Instillazioni di tossina botulinica A e vescica iperattiva
Instillazioni della vescica con tossina botulinica A/dimetilsolfossido per il trattamento della disfunzione minzionale secondaria all'iperreflessia detrusoriale e all'instabilità detrusoriale nelle donne
Panoramica dello studio
Stato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Fondamento logico:
Ad oggi, il trattamento standard per la vescica iperattiva (compresa l'iperreflessia detrusoriale e l'iperattività detrusoriale) consiste in farmaci anticolinergici orali che possono avere effetti collaterali fastidiosi ed efficacia variabile. Inoltre, i pazienti che falliscono la terapia farmacologica devono o convivere con la loro malattia o sottoporsi a chirurgia a cielo aperto che è irreversibile e comporta una convalescenza prolungata. Resta il fatto, tuttavia, che il trattamento della vescica iperattiva è necessario per aiutare a mantenere la qualità della vita e prevenire il deterioramento del tratto urinario superiore. Negli ultimi anni, l'iniezione cistoscopica di tossina botulinica A è stata utilizzata come nuovo metodo per affrontare l'iperreflessia detrusoriale e l'iperattività bloccando la trasmissione dell'acetilcolina alla vescica. Nonostante gli ovvi vantaggi di una terapia più mirata, questo metodo richiede l'uso di un cistoscopio, la somministrazione dell'ago dell'agente attraverso circa 30 siti di iniezione separati e l'anestesia intravescicale regionale o topica per il controllo del dolore perioperatorio. Chiaramente, l'identificazione di mezzi meno invasivi e più convenienti per fornire gli effetti benefici della tossina botulinica A al muscolo della vescica ha il potenziale per migliorare l'attrattiva complessiva di questo metodo di trattamento.
Obiettivi:
L'obiettivo principale di questo studio pilota è valutare la sicurezza e l'efficacia delle instillazioni dirette di tossina botulinica A/DMSO nella vescica tramite un sistema di catetere come mezzo per trattare le donne con sintomi di vescica iperattiva e incontinenza urinaria secondaria. In tal modo, ci concentreremo sulla stima della percentuale di donne che sperimentano un miglioramento dei loro sintomi di incontinenza urinaria a un mese e tre mesi dopo questa nuova tecnica di instillazione.
Disegno dello studio:
Proponiamo un unico centro, studio pilota di Fase II per questa indagine. In questa proposta, a 25 donne sterili di età compresa tra i 18 e i 90 anni con evidenza urodinamica di iperattività detrusoriale, iperreflessia o sintomi di sindrome della vescica iperattiva che mancano di evidenza di infezione e incontinenza da stress verrà offerta l'instillazione vescicale di tossina botulinica A con DMSO come agente vettore se hanno fallito i farmaci anticolinergici o non possono tollerare gli effetti collaterali farmacologici. Useremo due strumenti di misurazione convalidati per determinare la gravità dell'incontinenza urinaria. Questi strumenti di misurazione verranno somministrati a ciascuna donna al basale e poi di nuovo a un mese e tre mesi di follow-up. La nostra analisi si concentrerà anche sull'identificazione e la descrizione degli eventi avversi tra queste donne e sulla stima della percentuale di donne che sperimentano un miglioramento positivo dei sintomi dell'incontinenza urinaria.
Durata dello studio:
I pazienti firmeranno un consenso informato e saranno sottoposti a screening per l'idoneità. Una volta determinato l'idoneità per lo studio, ogni paziente verrà programmato per la valutazione di base e l'instillazione di Botox/DMSO. I pazienti saranno poi seguiti a un mese e tre mesi. I pazienti verranno rimossi dallo studio se ritirano il consenso, sperimentano uno dei criteri di interruzione dello studio (nel qual caso l'intero studio si interromperà) o quando completeranno la valutazione finale di follow-up a tre mesi.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Florida
-
Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
- Mayo Clinic Jacksonville
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Paziente di sesso femminile di età pari o superiore a 18 anni
- Paziente con una storia di incontinenza urinaria da sforzo da almeno 12 mesi
- Pazienti con deficit di sfintere intrinseco che dimostrano una pressione del punto di perdita addominale inferiore a 100 cm di acqua alla valutazione urodinamica
- Paziente con incontinenza urinaria verificata dal test di provocazione: una perdita urinaria media di 10 g allo screening e alle visite basali
- Paziente con test da sforzo positivo e/o incontinenza urodinamica da sforzo
- Pazienti che hanno fallito un precedente trattamento non invasivo (ad es. modificazione del comportamento, esercizi per il pavimento pelvico, biofeedback, stimolazione elettrica e/o terapia farmacologica)
- Paziente con test cutaneo Contigen negativo durante lo screening.
- Paziente mentalmente competente con la capacità di comprendere e rispettare i requisiti dello studio
- Paziente che accetta di essere disponibile per le valutazioni di follow-up come richiesto dal protocollo
- Paziente che ha dato il consenso informato firmato
Criteri di esclusione:
- Paziente con angolo Q-tip maggiore di 30 gradi
- Paziente con capacità vescicale funzionale
- Paziente con urina residua post-minzionale (PVRU) superiore a 100 ml su misurazioni ripetute. (Paziente con un singolo PVRU >100 ml seguito da due misurazioni PVRU consecutive di
- Paziente con reflusso vescico-ureterale, cistite interstiziale, fistole genito-urinarie
- Paziente con incontinenza da urgenza predominante
- Paziente con iperattività detrusoriale alla cistometria di riempimento
- Paziente con prolasso degli organi pelvici stadio III o IV, cioè la parte più distale del prolasso che sporge più di 1 cm oltre l'imene (>+1), allo sforzo
- Paziente con incontinenza urinaria dovuta a malattia neurologica nota per influenzare l'infezione del tratto urinario
- Paziente con ematuria non indagata
- Paziente con neoplasie genitourinarie
- Paziente che assume attualmente farmaci per l'incontinenza urinaria da sforzo, come agonisti alfa-adrenergici o duloxetina, entro tre settimane prima del completamento del diario della vescica di base (è consentita la terapia con estrogeni a una dose stabile per almeno due mesi prima dell'inizio dello studio)
- Paziente sottoposto a terapia di massa per incontinenza urinaria da sforzo
- Paziente con complicazioni in corso di un precedente intervento chirurgico anti-incontinenza
- Paziente incinta, in allattamento o che sta pianificando una gravidanza durante il periodo di studio
- Paziente che ha ricevuto radiazioni pelviche
- Paziente con qualsiasi condizione, che potrebbe portare a complicanze postoperatorie significative, inclusa l'infezione in corso e il diabete non controllato.
- Paziente patologicamente obeso (definito come BMI > 32 Kg/m2)
- Paziente costretta a letto, ricoverata o in condizioni fisiche tali da non potersi recare nel bagno più vicino senza l'assistenza di un'altra persona
- Paziente con infezione del tratto urinario in corso o acuta, inclusa cistite o uretrite. (I pazienti con tali infezioni devono essere trattati con antibiotici, con successivi test di analisi delle urine che confermano l'assenza di tale infezione prima dell'inclusione nello studio)
- - Paziente con qualsiasi condizione che precluderebbe il trattamento a causa di controindicazioni e/o avvertenze nell'etichettatura del prodotto in studio
- Paziente in trattamento concomitante con farmaci con proprietà anticoagulanti (ad es. warfarin, eparina, aspirina, farmaci antinfiammatori non steroidei (FANS), ad eccezione degli inibitori della cox-2) nelle due settimane precedenti il trattamento
- Paziente in terapia immunomodulante (soppressiva o stimolante)
- Paziente con nota allergia al collagene bovino
- Pazienti con nota ipersensibilità alla lidocaina o ipersensibilità a qualsiasi anestetico da utilizzare durante la sessione di trattamento/procedura chirurgica
- Pazienti con uso concomitante di un altro prodotto in studio entro due settimane prima dell'inizio dello studio o che partecipano contemporaneamente a qualsiasi altro studio clinico
- Qualsiasi malattia che, a giudizio dello sperimentatore, renderebbe il paziente inadatto allo studio
- Paziente con un'aspettativa di vita inferiore a 12 mesi
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Soluzione Botox/DMSO
I soggetti hanno ricevuto tossina botulinica A e soluzione di dimetilsolfossido. I primi 3 soggetti della Fase 1 sono stati sottoposti a instillazione in vescica di 50 cc della soluzione utilizzando 200 unità di tossina botulinica A e 50 cc di DMSO. I successivi 6 soggetti nello studio di Fase 1 hanno ricevuto 300 unità di tossina botulinica A e 50 cc di DMSO. Tutti i soggetti nello studio di fase 2 hanno ricevuto 300 unità di tossina botulinica A e 50 cc di DMSO. |
Un semplice cateterismo vescicale in ambulatorio con un catetere urinario standard e l'instillazione della soluzione di tossina botulinica A/DMSO.
Altri nomi:
I soggetti hanno ricevuto 50 cc di DMSO in una soluzione acquosa per instillazione intravescicale con tossina botulinica-A.
Ogni cc conteneva 0,54 g di DMSO.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero mediano di episodi di incontinenti nelle 24 ore
Lasso di tempo: basale, 1 mese, 3 mesi
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Il coordinatore dello studio ha incaricato il soggetto di tenere traccia di eventuali episodi di incontinenza durante il periodo di 24 ore prima della linea di base e delle visite di follow-up.
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basale, 1 mese, 3 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Peso medio del cuscinetto per 24 ore
Lasso di tempo: basale, 1 mese, 3 mesi
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Prima delle visite basali e di follow-up, il coordinatore dello studio ha pesato gli assorbenti standard forniti al soggetto per il periodo di studio.
Il coordinatore dello studio ha incaricato il soggetto di portare tutti gli assorbenti utilizzati durante il periodo di 24 ore prima del basale e delle visite di follow-up.
Il coordinatore dello studio ha registrato i pesi del pad di 24 ore nel set di dati dello studio.
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basale, 1 mese, 3 mesi
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Punteggio anti-incontinenza di Blaivas-Groutz al basale
Lasso di tempo: linea di base
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La scala anti-incontinenza Blaivas-Groutz è stata utilizzata come misura dell'incontinenza urinaria.
Questa scala combina le informazioni sul numero di episodi di incontinenza in un periodo di 24 ore, i pesi degli assorbenti nelle 24 ore e una valutazione qualitativa del paziente in un unico punteggio che va da 0 a 6.
Questo punteggio viene quindi utilizzato per classificare l'incontinenza come assente (0), lieve (1-2), moderata (3-4) o grave (5-6).
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linea di base
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Punteggio anti-incontinenza Blaivas-Groutz a 1 mese
Lasso di tempo: 1 mese dopo il trattamento
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La scala anti-incontinenza Blaivas-Groutz è stata utilizzata come misura dell'incontinenza urinaria.
Questa scala combina le informazioni sul numero di episodi di incontinenza in un periodo di 24 ore, i pesi degli assorbenti nelle 24 ore e una valutazione qualitativa del paziente in un unico punteggio che va da 0 a 6.
Questo punteggio viene quindi utilizzato per classificare l'incontinenza come assente (0), lieve (1-2), moderata (3-4) o grave (5-6).
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1 mese dopo il trattamento
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Punteggio anti-incontinenza Blaivas-Groutz a 3 mesi
Lasso di tempo: 3 mesi dopo il trattamento
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La scala anti-incontinenza Blaivas-Groutz è stata utilizzata come misura dell'incontinenza urinaria.
Questa scala combina le informazioni sul numero di episodi di incontinenza in un periodo di 24 ore, i pesi degli assorbenti nelle 24 ore e una valutazione qualitativa del paziente in un unico punteggio che va da 0 a 6.
Questo punteggio viene quindi utilizzato per classificare l'incontinenza come assente (0), lieve (1-2), moderata (3-4) o grave (5-6).
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3 mesi dopo il trattamento
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Numero medio di elettrodi al giorno
Lasso di tempo: basale, 1 mese, 3 mesi
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basale, 1 mese, 3 mesi
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Residuo postvuoto
Lasso di tempo: basale, 1 mese, 3 mesi
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basale, 1 mese, 3 mesi
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Coltura delle urine
Lasso di tempo: basale, 1 mese, 3 mesi
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basale, 1 mese, 3 mesi
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Urgenza urinaria al basale
Lasso di tempo: linea di base
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L'urgenza urinaria è stata misurata con l'Indevus Urgency Severity Scale (IUSS).
Lo IUSS chiede ai pazienti di valutare la gravità dell''urgenza' ad ogni minzione.
La scala utilizza la seguente dicitura: "Il grado di urgenza ha lo scopo di descrivere il tuo bisogno di urinare.
A volte potresti sentire un forte bisogno di urinare e altre volte potresti sentire un bisogno più lieve prima dell'inizio di un vuoto nel gabinetto.
Valuta questa sensazione cerchiando 0, 1, 2 o 3, definita come: 0: NESSUNA - nessuna urgenza, 1: LIEVE - consapevolezza dell'urgenza, ma è facilmente tollerata e puoi continuare con la tua attività o i tuoi compiti abituali, 2: MODERATO - abbastanza disagio urgente da interferire con o accorciare la tua attività o compiti abituali, 3: GRAVE - disagio estremamente urgente che interrompe bruscamente tutte le attività o compiti."
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linea di base
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Urgenza urinaria a 1 mese
Lasso di tempo: 1 mese dopo il trattamento
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L'urgenza urinaria è stata misurata con l'Indevus Urgency Severity Scale (IUSS).
Lo IUSS chiede ai pazienti di valutare la gravità dell''urgenza' ad ogni minzione.
La scala utilizza la seguente dicitura: "Il grado di urgenza ha lo scopo di descrivere il tuo bisogno di urinare.
A volte potresti sentire un forte bisogno di urinare e altre volte potresti sentire un bisogno più lieve prima dell'inizio di un vuoto nel gabinetto.
Valuta questa sensazione cerchiando 0, 1, 2 o 3, definita come: 0: NESSUNA - nessuna urgenza, 1: LIEVE - consapevolezza dell'urgenza, ma è facilmente tollerata e puoi continuare con la tua attività o i tuoi compiti abituali, 2: MODERATO - abbastanza disagio urgente da interferire con o accorciare la tua attività o compiti abituali, 3: GRAVE - disagio estremamente urgente che interrompe bruscamente tutte le attività o compiti."
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1 mese dopo il trattamento
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Urgenza urinaria a 3 mesi
Lasso di tempo: 3 mesi dopo il trattamento
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L'urgenza urinaria è stata misurata con l'Indevus Urgency Severity Scale (IUSS).
Lo IUSS chiede ai pazienti di valutare la gravità dell''urgenza' ad ogni minzione.
La scala utilizza la seguente dicitura: "Il grado di urgenza ha lo scopo di descrivere il tuo bisogno di urinare.
A volte potresti sentire un forte bisogno di urinare e altre volte potresti sentire un bisogno più lieve prima dell'inizio di un vuoto nel gabinetto.
Valuta questa sensazione cerchiando 0, 1, 2 o 3, definita come: 0: NESSUNA - nessuna urgenza, 1: LIEVE - consapevolezza dell'urgenza, ma è facilmente tollerata e puoi continuare con la tua attività o i tuoi compiti abituali, 2: MODERATO - abbastanza disagio urgente da interferire con o accorciare la tua attività o compiti abituali, 3: GRAVE - disagio estremamente urgente che interrompe bruscamente tutte le attività o compiti."
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3 mesi dopo il trattamento
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Punteggi mediani Urogenital Distress Inventory (UDI-6).
Lasso di tempo: basale, 1 mese, 3 mesi
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L'UDI-6 era una misura della qualità della vita associata all'urina.
Il questionario UDI-6 ha 6 item, con punteggio da 0 (per niente) a 3 (molto), con punteggi totali che vanno da 0 a 18, un punteggio più alto indica maggiore disagio.
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basale, 1 mese, 3 mesi
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Fastidio
Lasso di tempo: basale, 1 mese, 3 mesi
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Il fastidio si riferisce alla domanda: su una scala da 1 a 10 (0 non è affatto; 10 è intollerabile), quanto ti dà fastidio la perdita del controllo urinario?
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basale, 1 mese, 3 mesi
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Incontinence Impact Questionnaire-short Form (IIQ-7) Punteggi
Lasso di tempo: basale, 1 mese, 3 mesi
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L'IIQ-7 era una misura della qualità della vita associata all'urina.
Il questionario IIQ-7 ha 7 item, con punteggio da 0 (per niente) a 3 (molto), con punteggi totali che vanno da 0 a 21, un punteggio più alto indica maggiore disagio.
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basale, 1 mese, 3 mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Steven Petrou, MD, Mayo Clinic
Pubblicazioni e link utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie urologiche
- Malattie della vescica urinaria
- Sintomi del tratto urinario inferiore
- Manifestazioni urologiche
- Manifestazioni neurologiche
- Vescica urinaria, iperattiva
- Riflesso, Anormale
- Effetti fisiologici delle droghe
- Agenti neurotrasmettitori
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti del sistema nervoso periferico
- Agenti colinergici
- Agenti protettivi
- Modulatori di trasporto a membrana
- Antiossidanti
- Inibitori del rilascio di acetilcolina
- Agenti neuromuscolari
- Spazzini di radicali liberi
- Agenti crioprotettivi
- Tossine botuliniche, tipo A
- abobotulinumtoxin A
- Dimetilsolfossido
Altri numeri di identificazione dello studio
- 359-06
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