Eine Studie zur Bewertung der Machbarkeit eines physiologischen Biomarkers zur Beurteilung von Schmerzen und anderen sensorischen Problemen mithilfe der Pupillometrie bei Teilnehmern mit Neurofibromatose Typ 1 (NF1)

Hintergrund:

• Chronischer Schmerz ist ein häufiges und häufig schwächendes Symptom der Neurofibromatose 1 (NF1), das mit multiplen Tumormanifestationen (z. B. plexiforme Neurofibrome; PN) und nichttumorbedingten Manifestationen (z. B. Kopfschmerzen) zusammenhängt.
• Zur Schmerzbeurteilung wurden in PN-Studien PRO-Maßnahmen (Patient Reported Outcome) eingesetzt. Allerdings sind nur wenige für NF-Populationen validiert. Darüber hinaus kann die subjektive Messung von Schmerzsymptomen insbesondere bei kleinen Kindern, Menschen mit Lernschwierigkeiten und aufgrund verschiedener Arten von NF-bedingten Schmerzen und anderen sensorischen Problemen schwierig sein.
• Es besteht ein dringender ungedeckter Bedarf an einer einfachen, nicht-invasiven und objektiven Messung von Schmerzen und anderen sensorischen Problemen für Personen mit NF1.
• Das AlgometRx Nociometer (eingetragene Marke) ist eine neuartige Integration von Infrarot-Video-Pupillometrie und neuroselektiver Stimulation. Das Ergebnismaß einer Beurteilung mit diesem Gerät ist der Neuropathie-Index. Die Verwendung des AlgometRx-Noziometers (eingetragene Marke) in Studien wurde vom Institutional Review Board (IRB) des Children's National Hospital (CNH) auf der Grundlage ähnlicher Technologien, die von der Food and Drug Administration definiert wurden, als nicht signifikantes Risiko (NSR) eingestuft Drug Administration (FDA) soll NSR sein.
• Zusätzlich zur Früherkennung und gezielten klinischen Behandlung und Überwachung von Schmerzen und nozizeptiver Verarbeitung bei Patienten mit NF1 kann dieses Gerät uns auch dabei helfen, mehr über die zugrunde liegenden Mechanismen ihrer Schmerzen sowie ihre Symptome von Taubheit und Kribbeln (Parästhesie) zu erfahren. , Muskelschwäche, Verlust von Reflexen/Hyperreflexie und veränderte Empfindungen.
• Dieser neuartige Biomarker könnte eine kritische Lücke für eine objektive, einfache und sensible Beurteilung zur Quantifizierung und Überwachung von NF-bedingten Schmerzen als physiologisches Maß für die klinische Überwachung und als potenzieller Ersatzmarker für das Ansprechen in Behandlungsstudien schließen.

Zielsetzung:

-Um die Machbarkeit der Verwendung des AlgometRx-Noziometers (eingetragenes Warenzeichen) zur Durchführung einer physiologischen Schmerzbeurteilung in verschiedenen Altersgruppen von Teilnehmern mit NF1 zu beschreiben.

Teilnahmeberechtigung:

• Bei den Teilnehmern muss in der Vorgeschichte eine klinische oder genetische Diagnose von NF1 vorliegen
• Alter >= 1 Jahr
• Mindestens ein Auge mit intaktem Pupillenreflex
• Mindestens ein Finger (Finger oder Zeh) ohne offene Wunden zur Anwendung des Geräts
• Muss Englisch oder Spanisch verstehen
• Teilnehmer, die jünger als 18 Jahre sind, müssen eine Betreuungsperson haben, die bereit ist, dem Kind bei der Teilnahme an den Studienabläufen zu helfen, bei der Anpassung des AlgometRx-Noziometers (eingetragenes Warenzeichen) zu helfen und die vom Beobachter gemeldeten Messungen (ObsRO) durchzuführen. Hinweis: Die Betreuungsperson eines kindlichen Teilnehmers >= 5 Jahren muss in der Lage sein, Englisch oder Spanisch zu verstehen, die Betreuungsperson eines kindlichen Teilnehmers im Alter von 1–4 Jahren muss in der Lage sein, Englisch zu verstehen (um die Beobachtungsschmerzmessung für die Jüngeren zu vervollständigen). Kinder, die nur auf Englisch verfügbar ist).

Design:

• Bei dem Entwurf handelt es sich um eine diagnostische Pilotstudie an mehreren Standorten, um die Machbarkeit und Akzeptanz zu beschreiben und die anfänglichen psychometrischen Eigenschaften (Zuverlässigkeit, Gültigkeit, Empfindlichkeit gegenüber Veränderungen) eines neuartigen objektiven Schmerzmessgeräts [AlgometRx Nociometer (eingetragene Marke)] zur Verwendung zu bewerten in zukünftigen klinischen Studien für Teilnehmer mit NF1. NCI ist der federführende Standort und Children's National Hospital (CNH) ist der teilnehmende Standort; Beide Standorte werden Teilnehmer mit NF1 in diese Studie aufnehmen.
• Ein Querschnittsdesign wird verwendet, um die Akzeptanz der Bewertung mit dem AlgometRx Nociometer (eingetragenes Warenzeichen)-Gerät sowie die Konstruktvalidität des Neuropathie-Index zu beschreiben. Ein Längsschnittdesign wird verwendet, um die Testwiederholungszuverlässigkeit und die Empfindlichkeit gegenüber Änderungen des Neuropathieindex zu bewerten.
• Die Stichprobe besteht aus 55 auswertbaren Teilnehmern, die in 5 nach Alter definierte Kohorten (1–4; 5–7; 8–12; 13–17; >= 18 Jahre) mit etwa 11 Teilnehmern in jeder Gruppe (plus/ minus 3) und einer Gesamteinschreibung von 70 Teilnehmern.