Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

CCHS Secure Health-hub Advancing Research Efforts (CCHS SHARE)

11. juli 2025 opdateret af: Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

CCHS DEL: Et multicenter longitudinalt naturhistorisk studie

Formålet med denne undersøgelse er at indfange longitudinelle naturhistoriske data i Congenital Central Hypoventilation Syndrome (CCHS). Dette vil omfatte indsamling af standardiserede kliniske data fra standardbehandlingsvurderinger på flere CCHS-henvisningscentre.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

En sygdoms naturlige historie er, hvordan en sygdom udvikler sig over tid og påvirker livet for patienter og deres familier. Ved Congenital Central Hypoventilation Syndrome (CCHS) er det, som ved alle sjældne sygdomme, udfordrende at indsamle nok information til at forstå sygdommens naturhistorie. Viden og datadeling er en nøgle til at overkomme denne udfordring. Efterforskere hos Lurie Children's samarbejder med hold på andre CCHS medicinske og forskningscentre og patientgrupper for at opbygge en fælles ressource kaldet CCHS Secure Health-hub Advancing Research Efforts (CCHS SHARE). CCHS SHARE vil fremme viden om CCHS naturhistorie og vejlede fremtidige forskningsstudier og kliniske forsøg. Formålet med denne undersøgelse er at indsamle og opbevare CCHS naturhistoriske data i løbet af mange år i CCHS SHARE. Indsamlet information vil omfatte patient- og familie-selvrapporter omkring deres helbred og dets indvirkning på dagligdagen, information indsamlet under standard klinisk pleje (medicinske journaler), familiehistorie og andre relaterede oplysninger fra patienter. Oplysninger i CCHS SHARE vil blive brugt til medicinsk forskning for bedre at forstå CCHS og til at udvikle nye behandlinger.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

125

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Rekruttering
        • Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Debra E Weese-Mayer, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Enhver person med en bekræftet CCHS-diagnose behandlet klinisk på et hvilket som helst af de deltagende steder.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Deltagere med en bekræftet CCHS-diagnose (bekræftet alveolær hypoventilation og PHOX2B-mutationstestresultater), i alle aldre og køn, som følges klinisk.

Ekskluderingskriterier:

En ubekræftet diagnose af CCHS eller ubekræftet PHOX2B-mutation eller ikke fulgt klinisk

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Patienternes livskvalitet
Tidsramme: Op til hver 14. måned
Patientrapporterede fælles dataelementer, der afspejler kerneaspekter af CCHS, vil blive indfanget ved hjælp af Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) og 36-elements Short Form Health Survey (SF-36)
Op til hver 14. måned
Plejerbyrde
Tidsramme: Op til hver 14. måned
Pårørendebyrden vil blive vurderet ved hjælp af Zarit Byrde Interview
Op til hver 14. måned
Patient og pårørende søvn
Tidsramme: Op til hver 14. måned
Søvn for patient og pårørende vil blive vurderet ved hjælp af PROMIS-søvnforstyrrelser og søvnrelateret svækkelse korte formularer
Op til hver 14. måned
Autonomisk symptomprofil
Tidsramme: Op til hver 14. måned
Validerede mål for autonom funktion vil blive fanget, herunder dataelementer fra COMPASS-31 og et patientrapporteret klinisk og sygdomsspecifikt symptomatologisk spørgeskema vedrørende CCHS.
Op til hver 14. måned
Karakteriser CCHS fra et klinisk perspektiv ved hjælp af standardiserede fælles dataelementer (CDE'er) i det kliniske miljø.
Tidsramme: Op til hver 14. måned
CDE'er vil omfatte nøgledatapunkter fra standardbehandlingsvurderinger af respiratorisk og kardiovaskulær funktion, søvn, træningskapacitet, neurokognition og blodlaboratorier.
Op til hver 14. måned

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Samarbejdspartnere

Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) : Hôpital de la Pitié-Salpêtrière
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) : Hôpital universitaire Robert Debré

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Debra E Weese-Mayer, MD, Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
  • Ledende efterforsker: Maxime Patout, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) : Hôpital de la Pitié-Salpêtrière
  • Ledende efterforsker: Martin Samuels, MD, Great Ormond Street Hospital-London (GOSH)
  • Ledende efterforsker: Christophe Delclaux, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) : Hôpital universitaire Robert Debré

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. september 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juni 2028

Studieafslutning (Anslået)

31. august 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. august 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. august 2024

Først opslået (Faktiske)

15. august 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. juli 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. juli 2025

Sidst verificeret

1. juli 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2024-7201
  • 1R01FD008217-01 (U.S. FDA-tilskud/-kontrakt)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Medfødt centralt hypoventilationssyndrom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Japan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner