Sicurezza ed efficacia del Desferasirox nei pazienti cinesi con sovraccarico di ferro e anemia aplastica
27 ottobre 2014 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals
Uno studio a braccio singolo, multicentrico, in aperto sul Desferasirox in pazienti cinesi con sovraccarico di ferro e anemia aplastica
Lo studio è progettato per raccogliere la sicurezza e l'efficacia di Desferasirox in pazienti cinesi con sovraccarico di ferro e anemia aplastica.
Panoramica dello studio
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
64
Fase
- Fase 4
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Beijing, Cina
- Novartis Investigative Site
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Chengdu, Cina
- Novartis Investigative Site
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Shanghai, Cina
- Novartis Investigative Site
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Tianjin, Cina
- Novartis Investigative Site
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Shanghai
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Shanghai, Shanghai, Cina, 200437
- Novartis Investigative Site
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Sichuan
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Chengdu, Sichuan, Cina, 610041
- Novartis Investigative Site
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Tianjin
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Tianjin, Tianjin, Cina, 300020
- Novartis Investigative Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti che presentano IOL correlata a trasfusione come mostrato da un livello di SF ≥ 1000 ng/mL all'inizio dello studio
- Storia di trasfusioni >20 unità internazionali o 100 ml/kg di globuli rossi
Malattia sottostante trasfusione-dipendente:
- AA: AA clinicamente diagnosticato con conferma della diagnosi da parte del midollo osseo
- Età ≥ 18 anni, maschio o femmina
- Consenso informato scritto ottenuto dal paziente prima di qualsiasi procedura di screening.
Criteri di esclusione:
- Pazienti con creatinina sierica > ULN o con proteinuria significativa come indicato da un rapporto proteine urinarie/creatinina (UPCR) ≥ 1,0 mg/mg in un campione di urina non prima minzionale al basale. Se la creatinina sierica risulta essere > ULN o l'UPCR risulta essere ≥ 1 mg/mg, il test può essere ripetuto dopo 1 mese.
- Clearance della creatinina <40 ml/min
- Pazienti con malattie di base diverse da AA dipendenti da trasfusione
- Pazienti con una precedente storia di tossicità oculare e/o uditiva clinicamente rilevante correlata alla chelazione del ferro
- Qualsiasi altra condizione chirurgica o medica che possa alterare in modo significativo l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo o l'escrezione di qualsiasi farmaco. L'investigatore dovrebbe essere guidato dall'evidenza di uno dei seguenti:
- storia di sindrome infiammatoria intestinale, gastrite, ulcere, sanguinamento gastrointestinale o rettale
- anamnesi di chirurgia maggiore del tratto gastrointestinale come gastrectomia, gastroenterostomia o resezione intestinale
- storia di danno pancreatico o pancreatite; indicazioni di compromissione della funzione pancreatica/lesione come indicato da lipasi o amilasi anormali
- anamnesi o presenza di funzionalità renale compromessa come indicato da valori di creatinina o azoto ureico nel sangue (BUN) uguali o superiori a ULN
- storia di ostruzione urinaria o difficoltà nella minzione
Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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SPERIMENTALE: Desferasirox
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Dose iniziale: 20 mg/kg/giorno.
Modifica della dose in base al protocollo.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione della ferritina sierica dal basale a 52 settimane con il trattamento con desferasirox in pazienti cinesi con AA che presentano emosiderosi trasfusionale e livelli preesistenti di ferritina sierica ≥ 1000 ng/mL.
Lasso di tempo: Ogni 4 settimane per 52 settimane di trattamento
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Differenza della ferritina sierica rispetto al basale rispetto a 52 settimane di trattamento.
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Ogni 4 settimane per 52 settimane di trattamento
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Correlazione tra ferritina sierica (SF) e saturazione della transferrina (TFS)
Lasso di tempo: Ogni 4 settimane per 52 settimane di trattamento
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Lo studio confronterà SF con il livello TFS per trovare il grado di relazione misurato dalla correlazione.
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Ogni 4 settimane per 52 settimane di trattamento
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Numero di confezioni di farmaci in studio erogate, utilizzate, parzialmente utilizzate o non utilizzate per valutare la conformità all'uso del farmaco
Lasso di tempo: Ogni 4 settimane per 52 settimane di trattamento
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Ogni 4 settimane per 52 settimane di trattamento
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Correlazione tra regimi di aggiustamento della dose (aumento o diminuzione) e carico trasfusionale
Lasso di tempo: Ogni 3 mesi per 52 settimane di trattamento
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Sarà intrapresa la valutazione della relazione tra i regimi di aggiustamento della dose (come dettato dai parametri di efficacia e sicurezza) e il carico trasfusionale.
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Ogni 3 mesi per 52 settimane di trattamento
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Numero di pazienti con eventi avversi, eventi avversi gravi e decessi
Lasso di tempo: Ogni 4 settimane per 52 settimane di trattamento
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Ogni 4 settimane per 52 settimane di trattamento
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 ottobre 2011
Completamento primario (EFFETTIVO)
1 novembre 2013
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
1 novembre 2013
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
10 novembre 2011
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
1 marzo 2012
Primo Inserito (STIMA)
7 marzo 2012
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)
28 ottobre 2014
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
27 ottobre 2014
Ultimo verificato
1 ottobre 2014
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CICL670ACN01
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