Risultati riferiti dai pazienti nei pazienti con atassia di Friedreich dopo l'interruzione del trattamento con Idebenone (PROTI) (PROTI)
10 febbraio 2016 aggiornato da: Santhera Pharmaceuticals
Uno studio di fase IIIb in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo sugli esiti riportati dai pazienti nei pazienti affetti da atassia di Friedreich dopo l'interruzione del trattamento con idebenone
Questo è uno studio di fase IIIb in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo. L'obiettivo è approfondire gli effetti dell'idebenone nei pazienti con atassia di Friedreich.
L'obiettivo dello studio PROTI è stabilire se i pazienti possono determinare correttamente quale assegnazione di trattamento (placebo o idebenone) hanno ricevuto durante la fase randomizzata dello studio e identificare eventuali cambiamenti potenziali sui sintomi o sulle attività.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
29
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Innsbruck, Austria
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Bonn, Germania
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München, Germania
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Tübingen, Germania
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Groningen, Olanda
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London, Regno Unito, WC 1N 3BG
- The National Hospital, University College London
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
10 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Completamento di V5 (mese 12), V6 (mese 18) o V7 (mese 24) nello studio di estensione MICONOS
- Pazienti che secondo il parere dello sperimentatore sono in grado di soddisfare i requisiti dello studio
- Peso corporeo ≥ 25 kg
- Test di gravidanza sulle urine negativo
Criteri di esclusione:
- EA durante il corso dello studio di estensione MICONOS che, a parere dello sperimentatore, è attribuibile a idebenone e preclude un ulteriore trattamento con idebenone
- Anomalie clinicamente significative di ematologia clinica o biochimica inclusi, ma non limitati a, aumenti superiori a 1,5 volte il limite superiore del normale SGOT, SGPT o creatinina
- Partecipazione parallela a un'altra sperimentazione clinica di farmaci
- Gravidanza o allattamento
- Abuso di droghe o alcool
- Qualsiasi modifica del farmaco concomitante negli ultimi 30 giorni che, secondo l'opinione dello sperimentatore, l'assunzione potrebbe avere un impatto negativo sullo studio
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore placebo: Placebo
In base al peso corporeo, i pazienti verranno assegnati a uno dei seguenti regimi: Placebo Pazienti < 45 kg - 3 compresse 3 volte al giorno durante i pasti Placebo Pazienti > 45 kg - 5 compresse 3 volte al giorno durante i pasti |
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Sperimentale: idebenone
In base al peso corporeo, i pazienti verranno assegnati a uno dei seguenti regimi: Idebenone Pazienti < 45 kg - 3 compresse 3 volte al giorno durante i pasti Idebenone Pazienti > 45 kg - 5 compresse 3 volte al giorno durante i pasti |
Tutti i pazienti PROTI randomizzati al trattamento con idebenone riceveranno alte dosi di idebenone.
Questo è definito in base al peso corporeo.
Nei pazienti di peso pari o inferiore a 45 kg, è di 1350 mg/die (3 compresse da 150 mg tre volte al giorno durante i pasti).
Nei pazienti di peso superiore a 45 kg, è di 2250 mg/die (5 compresse da 150 mg tre volte al giorno durante i pasti).
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Valutazione del paziente sull'assegnazione del trattamento: confronto delle proporzioni di pazienti randomizzati a Idebenone e placebo che hanno valutato di aver ricevuto Idebenone
Lasso di tempo: A 2 mesi dall'inizio dello studio
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L'endpoint primario di efficacia era il confronto del numero di pazienti randomizzati a idebenone e placebo, che hanno valutato di aver ricevuto il trattamento con idebenone.
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A 2 mesi dall'inizio dello studio
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Confronto della percentuale di partecipanti randomizzati a Idebenone e placebo che si sono ritirati prematuramente a causa della recidiva o del peggioramento dei sintomi della FRDA
Lasso di tempo: Entro 2 mesi (vale a dire visita di ritiro anticipato)
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Non si è verificato alcun ritiro dovuto a recidiva o peggioramento dei sintomi di FRDA
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Entro 2 mesi (vale a dire visita di ritiro anticipato)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Paola Giunti, M.D, Institute of Neurology, The National Hospital, University College London
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 aprile 2011
Completamento primario (Effettivo)
1 luglio 2012
Completamento dello studio (Effettivo)
1 luglio 2012
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
22 febbraio 2011
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
23 febbraio 2011
Primo Inserito (Stima)
24 febbraio 2011
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
9 marzo 2016
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
10 febbraio 2016
Ultimo verificato
1 febbraio 2016
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Manifestazioni neurologiche
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie Neurodegenerative
- Discinesia
- Malattie del midollo spinale
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Malattie mitocondriali
- Malattie cerebellari
- Degenerazioni spinocerebellari
- Atassia
- Atassia cerebellare
- Atassia di Friedrich
- Effetti fisiologici delle droghe
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti protettivi
- Antiossidanti
- Idebenone
Altri numeri di identificazione dello studio
- SNT-III-004
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