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Telitacicept dans le traitement de la néphrite associée au purpura rhumatoïde pédiatrique

15 janvier 2026 mis à jour par: Mao Jianhua, The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Efficacité et innocuité du Telitacicept dans le traitement de la néphrite associée au purpura rhumatoïde (IgA) pédiatrique : une étude clinique multicentrique

Pour évaluer plus avant l'efficacité et l'innocuité du Telitacicept dans le traitement de la néphrite par vascularite à IgA pédiatrique (IgAVN) en conditions réelles, cette étude utilise une conception de recherche observationnelle multicentrique, rétrospective et prospective. Elle vise à comparer l'efficacité du Telitacicept à celle des glucocorticostéroïdes, fournissant ainsi aux cliniciens une référence pour l'application rationnelle et standardisée du Telitacicept.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La vascularite à IgA (IgAV) est une forme courante de vascularite chez l'enfant, avec une incidence annuelle variant de 6,1 à 55,9 cas pour 100 000 enfants. L'incidence la plus élevée est observée chez les enfants âgés de 4 à 6 ans. Lorsque les reins sont touchés, la maladie est appelée néphrite à IgA vasculite (IgAVN), affectant environ 20 % à 80 % des enfants atteints d'IgAV, ce qui en fait l'une des maladies glomérulaires secondaires les plus fréquentes dans cette population. La plupart des cas d'IgAVN pédiatrique sont légers ou spontanément résolutifs ; cependant, un sous-groupe d'enfants peut présenter une atteinte rénale sévère, qui peut se manifester par un syndrome néphrotique, une protéinurie significative, des taux élevés de créatinine sérique, une hypertension, une protéinurie persistante et des résultats de biopsie rénale indiquant une implication de croissants supérieure à 50 %. Les recherches indiquent que parmi les enfants présentant une protéinurie modérée à sévère due à l'IgAVN, environ 10 % à 20 % peuvent évoluer vers une maladie rénale chronique terminale (ESRD), la protéinurie persistante étant identifiée comme un facteur de risque indépendant de mauvais pronostic dans l'IgAVN. Actuellement, la prise en charge clinique repose principalement sur les corticostéroïdes, les inhibiteurs de la calcineurine (CNI), le mycophénolate mofétil (MMF), le cyclophosphamide (CTX) et d'autres immunosuppresseurs. Cependant, certains enfants présentent une réponse insuffisante aux traitements conventionnels, et l'utilisation prolongée de ces médicaments peut entraîner divers effets indésirables, notamment des infections, des troubles métaboliques et des retards de croissance.

La présence accrue d'IgA1 déficiente en galactose (Gd-IgA1) dans la circulation est un facteur clé dans la pathogenèse de l'IgAVN. La Gd-IgA1 sert d'antigène qui se lie aux auto-anticorps, entraînant le dépôt de complexes immuns dans le mésangium des glomérules, la prolifération mésangiale, l'inflammation et des lésions glomérulaires ultérieures. Le télitacicept est une protéine de fusion du ligand interacteur de l'activateur transmembranaire et du modulateur du calcium et de la cyclophiline (TACI) qui se lie spécifiquement au stimulateur des lymphocytes B (BLys) et à un ligand inducteur de prolifération (APRIL), inhibant ainsi la maturation et la différenciation des lymphocytes B, la formation des plasmocytes et la production d'anticorps. Une étude clinique rétrospective multicentrique du télitacicept chez des enfants atteints de néphropathie à IgA (IgAN) réfractaire et d'IgAVN a démontré une diminution progressive de la protéinurie dans les deux groupes tout au long de la période de traitement, avec des tendances cohérentes observées. Dans le sous-groupe IgAVN, après un traitement par télitacicept pendant 4, 12, 24, 36 et 48 semaines, les taux de protéinurie des 24 heures ont diminué de 65,1 %, 77,2 %, 91,2 %, 84,7 % et 85,8 % respectivement par rapport aux valeurs initiales, tandis que le rapport protéinurie/créatininurie (UPCR) a diminué de 41,3 %, 65,4 %, 77,9 %, 82,2 % et 87,8 %. De plus, une étude portant sur sept enfants atteints d'IgAVN a rapporté une réduction de 68,3 % de la protéinurie moyenne des 24 heures après 24 semaines de traitement par télitacicept, avec des taux de filtration glomérulaire estimés (eGFR) stables maintenus tout au long de la période de traitement. Par ailleurs, une autre étude a indiqué qu'après 24 semaines de traitement par télitacicept, les taux de protéinurie ont significativement diminué et l'hématurie s'est nettement améliorée. Aucune des trois études n'a rapporté d'événements indésirables graves.

Malgré ces résultats prometteurs, l'application clinique du télitacicept chez les enfants atteints d'IgAVN en est encore au stade exploratoire précoce, basée sur des études à petit échantillon avec un suivi clinique limité. Pour évaluer davantage l'efficacité et l'innocuité du télitacicept dans le traitement de l'IgAVN pédiatrique en conditions réelles, cette étude utilise une conception de recherche observationnelle rétrospective et prospective multicentrique pour comparer l'efficacité du télitacicept aux glucocorticoïdes, visant à fournir une référence aux cliniciens concernant l'application rationnelle et standardisée du télitacicept.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

300

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Recruter les patients diagnostiqués avec une néphropathie à IgA de l’enfance qui ont reçu un traitement par glucocorticoïdes et/ou telitacicept pendant la période de traitement et qui ont satisfait aux critères d’inclusion et d’exclusion.

La description

Critères d'inclusion :

  1. Âge de 3 à 17 ans ;
  2. Patients diagnostiqués avec une néphrite à vascularite à IgA (IgAVN) sur la base des manifestations cliniques et du diagnostic pathologique rénal ;
  3. Exigences de quantification des protéines urinaires : rapport protéinurie/créatininurie (UPCR) ≥ 1 mg/mg (100 mg/mmol) ;
  4. Débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe) calculé à l'aide de la formule de Schwartz modifiée ≥ 60 mL/min/1,73 m².
  5. La biopsie rénale est facultative (si une biopsie rénale est réalisée, les cas classés grade ≥ IV selon la Société internationale de néphropathologie (ISKDC) doivent être exclus).

Critères d'exclusion :

  1. Patients présentant une immunodéficience congénitale ou acquise, ou ceux atteints de tuberculose concomitante, d'infection active à cytomégalovirus (CMV), au virus d'Epstein-Barr (EBV), à l'hépatite B, à l'hépatite C, au virus de l'immunodéficience humaine (VIH), d'infections fongiques profondes ou d'autres infections actives ;
  2. Patients présentant les indicateurs de laboratoire anormaux suivants au moment du diagnostic initial : neutropénie modérée à sévère (≤ 1000/μL) ; anémie modérée à sévère (hémoglobine < 9,0 g/dL) ; thrombocytopénie (numération plaquettaire < 100×10¹²/L) ; ou fonction hépatique anormale (alanine aminotransférase (ALT), aspartate aminotransférase (AST) ou bilirubine dépassant 2,5 fois la limite supérieure de la normale et élevées de manière persistante pendant 2 semaines) ;
  3. Patients ayant des antécédents de tumeurs ou de maladies systémiques sévères cardiovasculaires, digestives, hématologiques, endocriniennes ou autres ;
  4. Patients atteints d'autres maladies du système urinaire concomitantes (telles que des maladies rénales héréditaires, etc.) ;
  5. Sujets atteints d'ostéoporose sévère nécessitant un traitement ;
  6. Sujets diagnostiqués avec une maladie mentale ou des déficiences intellectuelles non contrôlées ;
  7. Sujets ayant reçu un traitement ciblant les cellules B au cours des 6 derniers mois ;
  8. Antécédents de transplantation d'organe majeur ou de transplantation de cellules souches hématopoïétiques/cellules/moelle osseuse ou rénale ;
  9. Vaccination avec des vaccins vivants atténués dans le mois précédant le traitement ;
  10. Utilisation de diverses médecines traditionnelles chinoises pour traiter les maladies rénales pendant la période de traitement (les patients ayant précédemment utilisé la médecine traditionnelle chinoise peuvent être inclus, mais son utilisation est strictement interdite après avoir reçu le traitement selon le protocole) ;
  11. Données cliniques incomplètes.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Groupe des glucocorticoides
Tout au long de la période de traitement, les participants ont reçu des glucocorticoides mais n'ont reçu aucun immunosuppresseur ou traitement biologique.
Dispositif: Collecter les données cliniques des patients.
Cette étude a exclusivement collecté des données cliniques prospectives auprès des patients et n'a impliqué aucune intervention thérapeutique.
Médicament: Cette étude a exclusivement collecté de manière prospective des données cliniques auprès des patients et n'a impliqué aucune intervention thérapeutique
Cette étude a exclusivement collecté des données cliniques de manière prospective auprès des patients et n'a impliqué aucune intervention thérapeutique
Groupe Telitacicept
Tout au long de la période de traitement, les participants ont reçu du telitacicept mais n'ont reçu aucun immunosuppresseur, glucocorticoïde ni autre thérapie biologique.
Dispositif: Collecter les données cliniques des patients.
Cette étude a exclusivement collecté des données cliniques prospectives auprès des patients et n'a impliqué aucune intervention thérapeutique.
Médicament: Cette étude a exclusivement collecté de manière prospective des données cliniques auprès des patients et n'a impliqué aucune intervention thérapeutique
Cette étude a exclusivement collecté des données cliniques de manière prospective auprès des patients et n'a impliqué aucune intervention thérapeutique
Groupe Glucocorticoïdes combiné Telitacicept
Tout au long de la période de traitement, les participants ont reçu à la fois des glucocorticoides et du telitacicept mais n'ont reçu aucun immunosuppresseur ou autre thérapie biologique.
Dispositif: Collecter les données cliniques des patients.
Cette étude a exclusivement collecté des données cliniques prospectives auprès des patients et n'a impliqué aucune intervention thérapeutique.
Médicament: Cette étude a exclusivement collecté de manière prospective des données cliniques auprès des patients et n'a impliqué aucune intervention thérapeutique
Cette étude a exclusivement collecté des données cliniques de manière prospective auprès des patients et n'a impliqué aucune intervention thérapeutique

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de rémission complète de la protéinurie [Efficacité]
Délai: De l'inclusion à la 48e semaine après le traitement
Par rapport à la ligne de base, les investigateurs évalueront les proportions de participants présentant un rapport protéinurie-créatininurie (RPCR) < 0,2 mg/mg (ou 20 mg/mmol) ou une protéinurie des 24 heures < 0,2 g/j aux semaines 12, 24 et 48 après l'administration du médicament.
De l'inclusion à la 48e semaine après le traitement
Le taux de variation de la protéinurie [Efficacité]
Délai: De l'inclusion jusqu'à la 48e semaine après le traitement
Les investigateurs évalueront le UPCR (mg/mg ou mg/mmol) des participants à 12, 24 et 48 semaines après l'administration du médicament, en comparant les résultats par rapport à la valeur de base et en effectuant des comparaisons inter-groupes.
De l'inclusion jusqu'à la 48e semaine après le traitement
Le taux de variation des protéines urinaires [Efficacité]
Délai: De l'inclusion jusqu'à la 48e semaine après le traitement.
Les investigateurs évalueront la quantification des protéines urinaires sur 24 heures (g/j) des participants à 12, 24 et 48 semaines après l'administration du médicament, en comparant les résultats par rapport aux valeurs de base et en effectuant des comparaisons intergroupes.
De l'inclusion jusqu'à la 48e semaine après le traitement.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modifications de la fonction rénale [Sécurité et Tolérance]
Délai: De l'inclusion jusqu'à la 48e semaine après le traitement.
Les investigateurs évalueront les changements du débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe)(mL/min/1,73m^2) pendant le suivi à long terme, avec des comparaisons intergroupes.
De l'inclusion jusqu'à la 48e semaine après le traitement.
Variations du nombre de globules rouges dans les urines (/μL) [Efficacité]
Délai: De l'inclusion jusqu'à la 48e semaine après traitement.
Les investigateurs évalueront les changements du nombre de globules rouges dans les urines (/μL) lors du suivi à long terme
De l'inclusion jusqu'à la 48e semaine après traitement.
Modifications des taux d'immunoglobulines sériques [Sécurité et tolérance]
Délai: De l'inclusion jusqu'à la 48e semaine après le traitement.
Les investigateurs évalueront les changements des taux d'immunoglobulines G, A et M sériques (g/L) lors du suivi à long terme.
De l'inclusion jusqu'à la 48e semaine après le traitement.
Modifications des sous-ensembles de lymphocytes sanguins périphériques[Efficacité]
Délai: De l'inclusion jusqu'à la 48e semaine après le traitement.
Les investigateurs évalueront les changements dans les cellules B totales et les cellules tueuses naturelles (TBNK) (/μL) pendant le suivi à long terme
De l'inclusion jusqu'à la 48e semaine après le traitement.
Incidence et sévérité de tous les événements indésirables[Sécurité et Tolérance]
Délai: De l'inclusion jusqu'à la 48e semaine après le traitement.
Les investigateurs évalueront l'incidence et la gravité de tous les événements indésirables, y compris l'incidence des infections et de l'hypogammaglobulinémie ainsi que l'incidence des effets secondaires associés aux glucocorticoides.
De l'inclusion jusqu'à la 48e semaine après le traitement.
Dosage cumulé de glucocorticoides [Dosage total]
Délai: De l'inclusion à la 48e semaine après le traitement.
Les investigateurs calculeront la dose cumulative de glucocorticoides (mg/kg) pour chaque groupe pendant la période de suivi.
De l'inclusion à la 48e semaine après le traitement.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Jianhua Mao, Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 janvier 2026

Achèvement primaire (Estimé)

30 juin 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 juin 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

30 décembre 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

15 janvier 2026

Première publication (Réel)

21 janvier 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

21 janvier 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 janvier 2026

Dernière vérification

1 janvier 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • TTPIgAVN

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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