Le Centre de santé sécurisé du CCHS fait progresser les efforts de recherche (CCHS SHARE)
11 juillet 2025 mis à jour par: Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
ESCC SHARE : Une étude longitudinale multicentrique d’histoire naturelle
Le but de cette étude est de capturer des données longitudinales d'histoire naturelle sur le syndrome d'hypoventilation centrale congénitale (CCHS).
Cela comprendra la saisie de données cliniques standardisées provenant des évaluations des normes de soins dans plusieurs centres de référence de l'ESCC.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Description détaillée
L’histoire naturelle d’une maladie correspond à la façon dont elle évolue au fil du temps et a un impact sur la vie des patients et de leurs familles.
Dans le syndrome d’hypoventilation centrale congénitale (CCHS), comme dans toutes les maladies rares, il est difficile de recueillir suffisamment d’informations pour comprendre l’histoire naturelle de la maladie.
Le partage des connaissances et des données est essentiel pour relever ce défi.
Les enquêteurs de Lurie Children's collaborent avec des équipes d'autres centres médicaux et de recherche du CCHS et des groupes de défense des droits des patients pour créer une ressource partagée appelée CCHS Secure Health-hub Advancing Research Efforts (CCHS SHARE).
CCHS SHARE fera progresser les connaissances sur l’histoire naturelle de l’ESCC et orientera les futures études de recherche et essais cliniques.
Le but de cette étude est de recueillir et de stocker les données d’histoire naturelle de l’ESCC au cours de nombreuses années dans ESCC SHARE.
Les informations collectées comprendront les auto-évaluations des patients et de leurs familles concernant leur santé et son impact sur la vie quotidienne, les informations collectées au cours des soins cliniques standard (dossiers médicaux), les antécédents familiaux et d'autres informations connexes provenant des patients.
Les informations contenues dans CCHS SHARE seront utilisées pour la recherche médicale afin de mieux comprendre le CCHS et de développer de nouveaux traitements.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Estimé)
125
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Casey Rand, MSDS
- Numéro de téléphone: 312-227-3300
- E-mail: Crand@luriechildrens.org
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Erin Lonergan, MS
- Numéro de téléphone: 312-227-3300
- E-mail: Ersmith@luriechildrens.org
Lieux d'étude
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- Recrutement
- Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
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Contact:
- Erin Lonergan, MS
- Numéro de téléphone: 312-227-3300
- E-mail: Ersmith@luriechildrens.org
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Contact:
- Casey M Rand, MSDS
- Numéro de téléphone: 312-227-3300
- E-mail: Crand@luriechildrens.org
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Chercheur principal:
- Debra E Weese-Mayer, MD
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Toute personne ayant un diagnostic confirmé d'ESCC et traitée cliniquement dans l'un des sites participants.
La description
Critères d'intégration :
Participants avec un diagnostic confirmé d'ESCC (hypoventilation alvéolaire confirmée et résultats des tests de mutation PHOX2B), de tous âges et de tous sexes, qui sont suivis cliniquement.
Critères d'exclusion :
Un diagnostic non confirmé d'ESCC ou une mutation PHOX2B non confirmée ou non suivi cliniquement
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Qualité de vie des patients
Délai: Jusqu'à tous les 14 mois
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Les éléments de données communs sur les résultats rapportés par les patients reflétant les principaux aspects de l'ESCC seront saisis à l'aide de l'inventaire de la qualité de vie pédiatrique (PedsQL) et de l'enquête abrégée sur la santé en 36 éléments (SF-36).
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Jusqu'à tous les 14 mois
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Fardeau des soignants
Délai: Jusqu'à tous les 14 mois
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Le fardeau des soignants sera évalué à l'aide de l'entretien Zarit Burden
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Jusqu'à tous les 14 mois
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Sommeil du patient et du soignant
Délai: Jusqu'à tous les 14 mois
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Le sommeil du patient et du soignant sera évalué à l'aide des formulaires abrégés PROMIS sur les troubles du sommeil et les troubles liés au sommeil.
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Jusqu'à tous les 14 mois
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Profil des symptômes autonomes
Délai: Jusqu'à tous les 14 mois
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Des mesures validées de la fonction autonome seront capturées, y compris les éléments de données de COMPASS-31 et un questionnaire de symptomatologie sur les résultats cliniques et spécifiques à la maladie déclarés par les patients concernant l'ESCC.
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Jusqu'à tous les 14 mois
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Caractériser l’ESCC d’un point de vue clinique à l’aide d’éléments de données communs (CDE) normalisés en milieu clinique.
Délai: Jusqu'à tous les 14 mois
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Les CDE comprendront des points de données clés issus des évaluations des normes de soins de la fonction respiratoire et cardiovasculaire, du sommeil, de la capacité d'exercice, de la neurocognition et des laboratoires de sang.
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Jusqu'à tous les 14 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Debra E Weese-Mayer, MD, Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
- Chercheur principal: Maxime Patout, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) : Hôpital de la Pitié-Salpêtrière
- Chercheur principal: Martin Samuels, MD, Great Ormond Street Hospital-London (GOSH)
- Chercheur principal: Christophe Delclaux, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) : Hôpital universitaire Robert Debré
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 septembre 2024
Achèvement primaire (Estimé)
1 juin 2028
Achèvement de l'étude (Estimé)
31 août 2028
Dates d'inscription aux études
Première soumission
9 août 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
13 août 2024
Première publication (Réel)
15 août 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
16 juillet 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
11 juillet 2025
Dernière vérification
1 juillet 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 2024-7201
- 1R01FD008217-01 (Subvention/contrat de la FDA des États-Unis)
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .