Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Patientrapporterede resultater hos Friedreichs ataksipatienter efter tilbagetrækning fra behandling med Idebenone (PROTI) (PROTI)

10. februar 2016 opdateret af: Santhera Pharmaceuticals

En fase IIIb dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret undersøgelse af patientrapporterede resultater hos Friedreichs ataksipatienter efter ophør fra behandling med Idebenone

Dette er en fase IIIb dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret undersøgelse. Målet er yderligere at undersøge virkningerne af idebenon hos patienter med Friedreichs ataksi.

Formålet med PROTI-studiet er at fastslå, om patienter korrekt kan bestemme, hvilken behandlingstildeling (placebo eller idebenon), de modtog i den randomiserede fase af forsøget, og identificere eventuelle potentielle ændringer i symptomer eller aktiviteter.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

29

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC 1N 3BG
        • The National Hospital, University College London
  • Holland
      • Groningen, Holland
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland
      • München, Tyskland
      • Tübingen, Tyskland
  • Østrig
      • Innsbruck, Østrig

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

10 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Fuldførelse af V5 (måned 12), V6 (måned 18) eller V7 (måned 24) i MICONOS forlængelsesstudiet
  • Patienter, som efter investigators mening er i stand til at overholde undersøgelsens krav
  • Kropsvægt ≥ 25 kg
  • Negativ uringraviditetstest

Ekskluderingskriterier:

  • AE i løbet af MICONOS forlængelsesstudiet, som efter investigators mening kan tilskrives idebenone og udelukker yderligere behandling med idebenone
  • Klinisk signifikante abnormiteter af klinisk hæmatologi eller biokemi, herunder, men ikke begrænset til, forhøjelser på mere end 1,5 gange den øvre grænse for normal SGOT, SGPT eller kreatinin
  • Parallel deltagelse i et andet klinisk lægemiddelforsøg
  • Graviditet eller amning
  • Misbrug af stoffer eller alkohol
  • Enhver ændring af samtidig medicinering inden for de sidste 30 dage, som efter investigatorens opfattelse kan påvirke undersøgelsen negativt

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo

Efter kropsvægten vil patienterne blive tildelt en af ​​følgende regimer:

Placebopatienter < 45 kg - 3 tabletter 3 gange dagligt sammen med måltider

Placebopatienter > 45 kg - 5 tabletter 3 gange dagligt sammen med måltider
Medicin: Placebo
Eksperimentel: idebenon

Efter kropsvægten vil patienterne blive tildelt en af ​​følgende regimer:

Idebenone Patienter < 45 kg - 3 tabletter 3 gange dagligt sammen med måltider

Idebenone Patienter > 45 kg - 5 tabletter 3 gange dagligt sammen med måltider
Medicin: Idebenone
Alle PROTI-patienter randomiseret til idebenonbehandling vil modtage højdosis idebenon. Dette er defineret efter kropsvægt. Hos patienter, der vejer 45 kg eller derunder, er det 1350 mg/dag (3 x 150 mg tabletter tre gange dagligt sammen med måltider). Hos patienter, der vejer mere end 45 kg, er det 2250 mg/dag (5 x 150 mg tabletter tre gange dagligt sammen med måltider).
Andre navne:
  • Catena (godkendt navn i Canada)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Patientvurdering af behandlingsopgave: Sammenligning af andelen af ​​patienter randomiseret til Idebenone og Placebo, som vurderede, at de modtog Idebenone
Tidsramme: 2 måneder efter studiestart
Det primære effektmål var sammenligningen af ​​antallet af patienter randomiseret til idebenone og placebo, som vurderede, at de modtog idebenonbehandling.
2 måneder efter studiestart

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sammenligning af procentdelen af ​​deltagere randomiseret til Idebenone og Placebo, som trak sig tidligt på grund af tilbagevenden eller forværring af FRDA-symptomer
Tidsramme: Inden for 2 måneder (dvs. tidligt tilbagetrækningsbesøg)
Der var ingen abstinenser på grund af gentagelse eller forværring af FRDA-symptomer
Inden for 2 måneder (dvs. tidligt tilbagetrækningsbesøg)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Santhera Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Paola Giunti, M.D, Institute of Neurology, The National Hospital, University College London

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juli 2012

Studieafslutning (Faktiske)

1. juli 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. februar 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. februar 2011

Først opslået (Skøn)

24. februar 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

9. marts 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. februar 2016

Sidst verificeret

1. februar 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SNT-III-004

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Friedreichs ataksi

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Myanmar

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner