| E.1 Medical condition or disease under investigation |
| E.1.1 | Medical condition(s) being investigated | | Recurrent or Refractory Leukemias and Solid Tumors | | Leucemie e tumori solidi recidivanti o refrattari | |
| E.1.1.1 | Medical condition in easily understood language | | Recurrent or Refractory Leukemias and Solid Tumors | | Leucemie e tumori solidi recidivanti o refrattari | |
| E.1.1.2 | Therapeutic area | Diseases [C] - Blood and lymphatic diseases [C15] |
| MedDRA Classification |
| E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
| E.1.2 | Version | 21.0 | | E.1.2 | Level | PT | | E.1.2 | Classification code | 10000830 | | E.1.2 | Term | Acute leukaemia | | E.1.2 | System Organ Class | 10029104 - Neoplasms benign, malignant and unspecified (incl cysts and polyps) | |
| E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
| E.1.2 | Version | 21.1 | | E.1.2 | Level | PT | | E.1.2 | Classification code | 10000880 | | E.1.2 | Term | Acute myeloid leukaemia | | E.1.2 | System Organ Class | 10029104 - Neoplasms benign, malignant and unspecified (incl cysts and polyps) | |
| E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
| E.1.2 | Version | 21.1 | | E.1.2 | Level | PT | | E.1.2 | Classification code | 10009013 | | E.1.2 | Term | Chronic myeloid leukaemia | | E.1.2 | System Organ Class | 10029104 - Neoplasms benign, malignant and unspecified (incl cysts and polyps) | |
| E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
| E.1.2 | Version | 21.0 | | E.1.2 | Level | PT | | E.1.2 | Classification code | 10028549 | | E.1.2 | Term | Myeloid leukaemia | | E.1.2 | System Organ Class | 10029104 - Neoplasms benign, malignant and unspecified (incl cysts and polyps) | |
| E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
| E.1.2 | Version | 21.0 | | E.1.2 | Level | LLT | | E.1.2 | Classification code | 10028553 | | E.1.2 | Term | Myeloid leukaemia, chronic | | E.1.2 | System Organ Class | 10029104 - Neoplasms benign, malignant and unspecified (incl cysts and polyps) | |
| E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
| E.1.2 | Version | 21.0 | | E.1.2 | Level | LLT | | E.1.2 | Classification code | 10028552 | | E.1.2 | Term | Myeloid leukaemia, acute | | E.1.2 | System Organ Class | 10029104 - Neoplasms benign, malignant and unspecified (incl cysts and polyps) | |
| E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
| E.1.2 | Version | 20.1 | | E.1.2 | Level | HLGT | | E.1.2 | Classification code | 10027655 | | E.1.2 | Term | Miscellaneous and site unspecified neoplasms malignant and unspecified | | E.1.2 | System Organ Class | 10029104 - Neoplasms benign, malignant and unspecified (incl cysts and polyps) | |
| E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | Yes |
| E.2 Objective of the trial |
| E.2.1 | Main objective of the trial | Phase 1 Dose Escalation:
To determine the MTD and/or RP2D of oral ponatinib administered QD in
pediatric participants with selected advanced hematologic malignancies
or solid tumors.
Phase 2 Expansion:
Group A (CP-CML):
To determine the efficacy of oral ponatinib administered QD in pediatric
participants with CP-CML who are resistant or intolerant to at least 1
prior BCR-ABL–targeted TKI therapy or who have the T315I mutation. Group B (Other Tumors):
To determine the efficacy of oral ponatinib administered QD in pediatric
participants with other selected advanced hematologic malignancies or
solid tumors. | Fase 1 Incremento graduale della dose:
Determinare la MTD e/o la RP2D di ponatinib orale somministrato QD in partecipanti pediatrici con specifici tumori maligni ematologici o tumori solidi in stadio avanzato.
Fase 2 Espansione
Gruppo A (CP-CML):
Stabilire l'efficacia di ponatinib orale somministrato QD in partecipanti pediatrici con CP-CML che sono resistenti o intolleranti ad almeno 1 terapia precedente con TKI mirata a BCR-ABL o che presentano la mutazione T315I
Gruppo B (altri tumori):
Stabilire l'efficacia di ponatinib orale somministrato QD in partecipanti pediatrici con altri specifici tumori maligni ematologici o tumori solidi in stadio avanzato. | |
| E.2.2 | Secondary objectives of the trial | Phase 1 Dose Escalation:
. To examine the safety and tolerability of ponatinib in pediatric
participants with selected advanced hematologic malignancies or solid
tumors.
. To evaluate the PK properties of ponatinib in pediatric participants.
. To evaluate preliminary anticancer activity of ponatinib in pediatric
participants.
Phase 2 Expansion
. Group A (CP-CML):
• To determine the antileukemia activity of ponatinib participants with
CP-CML.
• To determine the cytogenetic and molecular response.
Group B (Other Tumors):
To determine anticancer activity of ponatinib in pediatric participants
with selected advanced hematologic malignancies or solid tumors.
Cohorts A and B:
To examine the safety and tolerability of ponatinib in pediatric
participants.
To obtain PK data on participants dosed with a new pediatric-friendly
formulation (when available). | - Fase 1 Incremento graduale della dose:
. Esaminare la sicurezza e la tollerabilità di ponatinib in partecipanti pediatrici con specifici tumori maligni ematologici o tumori solidi in stadio avanzato.
. Valutare le proprietà di PK di ponatinib nei partecipanti pediatrici.
. Valutare l’attività antitumorale preliminare di ponatinib nei partecipanti pediatrici.
- Fase 2 - Espansione
. Gruppo A (CP-CML):
• Determinare l'attività antileucemica di ponatinib nei partecipanti con CP-CML.
• Determinare la citogenetica e la risposta molecolare.
Gruppo B (altri tumori):
Determinare l'attività antitumorale di ponatinib in partecipanti pediatrici con specifici tumori maligni ematologici o tumori solidi in stadio avanzato.
Coorti A e B:
Esaminare la sicurezza e la tollerabilità di ponatinib in partecipanti pediatrici
Ottenere i dati di PK nei partecipanti che hanno ricevuto trattamento con una nuova formulazione adatta ai pazienti pediatrici (se disponibile). | |
| E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
| E.3 | Principal inclusion criteria | 1. Histologically or cytologically confirmed diagnosis of the following
malignancies:
a. Phase 1:
- CP-CML, BP-CML, AP-CML (relapse).
- ALL.
- AML.
- Other leukemias.
- Lymphoma.
- Any other tumors, including tumors of the CNS, for which standard
therapy is not available or is not indicated.
b. Phase 2, Group A with CP-CML:
- CP-CML at the time of study entry and must be resistant to or
intolerant of at least 1 prior BCR-ABL–targeted TKI therapy or have the
T315I kinase domain mutation.
- Must have 1 bone marrow aspirate with documentation of BCR-ABL
translocation by conventional cytogenetics, metaphase FISH, or q-PCR
performed within 42 days before the first dose of ponatinib.
c. Phase 2, Group B with other leukemias or solid tumors:
- ALL.
- AML.
- Other leukemias.
- Lymphoma.
- Any other tumors, including tumors of the CNS, with mutations of RET,
KIT, FGFR, PGFR, VEGFR, or any other mutations where ponatinib may
have biological activity on fresh or archived tumor tissue.
- Participants with solid tumors or with lymphoma must have
XML File Identifier: mNBpTemDDjlGLhs1x2qqTgzLru8=
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measurable disease by CT or MRI based on RECIST v1.1 or the Lugano
lymphoma guidelines (Cheson et al 2014) as determined by site
radiology.
Note: Lesions situated in a previously irradiated area are considered
measurable if progression has been demonstrated in such lesions.
2. Prior therapies as follows:
a. Phase 1:
- Participants with CML who are resistant to or intolerant of to at least 1
prior BCR-ABL–targeted TKI therapy.
- Participants with ALL who have failed all available or indicated
therapies, which may have included 1 prior BCR-ABL–targeted TKI
therapy.
- Participants with AML or other leukemias who have failed at least 1
prior induction attempt or for whom no effective standard therapy is
available or indicated.
- Participants with solid tumors (including tumors of the CNS) or
lymphomas who have progressed despite standard therapy or for whom
no effective standard therapy is available or indicated.
b. Phase 2, Group A with CP-CML:
- Participants who are resistant to or intolerant of at least 1 prior BCRABL–
targeted TKI therapy.
c. Phase 2, Group B with other leukemias or solid tumors:
- Participants with ALL who have failed all available or indicated
therapies, which must have included 1 prior BCR-ABL–targeted TKI
therapy.
- Participants with AML or other leukemias who have failed at least 1
prior induction attempt or for whom no effective standard therapy is
available or indicated.
- Participants with solid tumors (including tumors of the CNS) or
lymphomas who progressed despite standard therapy or for whom no
effective standard therapy is available or indicated.
3. Male and female participants = 1 to < 18 years old, inclusive, at the
time of signing the informed consent.
4. Karnofsky performance status = 40% for participants > 16 years old
or Lansky Play Scale = 40 for pediatric participants = 16 years old. | 1. Diagnosi confermata da esame istologico o citologico dei seguenti tumori maligni:
a. Fase 1:
CP-CML, BP-CML, AP-CML (recidiva).
- ALL.
- AML.
- Altre leucemie.
- Linfoma.
- Qualsiasi altro tumore, inclusi tumori del SNC, per i quali la terapia standard non è disponibile o non è indicata.
b. Fase 2, Gruppo A con CP-CML:
- CP-CML al momento dell'ingresso nello studio e deve essere resistente o intollerante ad almeno 1 terapia precedente con TKI mirata a BCR-ABL o presentare la mutazione T315I del dominio chinasico.
- Devono presentare 1 aspirato di midollo osseo con documentazione di traslocazione BCR-ABL secondo citogenetica convenzionale, FISH in metafase o q-PCR eseguita nei 42 giorni precedenti la prima dose di ponatinib.
c. Fase 2, Gruppo B con altre leucemie o tumori solidi:
- ALL.
- AML.
- Altre leucemie.
- Linfoma.
- Qualsiasi altro tumore, inclusi tumori del SNC, con mutazioni di RET, KIT, FGFR, PGFR, VEGFR, o qualsiasi altra mutazione in cui ponatinib possa avere attività biologica su tessuto tumorale recente o d'archivio.
- I partecipanti con tumori solidi o con linfoma devono presentare malattia misurabile mediante TAC o RMI secondo RECIST v1.1 o linee guida di Lugano per i linfomi (Cheson et al 2014) come stabilito dalla radiologia del centro.
Nota: le lesioni situate in un'area precedentemente sottoposta a radioterapia sono considerate misurabili se in tali lesioni è stata dimostrata la progressione.
2. Terapie precedenti come di seguito indicato:
a. Fase 1:
- Partecipanti con CML che sono resistenti o intolleranti ad almeno 1 terapia precedente con TKI mirata a BCR-ABL.
- Partecipanti con ALL che hanno avuto insuccesso con tutte le terapie disponibili o indicate, tra cui potrebbe essere compresa 1 terapia precedente con TKI mirata a BCR-ABL.
- Partecipanti con AML o altre leucemie che hanno avuto insuccesso con almeno 1 tentativo di induzione precedente o per i quali non è disponibile o indicata alcuna terapia standard efficace.
- Partecipanti con tumori solidi (compresi tumori del SNC) o linfomi che sono progrediti nonostante la terapia standard o per i quali non è disponibile o indicata alcuna terapia standard efficace.
b. Fase 2, Gruppo A con CP-CML:
- Partecipanti che sono resistenti o intolleranti ad almeno 1 terapia precedente con TKI mirata a BCR-ABL.
c. Fase 2, Gruppo B con altre leucemie o tumori solidi:
- Partecipanti con ALL che hanno avuto insuccesso con tutte le terapie disponibili o indicate, tra cui deve essere compresa 1 terapia precedente con TKI mirata a BCR-ABL.
- Partecipanti con AML o altre leucemie che hanno avuto insuccesso con almeno 1 tentativo di induzione precedente o per i quali non è disponibile o indicata alcuna terapia standard efficace.
- Partecipanti con tumori solidi (compresi tumori del SNC) o linfomi che sono progrediti nonostante la terapia standard o per i quali non è disponibile o indicata alcuna terapia standard efficace.
3. Partecipanti di sesso maschile e femminile, di età da = 1 a < 18 anni inclusi, al momento della firma del consenso informato.
4. Stato di performance di Karnofsky = 40% per partecipanti > 16 anni o scala di Lansky relativa alla capacità di gioco = 40 per partecipanti pediatrici = 16 anni. | |
| E.4 | Principal exclusion criteria | 1. Participants with CP-CML who are in MCyR or better.
2. Prior therapies:
a. Participants with BP-CML, ALL, or AML who have received any of the
following:
- Corticosteroids or hydroxyurea within 24 hours before the first dose of
ponatinib.
- Vincristine within 7 days before the first dose of ponatinib.
- Other chemotherapy (excluding intrathecal chemotherapy) within 14
days before the first dose of ponatinib.
b. Participants (except the BP-CML, ALL, and AML participants described
above) who:
- Have had cytotoxic chemotherapy or radiotherapy within 21 days (or
42 days for nitrosoureas or mitomycin C) before the first dose of
ponatinib.
c. Prior radiation therapy within 6 weeks or radio-isotope therapy within
6 weeks before the first dose of ponatinib.
d. Autologous or allogeneic stem cell transplant < 3 months before the
first dose of ponatinib.
e. Major surgery within 14 days before the first dose of ponatinib.
Note: Minor surgical procedures, such as central venous catheter
placement or bone marrow aspirate/biopsy, are permitted.
f. Inadequate recovery and/or complications from a major surgery
before starting therapy.
g. Prior treatment with any of the following:
- Immunosuppressive therapy (including post stem cell transplant
regimens) within 14 days before the first dose of ponatinib.
- Any targeted cancer therapy (including TKIs) within 7 days before the
first dose of ponatinib.
- Any other investigational anticancer agents within 30 days or 5 halflives,
whichever is longer, before randomization.
- Any monoclonal antibody–directed anticancer therapy within 5 halflives
of the first dose of ponatinib.
- Any chimeric antigen receptor therapy within 28 days before the first
dose of ponatinib | 1. Partecipanti con CP-CML che presentano MCyR o una risposta migliore.
2. Terapie precedenti:
a. Partecipanti con BP-CML, ALL o AML che hanno ricevuto uno dei seguenti farmaci:
- Corticosteroidi o idrossiurea nelle 24 ore precedenti la prima dose di ponatinib.
- Vincristina entro i 7 giorni antecedenti la somministrazione della prima dose di ponatinib.
- Altra chemioterapia (esclusa chemioterapia intratecale) nei 14 giorni precedenti la prima dose di ponatinib.
b. Partecipanti (eccetto i partecipanti con BP-CML, ALL e AML sopra descritti) che:
- Sono stati sottoposti a chemioterapia citotossica o radioterapia nei 21 giorni (o 42 giorni per nitrosourea o mitomicina C) precedenti la prima dose di ponatinib.
c. Precedente radioterapia nelle 6 settimane o terapia con radioisotopi nelle 6 settimane precedenti la prima dose di ponatinib.
d. Trapianto di cellule staminali autologo o allogenico < 3 mesi prima della prima dose di ponatinib.
e. Intervento chirurgico importante entro i 14 giorni antecedenti la somministrazione della prima dose di ponatinib.
Nota: sono consentite procedure chirurgiche di minore entità, come il posizionamento di catetere venoso centrale o aspirato/biopsia del midollo osseo.
f. Recupero inadeguato e/o complicanze a seguito di intervento chirurgico importante prima di iniziare la terapia.
g. Precedente trattamento con uno dei farmaci seguenti:
- Terapia immunosoppressiva (compresi regimi successivi a trapianto di cellule staminali) nei 14 giorni precedenti la prima dose di ponatinib.
- Qualsiasi terapia antitumorale mirata (compresi TKI) nei 7 giorni precedenti la prima dose di ponatinib.
- Qualsiasi altro agente antitumorale sperimentale nei 30 giorni o nelle 5 emivite, a seconda di quale sia il periodo più lungo, precedenti la randomizzazione.
- Qualsiasi terapia antitumorale mirata con anticorpi monoclonali nelle 5 emivite precedenti la prima dose di ponatinib.
- Qualsiasi terapia con recettori chimerici per l'antigene nei 28 giorni precedenti la prima dose di ponatinib | |
| E.5 End points |
| E.5.1 | Primary end point(s) | - Phase 1 Dose Escalation
Determination of DLTs during the DLT evaluation period (first 28 days of
treatment).
- Phase 2 Expansion
Group A (CP-CML):
MCyR, defined as CCyR or PCyR by 12 months, assessed by conventional
cytogenetics or FISH.
Group B (Other Tumors):
Hematologic malignancies:
• BCR-ABL–positive leukemias (CML in AP or BP; Ph+ ALL):
- MaHR or MMR assessed by q-PCR by 3 months.
• Other leukemias:
- CR.
- CRi, as assessed by conventional cytogenetics, FISH, or q-PCR.
• Lymphoma:
- CR according to Lugano criteria (Cheson et al 2014) based on CT or
MRI (or PET).
Solid tumors:
• ORR, defined as the percentage of participants having CR or PR, as
determined by investigator assessment of radiographic disease per
tumors per RANO for CNS tumors or RECIST v1.1 for other solid tumors
based on CT or MRI (or PET). | - Fase 1 Incremento graduale della dose
Determinare le DLT durante il periodo di valutazione delle DLT (primi 28 giorni di trattamento).
- Fase 2 Gruppo di Espansione A (CP- CML):
MCyR, definita come CCyR o PCyR entro 12 mesi, valutata mediante citogenetica convenzionale o FISH.
Gruppo B (altri tumori): Tumori maligni ematologici:
• Leucemie BCR-ABL positive (CML in AP o BP; Ph+ ALL):
- MaHR o MMR valutate mediante q-PCR entro 3 mesi.
• Altre leucemie:
- CR.
- CRi valutata mediante citogenetica convenzionale, FISH o q-PCR.
• Linfoma:
- CR secondo i criteri di Lugano (Cheson et al 2014) in base a TAC o RMI (o PET).
Tumori solidi:
• ORR, definito come la percentuale di partecipanti con CR o PR, come stabilito dalla valutazione dello sperimentatore della malattia da esame radiografico per i tumori secondo i criteri RANO per i tumori del SNC o RECIST v1.1 per altri tumori solidi sulla base di TAC o RMI (o PET). | |
| E.5.1.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point | Phase 1 Dose Escalation:
first 28 days
Phase 2 Expansion:
by 3 months, by 12 months, | Fase 1 Incremento graduale della dose: primi 28 giorni
Fase 2 Espansione: entro 3 mesi, entro 12 mesi. | |
| E.5.2 | Secondary end point(s) | - Phase 1 Dose Escalation:
• Frequency, duration, and severity of AEs and SAEs.
• Changes in vital signs and clinical evaluations.
• Changes in clinical laboratory blood samples.
• PK parameters: Tmax, AUCss,0-24, t½, CLss/F, Vz/F.
Hematologic malignancies:
• BCR-ABL–positive leukemias (CML in AP or BP; Ph+ ALL):
- MCyR by cytogenetics or FISH and MMR by q-PCR at 3 months.
• CP-CML:
- CHR at 6 months.
- CCyR at 12 months. MMR at 12 months.
- TTR, defined as the interval from the date of the first dose of study
treatment to first response.
- DOR, defined as defined as the interval between the first assessment
at which the criteria for response are met until the criteria for
progression are met. PFS, defined as the interval from the date of the first dose of study
treatment until the date of progression of disease or the date of death
from any cause, whichever is earlier.
For additional secondary objectives, please refers to the correspondent section in the protocol. | - Fase 1 Incremento graduale della dose:
• Frequenza, durata e gravità degli AE e dei SAE.
• Variazioni nelle funzioni vitali e nelle valutazioni cliniche.
• Variazioni nei campioni di sangue per gli esami clinici di laboratorio.
• Parametri PK: Tmax, AUCss,0-24, t½, CLss/F, Vz/F. Tumori maligni ematologici:
• Leucemie BCR-ABL positive (CML in AP o BP; Ph+ ALL):
- MCyR valutata mediante citogenetica o FISH e MMR valutata mediante q-PCR a 3 mesi.
• CP-CML:
- CHR a 6 mesi.
- CCyR a 12 mesi. MMR a 12 mesi.
- TTR, definito come l'intervallo tra la data della prima dose di trattamento in studio e la prima risposta.
- DOR, definita come l'intervallo tra la prima valutazione nella quale sono soddisfatti i criteri per la risposta e il momento in cui sono soddisfatti i criteri per la progressione.
- PFS, definita come l'intervallo tra la data della prima dose di trattamento in studio e la data della progressione della malattia o la data del decesso per qualsiasi causa, a seconda dell'evento che si verifica prima.
- OS, definita come l’intervallo tra la data della prima dose di trattamento in studio e il decesso per qualsiasi causa.
• Altre leucemie:
- CR.
- CRi valutata mediante citogenetica convenzionale, FISH o q-PCR.
• Linfoma:
- CR secondo i criteri di Lugano (Cheson et al 2014) in base a TAC o RMI (o PET).
Tumori solidi:
• ORR, definito come la percentuale di partecipanti con CR o PR, come stabilito dalla valutazione dello sperimentatore della malattia da esame radiografico per i tumori secondo i criteri RANO per i tumori del SNC o RECIST v1.1 per altri tumori solidi.
sulla base di TAC o RMI (o PET).
- Fase 2 - Espansione
Gruppo A (CP-CML):
• CHR a 6 mesi.
• CCyR a 12 mesi.
• MMR a 12 mesi.
• TTR, definito come l'intervallo tra la data della prima dose di trattamento in studio e la prima risposta.
• DOR, definita come l'intervallo tra la prima valutazione nella quale sono soddisfatti i criteri per la risposta e il momento in cui sono soddisfatti i criteri per la progressione.
• PFS, definita come l'intervallo tra la prima dose di trattamento in studio e la data della progressione della malattia o del decesso per qualsiasi causa, a seconda dell'evento che si verifica prima.
• OS, definita come l’intervallo tra la data della prima dose di trattamento in studio e il decesso per qualsiasi causa.
Gruppo B (altri tumori):
Tumori maligni ematologici:
• Leucemie BCR-ABL positive (CML in AP o BP; Ph+ ALL):
- MHR o MMR entro 3 mesi.
• Altre leucemie:
- CR.
- CRi valutata mediante citogenetica convenzionale, FISH o q-PCR.
• Linfoma:
- CR secondo i criteri di Lugano (Cheson et al 2014) in base a TAC o RMI (o PET).
Tumori solidi:
• ORR, definito come la percentuale di partecipanti con CR o PR, come stabilito dalla valutazione dello sperimentatore della malattia da esame radiografico per i tumori secondo i criteri RANO per i tumori del SNC o RECIST v1.1 per altri tumori solidi sulla base di TAC o RMI (o PET).
• OS, definita come l’intervallo tra la data della prima dose di trattamento in studio e la data del decesso per qualsiasi causa.
• DOR, definita come l'intervallo tra la prima valutazione nella quale sono soddisfatti i criteri per la risposta e il momento in cui sono soddisfatti i criteri per la progressione. PFS, definita come l'intervallo tra la data della prima dose di trattamento in studio e la data della progressione della malattia o del decesso per qualsiasi causa, a seconda dell'evento che si verifica prima. PFS, definita come l'intervallo tra la prima dose di trattamento in studio e la data della progressione della malattia o del decesso per qualsiasi causa, a seconda dell'evento che si verifica prima.
per gli altri obiettivi secondari si rimanda alla relativa sezione del protocollo | |
| E.5.2.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point | During all study
At 3, 6 and 12 months | Durante tutto lo studio
ai mesi 3, 6 e 12 | |
| E.6 and E.7 Scope of the trial |
| E.6 | Scope of the trial |
| E.6.1 | Diagnosis | No |
| E.6.2 | Prophylaxis | No |
| E.6.3 | Therapy | Yes |
| E.6.4 | Safety | Yes |
| E.6.5 | Efficacy | Yes |
| E.6.6 | Pharmacokinetic | Yes |
| E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
| E.6.8 | Bioequivalence | No |
| E.6.9 | Dose response | Yes |
| E.6.10 | Pharmacogenetic | Yes |
| E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
| E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
| E.6.13 | Others | No |
| E.7 | Trial type and phase |
| E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | Yes |
| E.7.1.1 | First administration to humans | No |
| E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
| E.7.1.3 | Other | Yes |
| E.7.1.3.1 | Other trial type description | | Phase 1/2 study | | studio di fase 1/2 | |
| E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | Yes |
| E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
| E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
| E.8 Design of the trial |
| E.8.1 | Controlled | Yes |
| E.8.1.1 | Randomised | No |
| E.8.1.2 | Open | Yes |
| E.8.1.3 | Single blind | No |
| E.8.1.4 | Double blind | No |
| E.8.1.5 | Parallel group | No |
| E.8.1.6 | Cross over | No |
| E.8.1.7 | Other | No |
| E.8.2 | Comparator of controlled trial |
| E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
| E.8.2.2 | Placebo | No |
| E.8.2.3 | Other | Yes |
| E.8.2.3.1 | Comparator description | |
| E.8.2.4 | Number of treatment arms in the trial | 1 |
| E.8.3 | The trial involves single site in the Member State concerned | No |
| E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
| E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 4 |
| E.8.5 | The trial involves multiple Member States | Yes |
| E.8.5.1 | Number of sites anticipated in the EEA | 13 |
| E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
| E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
| E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
| E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | No |
| E.8.8 | Definition of the end of the trial and justification where it is not the last visit of the last subject undergoing the trial | | The end of the study is defined as the date of the last visit for the last participant on study when participants are still on study at the time of the primary endpoint analysis and are continuing to receive study treatment until treatment withdrawal criteria are met. | | La conclusione dello studio si definisce come la data dell’ultima visita dell’ultimo partecipante in studio quando i partecipanti sono ancora coinvolti nello studio al momento dell’analisi dell’endpoint primario e continuano a ricevere il trattamento in studio finché i criteri di ritiro dal trattamento non vengono soddisfatti. | |
| E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
| E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 2 |
| E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 8 |
| E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |
| E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 2 |
| E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 8 |
| E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial days | 0 |
