Uno studio sull'uso di PROCRIT (epoetina alfa) per il trattamento dell'anemia nelle persone con malattia renale cronica che vivono in strutture di assistenza a lungo termine.

PROCRIT (Epoetin alfa) è un marchio di eritropoietina umana ricombinante (rHuEPO). L'eritropoietina è un ormone prodotto nel rene. La sua funzione è quella di stimolare la produzione di globuli rossi nel midollo osseo. Molti pazienti con malattia renale cronica (CKD) non producono abbastanza eritropoietina e quindi sviluppano anemia (una riduzione dei livelli di globuli rossi). Questo può farli sentire stanchi.

PROCRIT (Epoetin alfa) è approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti per il trattamento dell'anemia (basso numero di globuli rossi) nei pazienti con CKD (non in dialisi). La frequenza di dosaggio approvata per PROCRIT (epoetina alfa) nei pazienti con insufficienza renale cronica è di un'iniezione tre volte alla settimana. Sebbene PROCRIT (epoetina alfa) sia approvato dalla FDA per il trattamento di alcuni tipi di anemia a diversi programmi di dosaggio, i programmi di dosaggio che verranno utilizzati in questo studio sono sperimentali nella malattia renale cronica. Un uso sperimentale è quello che attualmente non è approvato dalla FDA.

Si tratta di uno studio in aperto, randomizzato (ai pazienti vengono assegnati diversi trattamenti in base al caso), multicentrico, controllato su pazienti con anemia da malattia renale cronica (CKD), non in dialisi, che risiedono in strutture di assistenza a lungo termine. Circa 156 pazienti con CKD, non in dialisi, che non hanno ricevuto un agonista del recettore dell'eritropoietina (un farmaco che stimola la produzione di globuli rossi) per otto settimane immediatamente prima dello screening (Settimana -1) e che hanno un'emoglobina (Hb, una misura del numero di globuli rossi), saranno ammessi a partecipare meno di 11 g/dL allo screening. I pazienti saranno valutati per l'idoneità durante una fase di screening di una settimana. I pazienti idonei saranno randomizzati in un rapporto 3:1 a un gruppo PROCRIT (epoetina alfa) o al gruppo di controllo per un periodo di 26 settimane. La randomizzazione viene eseguita tramite un computer che assegna casualmente il soggetto per caso (come il lancio di dadi) a uno dei due gruppi (nessuno può scegliere il gruppo a cui verrà assegnato). Avranno una probabilità 3 a 1 di essere assegnati al Gruppo 1 rispetto al Gruppo 2, il che significa che su 4 pazienti che entrano nello studio 3 riceveranno PROCRIT (Epoetina alfa) e 1 no.

Gruppo 1: riceverà PROCRIT (epoetina alfa) 20.000 unità (U) ogni 2 settimane fino a quando l'emoglobina raggiunge 11,0 g/dL o superiore e rimane a questo livello per due misurazioni di fila. Alla settimana 6 o successivamente, la dose di 20.000 Unità può essere aggiustata verso l'alto o verso il basso come richiesto per ottenere le due misurazioni consecutive dell'emoglobina. Una volta ottenute le due misurazioni consecutive, PROCRIT (epoetina alfa) verrà somministrato ogni 4 settimane (Q4W) al doppio della dose precedente per ottenere un target di emoglobina fino a 12,0 g/dL. Non ci sarà alcuna conversione a Q4W prima della settimana 6 o dopo la settimana 18. Se l'emoglobina diminuisce, i pazienti possono tornare a ricevere PROCRIT (epoetina alfa) ogni 2 settimane. Se l'emoglobina supera i 12,0 g/dL, i pazienti non riceveranno un'altra dose di PROCRIT (epoetina alfa) fino a quando il livello di Hg non sarà inferiore a 12,0 g/dL. Se l'emoglobina aumenta rapidamente, i pazienti non riceveranno un'altra dose di PROCRIT (epoetina alfa) fino a quando l'aumento non sarà di 1 g/dL o inferiore in un periodo di 2 settimane. La quantità massima di PROCRIT (epoetina alfa) che questo gruppo può ricevere è di 60.000 unità in un periodo di 4 settimane. Tutte le dosi di PROCRIT (epoetina alfa) vengono iniettate sotto la pelle (sottocutanea).

Gruppo 2 - non riceverà alcun PROCRIT (epoetina alfa). Questo gruppo continuerà a ricevere le cure che stanno ricevendo dal proprio medico e il medico esaminerà tutti i risultati di laboratorio.

Poiché una carenza di ferro potrebbe interferire con la capacità dei pazienti di produrre globuli rossi, i pazienti di entrambi i gruppi verranno controllati durante la visita di screening e durante lo studio. Sulla base dei risultati dei test del ferro, il medico dello studio può prescrivere un integratore di ferro orale (per bocca) o endovenoso (iniezione) durante lo studio. Se viene determinata la necessità di un'integrazione di ferro, i pazienti riceveranno un'integrazione di ferro indipendentemente dal gruppo in cui si trovano.

Ogni due settimane verrà effettuata una visita di studio. Ad ogni visita, verranno controllati la pressione sanguigna e la frequenza cardiaca e il sangue verrà prelevato per tutti i pazienti e inviato al laboratorio centrale per l'emocromo completo (CBC). L'Hb di CBC verrà utilizzato per l'analisi di efficacia (per misurare l'efficacia del farmaco in studio nell'aumentare il livello di emoglobina). Il test Hb di HemoCue verrà eseguito ogni due settimane in loco per i pazienti del gruppo PROCRIT (epoetina alfa), ai fini delle decisioni di dosaggio in tempo reale. (HemoCue è il marchio di un test dell'emoglobina portatile che utilizza una goccia di sangue per ottenere misurazioni immediate dell'emoglobina). PROCRIT (epoetina alfa) verrà somministrato a una dose basata sulla misurazione HemoCue Hb. Il pannello ematologico completo, la chimica del siero e lo stato del ferro saranno valutati a intervalli durante lo studio da un laboratorio centrale. Verranno raccolti il ​​numero di unità di globuli rossi concentrati (PRBC) trasfusi, il livello di Hb pre-trasfusionale e le ragioni della trasfusione. Sarà misurata anche la risposta dell'emoglobina. Un paziente che mostra una risposta emoglobinica avrà due misurazioni consecutive di Hb superiori di almeno 1 g/dL rispetto al basale in qualsiasi momento durante lo studio o due misurazioni consecutive di Hb >= 11,0 g/dL in qualsiasi momento durante lo studio. Durante lo studio verranno valutate le cadute, le attività della vita quotidiana (ADL) e la mobilità. Durante lo studio verranno monitorati i risultati clinici di laboratorio, la pressione sanguigna e la frequenza cardiaca e l'incidenza e la gravità degli eventi avversi.

L'ipotesi dello studio è che la variazione media di Hb dal basale alla fine dello studio sarà significativamente più alta nel gruppo PROCRIT (epoetina alfa) rispetto al gruppo di controllo. I pazienti del gruppo 1 riceveranno un massimo di 13 dosi di PROCRIT (epoetina alfa) mediante iniezione sottocutanea (sotto la pelle) per un massimo di 26 settimane. Il dosaggio si basa sulla misurazione dell'emoglobina effettuata ad ogni visita. Le dosi verranno avviate a intervalli ogni 2 settimane e possono essere aumentate fino a ogni quattro settimane. La dose massima che può essere somministrata è di 60.000 unità di PROCRIT (epoetina alfa) in un periodo di 4 settimane. Qualsiasi dose di PROCRIT (epoetina alfa) superiore a 40.000 unità verrà somministrata in due iniezioni separate.