Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

CCHS Secure Health-hub Bevordering van onderzoeksinspanningen (CCHS SHARE)

11 juli 2025 bijgewerkt door: Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

CCHS SHARE: een longitudinaal natuurhistorisch onderzoek in meerdere centra

Het doel van deze studie is om longitudinale natuurhistorische gegevens vast te leggen bij het congenitale centrale hypoventilatiesyndroom (CCHS). Dit omvat het vastleggen van gestandaardiseerde klinische gegevens uit beoordelingen van de zorgstandaard bij verschillende CCHS-verwijzingscentra.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Het natuurlijke beloop van een ziekte is de manier waarop een ziekte zich in de loop van de tijd ontwikkelt en de levens van patiënten en hun families beïnvloedt. Bij het congenitale centrale hypoventilatiesyndroom (CCHS) is het, net als bij alle zeldzame ziekten, een uitdaging om voldoende informatie te verzamelen om de natuurlijke historie van de ziekte te begrijpen. Het delen van kennis en gegevens is een sleutel om deze uitdaging te overwinnen. Onderzoekers bij Lurie Children's werken samen met teams van andere medische en onderzoekscentra van CCHS en patiëntenbelangengroepen om een ​​gedeelde hulpbron op te bouwen genaamd de CCHS Secure Health-hub Advancing Research Efforts (CCHS SHARE). CCHS SHARE zal de kennis van de natuurlijke historie van CCHS vergroten en toekomstige onderzoeksstudies en klinische proeven begeleiden. Het doel van deze studie is het verzamelen en opslaan van CCHS-natuurhistorische gegevens in de loop van vele jaren in CCHS SHARE. De verzamelde informatie omvat zelfrapportages van patiënten en familieleden over hun gezondheid en de impact ervan op het dagelijks leven, informatie verzameld tijdens standaard klinische zorg (medische dossiers), familiegeschiedenis en andere gerelateerde informatie van patiënten. Informatie in CCHS SHARE zal worden gebruikt voor medisch onderzoek om CCHS beter te begrijpen en nieuwe behandelingen te ontwikkelen.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

125

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Werving
        • Ann & Robert H Lurie Children's hospital of Chicago
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Debra E Weese-Mayer, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Elke persoon met een bevestigde CCHS-diagnose die klinisch wordt behandeld op een van de deelnemende locaties.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Deelnemers met een bevestigde CCHS-diagnose (bevestigde alveolaire hypoventilatie en PHOX2B-mutatietestresultaten), van alle leeftijden en geslachten, die klinisch worden gevolgd.

Uitsluitingscriteria:

Een onbevestigde diagnose van CCHS of onbevestigde PHOX2B-mutatie of niet klinisch gevolgd

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Levenskwaliteit van de patiënt
Tijdsspanne: Maximaal elke 14 maanden
Door de patiënt gerapporteerde uitkomsten, gemeenschappelijke gegevenselementen die de kernaspecten van CCHS weerspiegelen, zullen worden vastgelegd met behulp van de Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) en de 36-item Short Form Health Survey (SF-36).
Maximaal elke 14 maanden
Verzorgende last
Tijdsspanne: Maximaal elke 14 maanden
De lasten van de zorgverleners worden beoordeeld aan de hand van het Zarit Burden Interview
Maximaal elke 14 maanden
Slaap van patiënt en verzorger
Tijdsspanne: Maximaal elke 14 maanden
De slaap van patiënten en zorgverleners wordt beoordeeld met behulp van de korte formulieren PROMIS Sleep Disturbance and Sleep-Related Impairment
Maximaal elke 14 maanden
Autonoom symptoomprofiel
Tijdsspanne: Maximaal elke 14 maanden
Gevalideerde metingen van de autonome functie zullen worden vastgelegd, inclusief gegevenselementen uit COMPASS-31 en een door de patiënt gerapporteerde klinische en ziektespecifieke symptomatologische uitkomstenvragenlijst met betrekking tot CCHS.
Maximaal elke 14 maanden
Karakteriseer CCHS vanuit een klinisch perspectief met behulp van gestandaardiseerde gemeenschappelijke gegevenselementen (CDE's) in de klinische setting.
Tijdsspanne: Maximaal elke 14 maanden
CDE's zullen belangrijke gegevenspunten bevatten uit standaardzorgbeoordelingen van de ademhalings- en cardiovasculaire functie, slaap, inspanningscapaciteit, neurocognitie en bloedlaboratoria.
Maximaal elke 14 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Medewerkers

Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) : Hôpital de la Pitié-Salpêtrière
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) : Hôpital universitaire Robert Debré

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Debra E Weese-Mayer, MD, Ann & Robert H Lurie Children's hospital of Chicago
  • Hoofdonderzoeker: Maxime Patout, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) : Hôpital de la Pitié-Salpêtrière
  • Hoofdonderzoeker: Martin Samuels, MD, Great Ormond Street Hospital-London (GOSH)
  • Hoofdonderzoeker: Christophe Delclaux, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) : Hôpital universitaire Robert Debré

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 september 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juni 2028

Studie voltooiing (Geschat)

31 augustus 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 augustus 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 augustus 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

15 augustus 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

16 juli 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 juli 2025

Laatst geverifieerd

1 juli 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2024-7201
  • 1R01FD008217-01 (Toekenning/contract van de Amerikaanse FDA)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren