En studie for å evaluere muligheten for en fysiologisk biomarkør for å vurdere smerte og andre sensoriske problemer ved bruk av pupillometri hos deltakere med nevrofibromatose type 1 (NF1)

Bakgrunn:

• Kronisk smerte er et vanlig og ofte invalidiserende symptom på nevrofibromatose 1 (NF1) som er relatert til multiple svulster (f.eks. plexiforme nevrofibromer; PN) og ikke-tumor (f.eks. hodepine) manifestasjoner.
• Pasientrapporterte resultatmål (PRO) har blitt brukt for å vurdere smerte i PN-studier; men få er validert for NF-populasjoner. I tillegg kan subjektiv måling av smertesymptomer være vanskelig, spesielt hos små barn, de med lærevansker, og på grunn av pasienter som har ulike typer NF-relaterte smerter og andre sensoriske problemer.
• Det er et kritisk udekket behov for et enkelt, ikke-invasivt og objektivt mål på smerte og andre sensoriske problemer for personer med NF1.
• AlgometRx Nociometer (registrert varemerke) er en ny integrasjon av infrarød videopupillometri og nevroselektiv stimulering, og utfallsmålet oppnådd fra en vurdering med denne enheten er nevropatiindeksen. Bruken av AlgometRx Nociometer (registrert varemerke) i studier ble bestemt til å være ikke-signifikant risiko (NSR) av Children's National Hospital (CNH) Institutional Review Board (IRB) basert på lignende teknologier som er definert av Food and Drug Administration (FDA) skal være NSR.
• I tillegg til tidlig oppdagelse og målrettet klinisk behandling og overvåking av smerte og nociseptiv prosessering hos pasienter med NF1, kan denne enheten også hjelpe oss med å lære mer om de underliggende mekanismene for smerten deres, så vel som deres symptomer på nummenhet og prikking (parestesi) , muskelsvakhet, tap av reflekser/hyperrefleksi og endret følelse.
• Denne nye biomarkøren kan fylle et kritisk gap for en objektiv, enkel og sensitiv vurdering for å kvantifisere og overvåke NF-relatert smerte som et fysiologisk mål for klinisk overvåking og som potensiell surrogatmarkør for respons i behandlingsforsøk.

Objektiv:

-For å beskrive muligheten for å bruke AlgometRx Nociometer (registrert varemerke) enheten for å utføre en fysiologisk vurdering av smerte i ulike aldersgrupper av deltakere med NF1.

Kvalifisering:

• Deltakerne må ha en historie med klinisk eller genetisk diagnose av NF1
• Alder >= 1 år
• Minst ett øye med intakt pupillrefleks
• Minst ett siffer (finger eller tå) uten åpne sår for påføring av enheten
• Må forstå engelsk eller spansk
• Deltakere som er < 18 år må ha en omsorgsperson som er villig til å hjelpe barnet med å engasjere seg i studieprosedyrer, hjelpe til med montering av AlgometRx Nociometer (registrert varemerke) og fullføre observatørrapporterte (ObsRO) tiltak. Merk: omsorgspersonen til en barnedeltaker >= 5 år gammel må kunne forstå engelsk eller spansk, omsorgspersonen til en barnedeltaker 1-4 år gammel må kunne forstå engelsk (for å hjelpe til med å fullføre observasjonssmertemålet for de yngre barn som kun er tilgjengelig på engelsk).

Design:

• Designet vil være en diagnostisk pilotstudie på flere steder for å beskrive gjennomførbarheten og akseptabiliteten og for å evaluere de første psykometriske egenskapene (pålitelighet, validitet, følsomhet for endringer) til en ny objektiv smertemålingsenhet [AlgometRx Nociometer (registrert varemerke)] for bruk i fremtidige kliniske studier for deltakere med NF1. NCI er hovedstedet og Children's National Hospital (CNH) er det deltakende stedet; begge nettstedene vil registrere deltakere med NF1 i denne studien.
• Et tverrsnittsdesign vil bli brukt for å beskrive akseptabiliteten av vurderingen med AlgometRx Nociometer (registrert varemerke)-enheten samt konstruksjonsvaliditeten til nevropatiindeksen. Et longitudinelt design vil bli brukt for å vurdere test-retest reliabilitet og følsomhet for endring av nevropatiindeksen.
• Utvalget vil bestå av 55 evaluerbare deltakere som vil bli plassert i 5 kohorter definert etter alder (1-4; 5-7; 8-12; 13-17; >= 18 år) med ca. 11 deltakere i hver gruppe (pluss/ minus 3) og total påmelding på 70 deltakere.