CCHS Secure Health-hub promuove gli sforzi di ricerca (CCHS SHARE)
11 luglio 2025 aggiornato da: Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
CCHS SHARE: uno studio multicentrico di storia naturale longitudinale
Lo scopo di questo studio è acquisire dati longitudinali sulla storia naturale della sindrome da ipoventilazione centrale congenita (CCHS).
Ciò includerà l’acquisizione di dati clinici standardizzati dalle valutazioni degli standard di cura presso diversi centri di riferimento CCHS.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Descrizione dettagliata
La storia naturale di una malattia riguarda il modo in cui la malattia progredisce nel tempo e influisce sulla vita dei pazienti e delle loro famiglie.
Nella sindrome da ipoventilazione centrale congenita (CCHS), come in tutte le malattie rare, raccogliere informazioni sufficienti per comprendere la storia naturale della malattia è impegnativo.
La condivisione della conoscenza e dei dati è la chiave per superare questa sfida.
Gli investigatori del Lurie Children's stanno collaborando con team di altri centri medici e di ricerca CCHS e con gruppi di difesa dei pazienti per costruire una risorsa condivisa chiamata CCHS Secure Health-hub Advancing Research Efforts (CCHS SHARE).
CCHS SHARE farà avanzare la conoscenza della storia naturale della CCHS e guiderà futuri studi di ricerca e sperimentazioni cliniche.
Lo scopo di questo studio è raccogliere e archiviare i dati sulla storia naturale del CCHS nel corso di molti anni in CCHS SHARE.
Le informazioni raccolte includeranno le autovalutazioni dei pazienti e dei familiari riguardanti la loro salute e il suo impatto sulla vita quotidiana, le informazioni raccolte durante l'assistenza clinica standard (cartelle cliniche), la storia familiare e altre informazioni correlate dei pazienti.
Le informazioni contenute in CCHS SHARE verranno utilizzate per la ricerca medica per comprendere meglio la CCHS e per sviluppare nuovi trattamenti.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Stimato)
125
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Casey Rand, MSDS
- Numero di telefono: 312-227-3300
- Email: Crand@luriechildrens.org
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Erin Lonergan, MS
- Numero di telefono: 312-227-3300
- Email: Ersmith@luriechildrens.org
Luoghi di studio
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Reclutamento
- Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
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Contatto:
- Erin Lonergan, MS
- Numero di telefono: 312-227-3300
- Email: Ersmith@luriechildrens.org
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Contatto:
- Casey M Rand, MSDS
- Numero di telefono: 312-227-3300
- Email: Crand@luriechildrens.org
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Investigatore principale:
- Debra E Weese-Mayer, MD
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Qualsiasi individuo con una diagnosi confermata di CCHS trattato clinicamente in uno qualsiasi dei centri partecipanti.
Descrizione
Criteri di inclusione:
Partecipanti con diagnosi confermata di CCHS (ipoventilazione alveolare confermata e risultati dei test di mutazione PHOX2B), di tutte le età e sesso, che vengono seguiti clinicamente.
Criteri di esclusione:
Una diagnosi non confermata di CCHS o di mutazione PHOX2B non confermata o non seguita clinicamente
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Qualità della vita del paziente
Lasso di tempo: Fino a ogni 14 mesi
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Gli elementi di dati comuni sugli esiti riportati dai pazienti che riflettono gli aspetti fondamentali della CCHS verranno raccolti utilizzando il Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) e il Short Form Health Survey di 36 elementi (SF-36).
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Fino a ogni 14 mesi
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Onere del caregiver
Lasso di tempo: Fino a ogni 14 mesi
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Il carico del caregiver sarà valutato utilizzando l'intervista Zarit Burden
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Fino a ogni 14 mesi
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Sonno del paziente e del caregiver
Lasso di tempo: Fino a ogni 14 mesi
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Il sonno del paziente e dell'assistente sarà valutato utilizzando i moduli brevi PROMIS sui disturbi del sonno e sui disturbi legati al sonno
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Fino a ogni 14 mesi
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Profilo dei sintomi autonomi
Lasso di tempo: Fino a ogni 14 mesi
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Verranno acquisite misure convalidate della funzione autonomica, inclusi gli elementi di dati di COMPASS-31 e un questionario sulla sintomatologia degli esiti clinici e specifici della malattia riferito dal paziente relativo alla CCHS.
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Fino a ogni 14 mesi
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Caratterizzare la CCHS da una prospettiva clinica utilizzando elementi di dati comuni standardizzati (CDE) in ambito clinico.
Lasso di tempo: Fino a ogni 14 mesi
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I CDE includeranno dati chiave provenienti da valutazioni standard di cura della funzione respiratoria e cardiovascolare, del sonno, della capacità di esercizio, della neurocognizione e degli esami del sangue.
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Fino a ogni 14 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Debra E Weese-Mayer, MD, Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
- Investigatore principale: Maxime Patout, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) : Hôpital de la Pitié-Salpêtrière
- Investigatore principale: Martin Samuels, MD, Great Ormond Street Hospital-London (GOSH)
- Investigatore principale: Christophe Delclaux, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) : Hôpital universitaire Robert Debré
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 settembre 2024
Completamento primario (Stimato)
1 giugno 2028
Completamento dello studio (Stimato)
31 agosto 2028
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
9 agosto 2024
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
13 agosto 2024
Primo Inserito (Effettivo)
15 agosto 2024
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
16 luglio 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
11 luglio 2025
Ultimo verificato
1 luglio 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2024-7201
- 1R01FD008217-01 (Sovvenzione/contratto della FDA degli Stati Uniti)
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .