Infusione intraarteriosa di midollo osseo autologo in pazienti diabetici con ischemia cronica degli arti inferiori (CLI) senza rivascolarizzazione

Studio clinico di fase II, prospettico, multicentrico, aperto, randomizzato, controllato a gruppi paralleli con tre livelli di dose.

La popolazione in studio sarà composta da un totale di 60 pazienti diabetici con ischemia critica cronica di una gamba (CLI) e nessuna possibilità di rivascolarizzazione. Nel gruppo sperimentale includerà un totale di 45 pazienti divisi in tre livelli di dose, 15 pazienti in ciascun livello (dosi crescenti di cellule mononucleate del midollo osseo in modo uniforme) e 15 pazienti nel gruppo di controllo (nessuna terapia cellulare). I pazienti verranno assegnati in modo casuale al gruppo di controllo o a uno qualsiasi dei tre gruppi sperimentali in cui la dose di cellule mononucleate del midollo osseo sarà:

• Gruppo 1 (15 pazienti): nessuna terapia cellulare.
• Gruppo 2 (15 pazienti): 1x108 cellule mononucleate del midollo osseo
• Gruppo 3(15 pazienti): 5x108 cellule mononucleate di midollo osseo
• Gruppo 4 (15 pazienti): 1x109 cellule mononucleate del midollo osseo Il medicinale per terapia cellulare deve essere somministrato in tutti i casi per via intraarteriosa.

I pazienti sono stati valutati con metodi clinici, radiologici e angiologici. Si tratta di uno studio controllato randomizzato in cui la sicurezza e la fattibilità del medicinale per terapia cellulare devono essere misurate confrontando le variabili di risposta dopo il trattamento rispetto al basale prima dell'implementazione. Secondariamente i risultati ottenuti vengono confrontati con ciascuno dei gruppi di dose.

I pazienti riceveranno in modo concomitante il trattamento farmacologico stabilito dalla buona pratica, quindi sarebbe certamente possibile che si verifichi qualche miglioramento dovuto al trattamento farmacologico.

La variabile primaria è il miglioramento della vascolarizzazione dell'arto trattato determinato da parametri clinici, angiologici e angiografici.

Si stima che il periodo di inclusione duri dai dodici ai diciotto mesi con un follow-up di dodici mesi. Pertanto la durata totale dello studio varia tra i ventiquattro ei trenta mesi dall'inclusione del primo paziente alla fine del follow-up dell'ultimo paziente incluso.

Obiettivi dello studio:

- Obiettivo principale: valutare la sicurezza e la fattibilità di cellule mononucleate di midollo osseo autologo somministrate per via intra-arteriosa nell'arto affetto di pazienti diabetici con ischemia critica cronica degli arti inferiori senza possibilità di rivascolarizzazione o altre alternative terapeutiche.

Obiettivi secondari: