Rituximab per il trattamento delle miopatie infiammatorie refrattarie e della miastenia grave refrattaria (FORCE)

Criterio di inclusione:

• Per miosite III. Miosite idiopatica

  1. Miosite come definita dal 119° ENMC:

     1. Miopatia prossimale con debolezza
     2. Esordio subacuto o insidioso oltre i 18 anni
     3. Sindrome miogenica su EMG (opzionale)
     4. Necrosi e rigenerazione delle fibre muscolari e/o infiltrato cellulare infiammatorio alla biopsia muscolare

  2. AAbs specifici: anti-sintetasi (anti-JO1, anti-PL7 o anti-PL12) o anti-SRP.

     IV. Refrattaria ai trattamenti convenzionali La resistenza ai trattamenti convenzionali è definita come una risposta inadeguata o effetti collaterali intollerabili con trattamenti convenzionali, come corticosteroidi, azatioprina, metotrexato, ciclofosfamide, ciclosporina, IgIV e/o plasmaferesi. Almeno uno o più di questi farmaci o approcci terapeutici (usati da soli o in combinazione) devono essere stati testati senza successo prima dell'inclusione. La risposta inadeguata è definita come la mancanza di miglioramento e/o il degrado dei parametri di valutazione (definiti di seguito) nonostante queste terapie convenzionali, che hanno portato a una modifica oa una reintroduzione del trattamento.

• Per la miastenia III. MG generalizzato

MG sieropositiva generalizzata come definita dal Texas Clinical Classification System:

1. Debolezza muscolare extraoculare quantificata con MG muscle score (MMS), la cui riproducibilità inter e inter osservatore è stata dimostrata [44].
2. AAbs specifici: anti-AchR IV. Refrattaria ai trattamenti convenzionali La resistenza ai trattamenti convenzionali è definita come una risposta inadeguata o effetti collaterali intollerabili con trattamenti convenzionali, come corticosteroidi, azatioprina, metotrexato, ciclofosfamide, ciclosporina, IgIV e/o plasmaferesi. Almeno uno o più di questi farmaci o approcci terapeutici (usati da soli o in combinazione) devono essere stati testati senza successo prima dell'inclusione. La risposta inadeguata è definita come la mancanza di miglioramento e/o il degrado dei parametri di valutazione (definiti di seguito) nonostante queste terapie convenzionali, che hanno portato a una modifica o a una reintroduzione del trattamento

Criteri di esclusione:

• Altre malattie muscolari, come:

  1. Miosite da corpi inclusi
  2. Miofascite macrofagica
  3. Miopatie ereditarie

• IM secondario a un altro disturbo del tessuto connettivo

  1. Sclerodermia sistemica (criteri ARA e/o "LEROY E MEDSGER")
  2. Sindrome di Sjögren (criteri europei)
  3. Lupus eritematoso sistemico (criteri ACR)
  4. Artrite reumatoide (criteri ACR)
  5. Malattia mista del tessuto connettivo (criteri ACR)

• Altre sindromi miasteniche, come:

  1. MG oculare non generalizzata
  2. Sindrome di Lambert Eaton
  3. MG associata a timoma maligno
  4. Sindrome miastenica ereditaria
• Cancro (o miosite associata al cancro)
• Età < 18 anni
• Gravidanza
• sieropositività HIV
• Infezione evolutiva (epatite B, C, tubercolosi)
• Mancanza di consenso approvato