CCHS Bezpieczne centrum zdrowia w zakresie zaawansowanych wysiłków badawczych (CCHS SHARE)
11 lipca 2025 zaktualizowane przez: Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
CCHS SHARE: wieloośrodkowe podłużne badanie historii naturalnej
Celem tego badania jest zebranie danych dotyczących podłużnej historii naturalnej zespołu wrodzonej ośrodkowej hipowentylacji (CCHS).
Będzie to obejmować gromadzenie standardowych danych klinicznych z ocen standardów opieki w kilku ośrodkach referencyjnych CCHS.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Szczegółowy opis
Naturalna historia choroby to jej postęp w czasie i wpływ na życie pacjentów i ich rodzin.
W przypadku zespołu wrodzonej ośrodkowej hipowentylacji (CCHS), podobnie jak w przypadku wszystkich rzadkich chorób, zebranie wystarczających informacji w celu zrozumienia naturalnego przebiegu choroby stanowi wyzwanie.
Dzielenie się wiedzą i danymi jest kluczem do pokonania tego wyzwania.
Badacze z Lurie Children's współpracują z zespołami z innych ośrodków medycznych i badawczych CCHS oraz grupami wsparcia pacjentów, aby stworzyć wspólne źródło informacji o nazwie CCHS Secure Health-hub Advancing Research Efforts (CCHS SHARE).
CCHS SHARE przyczyni się do pogłębienia wiedzy na temat historii naturalnej CCHS i będzie stanowić wskazówkę dla przyszłych badań naukowych i prób klinicznych.
Celem tego badania jest gromadzenie i przechowywanie danych dotyczących historii naturalnej CCHS na przestrzeni wielu lat w CCHS SHARE.
Zbierane informacje będą obejmować raporty pacjentów i ich rodzin dotyczące ich stanu zdrowia i jego wpływu na życie codzienne, informacje zebrane podczas standardowej opieki klinicznej (dokumentacja medyczna), historię rodziny i inne powiązane informacje od pacjentów.
Informacje zawarte w CCHS SHARE zostaną wykorzystane do badań medycznych, aby lepiej zrozumieć CCHS i opracować nowe metody leczenia.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Szacowany)
125
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Casey Rand, MSDS
- Numer telefonu: 312-227-3300
- E-mail: Crand@luriechildrens.org
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Erin Lonergan, MS
- Numer telefonu: 312-227-3300
- E-mail: Ersmith@luriechildrens.org
Lokalizacje studiów
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Rekrutacyjny
- Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Kontakt:
- Erin Lonergan, MS
- Numer telefonu: 312-227-3300
- E-mail: Ersmith@luriechildrens.org
-
Kontakt:
- Casey M Rand, MSDS
- Numer telefonu: 312-227-3300
- E-mail: Crand@luriechildrens.org
-
Główny śledczy:
- Debra E Weese-Mayer, MD
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Każda osoba z potwierdzoną diagnozą CCHS leczona klinicznie w dowolnym z uczestniczących ośrodków.
Opis
Kryteria włączenia:
Uczestnicy z potwierdzoną diagnozą CCHS (potwierdzona hipowentylacja pęcherzykowa i wyniki badań mutacji PHOX2B), w każdym wieku i płci, objęci obserwacją kliniczną.
Kryteria wykluczenia:
Niepotwierdzona diagnoza CCHS lub niepotwierdzona mutacja PHOX2B lub brak obserwacji klinicznej
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Jakość życia pacjenta
Ramy czasowe: Maksymalnie co 14 miesięcy
|
Wspólne elementy danych zgłaszane przez pacjentów dotyczące wyników, odzwierciedlające podstawowe aspekty CCHS, zostaną ujęte za pomocą Inwentarza Jakości Życia Pediatrycznego (PedsQL) i 36-elementowego Krótkiego Formularza Stanu Zdrowia (SF-36).
|
Maksymalnie co 14 miesięcy
|
|
Obciążenie opiekuna
Ramy czasowe: Maksymalnie co 14 miesięcy
|
Obciążenie opiekuna zostanie ocenione za pomocą wywiadu dotyczącego obciążenia Zarit
|
Maksymalnie co 14 miesięcy
|
|
Sen pacjenta i opiekuna
Ramy czasowe: Maksymalnie co 14 miesięcy
|
Sen pacjenta i opiekuna zostanie oceniony za pomocą krótkich formularzy PROMIS dotyczących zaburzeń snu i zaburzeń związanych ze snem
|
Maksymalnie co 14 miesięcy
|
|
Profil objawów autonomicznych
Ramy czasowe: Maksymalnie co 14 miesięcy
|
Zostaną przechwycone zatwierdzone pomiary funkcji autonomicznej, w tym elementy danych z COMPASS-31 oraz kwestionariusz dotyczący objawów klinicznych i objawów klinicznych zgłaszanych przez pacjenta, odnoszący się do CCHS.
|
Maksymalnie co 14 miesięcy
|
|
Scharakteryzuj CCHS z perspektywy klinicznej, korzystając ze standardowych standardowych elementów danych (CDE) w warunkach klinicznych.
Ramy czasowe: Maksymalnie co 14 miesięcy
|
CDE będą zawierać kluczowe dane ze standardowych ocen czynności układu oddechowego i układu krążenia, snu, wydolności wysiłkowej, neuropoznania i laboratoriów krwi.
|
Maksymalnie co 14 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Debra E Weese-Mayer, MD, Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
- Główny śledczy: Maxime Patout, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) : Hôpital de la Pitié-Salpêtrière
- Główny śledczy: Martin Samuels, MD, Great Ormond Street Hospital-London (GOSH)
- Główny śledczy: Christophe Delclaux, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) : Hôpital universitaire Robert Debré
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 września 2024
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 czerwca 2028
Ukończenie studiów (Szacowany)
31 sierpnia 2028
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
9 sierpnia 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
13 sierpnia 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
15 sierpnia 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
16 lipca 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
11 lipca 2025
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2024-7201
- 1R01FD008217-01 (Dotacja/umowa FDA USA)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .