Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

CCHS Secure Health-hub Advancing Research Efforts (CCHS SHARE)

11. července 2025 aktualizováno: Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

CCHS SHARE: Multicentrická longitudinální přírodovědná studie

Účelem této studie je zachytit longitudinální data přirozené historie u vrozeného centrálního hypoventilačního syndromu (CCHS). To bude zahrnovat získávání standardizovaných klinických dat z hodnocení standardní péče v několika referenčních centrech CCHS.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Detailní popis

Přirozená historie onemocnění je to, jak onemocnění postupuje v průběhu času a ovlivňuje životy pacientů a jejich rodin. U kongenitálního centrálního hypoventilačního syndromu (CCHS), stejně jako u všech vzácných onemocnění, je shromažďování dostatečného množství informací pro pochopení přirozeného vývoje onemocnění náročné. Sdílení znalostí a dat je klíčem k překonání této výzvy. Vyšetřovatelé z Lurie Children's spolupracují s týmy v dalších lékařských a výzkumných střediscích CCHS a skupinami prosazujícími pacienty na vybudování sdíleného zdroje nazvaného CCHS Secure Health-hub Advancing Research Efforts (CCHS SHARE). CCHS SHARE rozšíří znalosti o přírodní historii CCHS a povede budoucí výzkumné studie a klinické studie. Účelem této studie je shromažďovat a uchovávat přírodopisná data CCHS v průběhu mnoha let v CCHS SHARE. Shromážděné informace budou zahrnovat vlastní zprávy pacientů a rodin o jejich zdraví a jeho dopadu na každodenní život, informace shromážděné během standardní klinické péče (lékařské záznamy), rodinnou anamnézu a další související informace od pacientů. Informace v CCHS SHARE budou použity pro lékařský výzkum pro lepší pochopení CCHS a pro vývoj nových léčebných postupů.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

125

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Nábor
        • Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Debra E Weese-Mayer, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Každý jedinec s potvrzenou diagnózou CCHS léčený klinicky na kterémkoli ze zúčastněných míst.

Popis

Kritéria zahrnutí:

Účastníci s potvrzenou diagnózou CCHS (potvrzená alveolární hypoventilace a výsledky testování mutace PHOX2B), všech věkových kategorií a pohlaví, kteří jsou klinicky sledováni.

Kritéria vyloučení:

Nepotvrzená diagnóza CCHS nebo nepotvrzená mutace PHOX2B nebo není klinicky sledována

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kvalita života pacienta
Časové okno: Až každých 14 měsíců
Společné datové prvky hlášené pacienty odrážející základní aspekty CCHS budou zachyceny pomocí Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) a 36-položkového Short Form Health Survey (SF-36).
Až každých 14 měsíců
Zátěž pečovatele
Časové okno: Až každých 14 měsíců
Zátěž pečovatele bude posouzena pomocí Zarit Burden Interview
Až každých 14 měsíců
Spánek pacienta a pečovatele
Časové okno: Až každých 14 měsíců
Spánek pacienta a pečovatele bude hodnocen pomocí krátkých forem PROMIS Poruchy spánku a Poruchy související se spánkem
Až každých 14 měsíců
Profil autonomních příznaků
Časové okno: Až každých 14 měsíců
Budou zachycena ověřená měření autonomních funkcí včetně datových prvků z COMPASS-31 a pacientem hlášeného klinického a nemocně specifického dotazníku symptomatologie týkajícího se CCHS.
Až každých 14 měsíců
Charakterizujte CCHS z klinického hlediska pomocí standardizovaných společných datových prvků (CDE) v klinickém prostředí.
Časové okno: Až každých 14 měsíců
CDE budou zahrnovat klíčové údaje z hodnocení standardní péče o respirační a kardiovaskulární funkce, spánek, výkonovou kapacitu, neurokognici a krevní laboratoře.
Až každých 14 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Spolupracovníci

Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) : Hôpital de la Pitié-Salpêtrière
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) : Hôpital universitaire Robert Debré

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Debra E Weese-Mayer, MD, Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
  • Vrchní vyšetřovatel: Maxime Patout, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) : Hôpital de la Pitié-Salpêtrière
  • Vrchní vyšetřovatel: Martin Samuels, MD, Great Ormond Street Hospital-London (GOSH)
  • Vrchní vyšetřovatel: Christophe Delclaux, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) : Hôpital universitaire Robert Debré

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. září 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. června 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. srpna 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. srpna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. srpna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

15. srpna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

16. července 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. července 2025

Naposledy ověřeno

1. července 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2024-7201
  • 1R01FD008217-01 (Grant/smlouva FDA USA)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Vrozený syndrom centrální hypoventilace

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit