- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT00134017
Combinazione di chemioterapia, trapianto di midollo osseo e ciclofosfamide post-trapianto per il cancro ematologico
Trapianto di midollo osseo HLA correlato e non correlato con busulfan/ciclofosfamide e ciclofosfamide post-trapianto per neoplasie ematologiche
RAZIONALE: Somministrare la chemioterapia prima di un trapianto di midollo osseo da donatore aiuta a fermare la crescita del cancro e delle cellule anormali e aiuta a impedire al sistema immunitario del paziente di rigettare le cellule staminali del donatore. Quando le cellule staminali sane di un donatore vengono infuse nel paziente, possono aiutare il midollo osseo del paziente a produrre cellule staminali, globuli rossi, globuli bianchi e piastrine. A volte le cellule trapiantate da un donatore possono produrre una risposta immunitaria contro le cellule normali del corpo. La somministrazione di ciclofosfamide, micofenolato mofetile o tacrolimus dopo il trapianto può impedire che ciò accada.
SCOPO: Questo studio clinico sta studiando l'efficacia della somministrazione di chemioterapia combinata insieme a tacrolimus e micofenolato mofetile nel trattamento di pazienti sottoposti a trapianto di midollo osseo da donatore per cancro ematologico.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
OBIETTIVI:
Primario
- Determinare la dose ottimale di immunosoppressione post-trapianto comprendente ciclofosfamide ad alte dosi, tacrolimus e micofenolato mofetile somministrati dopo chemioterapia di condizionamento mieloablativa comprendente busulfan e ciclofosfamide seguita da trapianto allogenico di midollo osseo in pazienti con neoplasie ematologiche ad alto rischio.
- Determinare l'incidenza e la gravità della malattia del trapianto contro l'ospite acuta nei pazienti trattati con questo regime.
- Determinare altri effetti tossici di questo regime in questi pazienti.
Secondario
- Determinare la ricostituzione immunitaria nei pazienti trattati con questo regime.
- Determinare il controllo della malattia nei pazienti trattati con questo regime.
SCHEMA: Questo è uno studio pilota. I pazienti sono stratificati in base all'età (≤ 19 anni vs > 19 anni).
- Chemioterapia di condizionamento mieloablativa: i pazienti ricevono busulfano EV o per via orale 4 volte al giorno nei giorni da -7 a -4 OPPURE giorni da -6 a -3 e ciclofosfamide EV nell'arco di 1 ora una volta al giorno nei giorni da -3 a -1 O giorni -2 e -1.
- Trapianto di midollo osseo allogenico: i pazienti vengono sottoposti a trapianto di midollo osseo allogenico il giorno 0.
- Terapia immunosoppressiva: i pazienti ricevono ciclofosfamide IV ad alte dosi per 1 ora nei giorni 3 e 4.
Dopo il completamento del trapianto in studio, i pazienti vengono seguiti a 30 e 60 giorni, 6 mesi, 1 anno e successivamente ogni anno.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21231-2410
- Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
CARATTERISTICHE DELLA MALATTIA:
Diagnosi di 1 delle seguenti neoplasie ematologiche:
Leucemia mieloide acuta (LMA), che soddisfa 1 dei seguenti criteri:
- AML oltre la prima remissione completa (CR1)
- LMA refrattaria
- AML derivante da sindromi mielodisplastiche (MDS)
- Antiriciclaggio secondario
MDS
- Anemia refrattaria con eccesso di blasti con > 10% di blasti nel midollo osseo
Leucemia linfoblastica acuta (LLA), che soddisfa 1 dei seguenti criteri:
ALL in CR1 con 1 delle seguenti caratteristiche ad alto rischio:
- Malattia positiva per il cromosoma Philadelphia (Ph).
- Meno di 1 anno di età alla diagnosi
- Anomalie citogenetiche che coinvolgono il cromosoma 11q23
- TUTTI oltre CR1
- Refrattario TUTTI
- Leucemia mieloide cronica oltre la prima fase cronica
- Leucemia mielomonocitica cronica
Leucemia linfatica cronica
- Malattia di stadio III-IV
- Non soddisfa i criteri per altri studi sul trapianto di midollo osseo (BMT).
Malattie mieloproliferative
- Malattia Ph-negativa
Linfoma di Hodgkin o non Hodgkin
- Malattia resistente alla chemioterapia
- Emoglobinuria parossistica notturna con trombosi pericolosa per la vita
Mieloma multiplo
- Malattia di stadio II o III
Malattia ad altissimo rischio
- Avere un donatore non imparentato è considerata una condizione ad alto rischio
- Soddisfa i criteri medici per il BMT mieloablativo per il Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center
Donatore di midollo osseo disponibile, che soddisfa 1 dei seguenti criteri:
- Fratello genotipicamente HLA-identico
- Parente di primo grado con corrispondenza fenotipica
- Donatore non imparentato molecolarmente abbinato a HLA-A, -B, -C, -DRB1 e -DQB1
CARATTERISTICHE DEL PAZIENTE:
Età
- 6 mesi a 65 anni
Lo stato della prestazione
- Non specificato
Aspettativa di vita
- Non specificato
Ematopoietico
- Vedere Caratteristiche della malattia
Epatico
- Non specificato
Renale
- Non specificato
Altro
- Non incinta o allattamento
- Test di gravidanza negativo
- I pazienti fertili devono usare una contraccezione efficace
TERAPIA CONCORRENTE PRECEDENTE:
Terapia biologica
- Non specificato
Chemioterapia
- Vedere Caratteristiche della malattia
Terapia endocrina
- Nessun desametasone concomitante come antiemetico durante la terapia immunosoppressiva
Radioterapia
- Non specificato
Chirurgia
- Non specificato
Altro
- Nessun immunosoppressore concomitante fino a ≥ 24 ore dopo il completamento della ciclofosfamide (post-trapianto)
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Trapianto di midollo osseo
Trapianto di midollo osseo mieloablativo con busulfan (Bu), ciclofosfamide (Cy), regime preparatorio e ciclofosfamide post-trapianto (PTCy) come profilassi della GVHD
|
Giorni da -7 a -4: 4 mg/kg PO al giorno O 3,2 mg/kg EV al giorno O 160 mg/m^2 al giorno (per riceventi pediatrici)
Altri nomi:
Giorni -3, -2, +3, +4: 50 mg/kg EV al giorno
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Percentuale di partecipanti che sviluppano la malattia acuta del trapianto contro l'ospite (GVHD)
Lasso di tempo: Giorno 100
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Percentuale di partecipanti che hanno sviluppato GVHD acuta di grado II-IV e III-IV.
La GVHD acuta è definita dai criteri di Przepiorka, che classificano il grado di coinvolgimento degli organi nella pelle, nel fegato e nel tratto gastrointestinale (GI), in base alla gravità, dove lo stadio 1+ è il meno grave e lo stadio 4+ è il più grave.
La classificazione della GVHD acuta è la seguente: Grado I (interessamento cutaneo stadi da 1+ a 2+, senza coinvolgimento epatico o gastrointestinale), Grado II (interessamento cutaneo stadi da 1+ a 3+, fegato 1+, tratto gastrointestinale 1+), Grado III (stadi di coinvolgimento cutaneo da 2+ a 3+, fegato 1+, tratto gastrointestinale da 2+ a 4+), Grado IV (stadi di coinvolgimento cutaneo 4+, fegato 4+).
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Giorno 100
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Giorni all'attecchimento
Lasso di tempo: Fino a un anno
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Numero mediano di giorni prima dell'attecchimento di neutrofili e piastrine.
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Fino a un anno
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Chimerismo
Lasso di tempo: Giorno 30, Giorno 60
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Numero di pazienti che hanno raggiunto il 100% di chimerismo del donatore.
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Giorno 30, Giorno 60
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Mortalità senza recidiva
Lasso di tempo: Giorno 100, 2 anni
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Percentuale di partecipanti deceduti per motivi correlati al BMT.
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Giorno 100, 2 anni
|
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Ricaduta
Lasso di tempo: 2 anni
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Percentuale di partecipanti che hanno sviluppato recidiva o malattia progressiva.
|
2 anni
|
Collaboratori e investigatori
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Leo Luznik, MD, Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins
Pubblicazioni e link utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
- linfoma diffuso a grandi cellule dell'adulto in stadio III
- Linfoma immunoblastico a grandi cellule dell'adulto in stadio III
- Linfoma di Burkitt adulto stadio III
- linfoma follicolare di grado 3 stadio IV
- linfoma diffuso a grandi cellule dell'adulto in stadio IV
- Linfoma immunoblastico a grandi cellule dell'adulto in stadio IV
- Linfoma di Burkitt adulto stadio IV
- linfoma follicolare ricorrente di grado 3
- linfoma diffuso a grandi cellule dell'adulto ricorrente
- linfoma immunoblastico a grandi cellule dell'adulto ricorrente
- linfoma di Burkitt ricorrente dell'adulto
- linfoma a piccole cellule non clivate ricorrente nell'infanzia
- linfoma infantile ricorrente a grandi cellule
- anemia refrattaria con blasti in eccesso
- leucemia mielomonocitica cronica
- sindromi mielodisplastiche de novo
- sindromi mielodisplastiche precedentemente trattate
- sindromi mielodisplastiche secondarie
- leucemia mieloide acuta dell'adulto con anomalie 11q23 (MLL).
- leucemia mieloide acuta dell'adulto con inv(16)(p13;q22)
- leucemia mieloide acuta dell'adulto con t(15;17)(q22;q12)
- leucemia mieloide acuta dell'adulto con t(16;16)(p13;q22)
- leucemia mieloide acuta dell'adulto con t(8;21)(q22;q22)
- leucemia mieloide acuta secondaria
- leucemia linfoblastica acuta infantile in remissione
- leucemia mieloide acuta infantile in remissione
- leucemia mieloide cronica in fase cronica
- leucemia mieloide cronica infantile
- sindromi mielodisplastiche infantili
- leucemia mieloide acuta ricorrente dell'adulto
- leucemia mieloide acuta dell'adulto in remissione
- linfoma di Hodgkin ricorrente dell'adulto
- linfoma di Hodgkin infantile ricorrente/refrattario
- linfoma diffuso a piccole cellule recidivante dell'adulto
- linfoma diffuso a cellule miste ricorrente dell'adulto
- leucemia mieloide cronica in fase blastica
- leucemia mieloide cronica recidivante
- linfoma follicolare stadio III grado 1
- linfoma follicolare stadio III grado 2
- linfoma follicolare stadio III grado 3
- stadio III adulto linfoma diffuso a piccole cellule clivate
- linfoma diffuso a cellule miste in stadio III dell'adulto
- linfoma follicolare stadio IV grado 1
- linfoma follicolare in stadio IV grado 2
- stadio IV adulto linfoma diffuso a piccole cellule clivate
- linfoma diffuso a cellule miste adulto stadio IV
- linfoma mantellare in stadio III
- linfoma mantellare in stadio IV
- Mieloma multiplo stadio II
- mieloma multiplo stadio III
- linfoma follicolare ricorrente di grado 1
- linfoma follicolare ricorrente di grado 2
- linfoma follicolare di grado 1 stadio II non contiguo
- linfoma follicolare di grado 2 stadio II non contiguo
- linfoma diffuso a piccole cellule clivate dell'adulto di stadio II non contiguo
- piccolo linfoma linfocitico stadio II non contiguo
- linfoma della zona marginale di stadio II non contiguo
- linfoma ricorrente della zona marginale
- piccolo linfoma linfocitico ricorrente
- piccolo linfoma linfocitico stadio III
- linfoma della zona marginale in stadio III
- piccolo linfoma linfocitico stadio IV
- linfoma della zona marginale in stadio IV
- linfoma a cellule B della zona marginale extranodale del tessuto linfoide associato alla mucosa
- linfoma a cellule B della zona marginale nodale
- linfoma splenico della zona marginale
- linfoma linfoblastico ricorrente dell'adulto
- linfoma mantellare ricorrente
- leucemia linfatica cronica refrattaria
- leucemia linfatica cronica stadio III
- leucemia linfocitica cronica in stadio IV
- linfoma di Hodgkin adulto stadio III
- Linfoma di Hodgkin adulto stadio IV
- Linfoma linfoblastico adulto stadio III
- Linfoma linfoblastico adulto stadio IV
- mieloma multiplo refrattario
- leucemia linfoblastica acuta ricorrente dell'adulto
- leucemia linfoblastica acuta infantile ricorrente
- linfoma mantellare stadio II non contiguo
- linfoma diffuso a grandi cellule dell'adulto di stadio II non contiguo
- linfoma diffuso a cellule miste dell'adulto di stadio II non contiguo
- linfoma linfoblastico adulto stadio II non contiguo
- linfoma follicolare di grado 3 stadio II non contiguo
- leucemia mieloide cronica in fase accelerata
- leucemia linfoblastica acuta dell'adulto in remissione
- leucemia mieloide acuta infantile ricorrente
- leucemia eosinofila cronica
- leucemia neutrofila cronica
- linfoma di Burkitt adulto stadio II non contiguo
- linfoma immunoblastico a grandi cellule dell'adulto di stadio II non contiguo
- linfoma linfoblastico infantile ricorrente
- mielofibrosi cronica idiopatica
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattia cardiovascolare
- Malattie vascolari
- Malattie del sistema immunitario
- Neoplasie per tipo istologico
- Neoplasie
- Malattie linfoproliferative
- Malattie linfatiche
- Disturbi immunoproliferativi
- Patologia
- Malattie del midollo osseo
- Malattie ematologiche
- Disturbi emorragici
- Disturbi emostatici
- Paraproteinemie
- Disturbi delle proteine del sangue
- Condizioni precancerose
- Linfoma
- Sindrome
- Sindromi mielodisplastiche
- Mieloma multiplo
- Neoplasie, plasmacellule
- Leucemia
- Preleucemia
- Plasmocitoma
- Malattie mieloproliferative
- Effetti fisiologici delle droghe
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti antireumatici
- Agenti antineoplastici
- Agenti immunosoppressivi
- Fattori immunologici
- Agenti Antineoplastici, Alchilanti
- Agenti Alchilanti
- Agonisti mieloablativi
- Ciclofosfamide
- Busulfano
Altri numeri di identificazione dello studio
- J0373
- P30CA006973 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
- P01CA015396 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
- NA_00034100 (Altro identificatore: JHMIRB)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
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