Pompa LenusPro in PAH trattata con Treprostinil

Il treprostinil è un analogo della prostaciclina, un farmaco ampiamente utilizzato per il trattamento dell'ipertensione arteriosa polmonare (PAH). La sua efficacia è stata confermata in studi che lo hanno confrontato con placebo e con epoprostenolo. Grazie alla stabilità della soluzione di treprostinil sodico e alla sua emivita relativamente lunga (rispetto alla prostaciclina), il farmaco ha consentito ai pazienti affetti da PAH di ricevere un trattamento sicuro a lungo termine. Viene somministrato come infusione sottocutanea continua utilizzando una pompa per insulina. Nel caso di questa via di somministrazione, la sua emivita è di circa 3 ore. Sfortunatamente, a causa della reazione nel sito di infusione, molti pazienti riferiscono un significativo deterioramento della qualità della vita e alcuni di loro (circa il 5-10%) addirittura abbandonano il trattamento. Ci sono studi in corso per trovare un metodo di somministrazione più conveniente per questo farmaco. L'efficacia della somministrazione orale è stata incerta - i rapporti sono contraddittori, mentre le inalazioni rimangono una valida alternativa per i pazienti in uno stadio meno avanzato della malattia. Pertanto, per i pazienti la cui malattia è più grave, rimane un'opzione solo per la somministrazione parenterale continua del farmaco.

La pompa impiantabile Lenus Pro® sembra essere un'alternativa promettente a una pompa esterna. Per mezzo di questo metodo, il treprostinil sodico viene somministrato come infusione endovenosa continua e il serbatoio del farmaco viene riempito ogni 28 giorni. La stabilità termica del treprostinil alla temperatura corporea è stata confermata durante un'osservazione di 60 giorni; le concentrazioni del farmaco somministrato per via endovenosa sono paragonabili alla somministrazione sottocutanea e l'unico parametro diverso è un'emivita più breve, inferiore a 1 ora. Le prime esperienze con pompe impiantabili hanno origine in Austria e Germania e presentano questo metodo di trattamento come una pietra miliare nella terapia della PAH. In Polonia, il primo impianto di una pompa Lenus Pro® è avvenuto nel 2013 (18).

Lo scopo di questo studio è un'analisi dell'efficacia e della sicurezza del trattamento con treprostinil per via endovenosa somministrato mediante la pompa impiantabile Lenus Pro®.

Prima dell'impianto della pompa, la dose sottocutanea di treprostinil viene aumentata fino alla dose massima tollerata da un particolare paziente. La procedura di impianto della pompa viene eseguita in anestesia generale La valutazione clinica ed emodinamica viene eseguita al momento dell'inizio della terapia per la PAH con treprostinil. Subito prima e durante 2-9 mesi dopo l'impianto della pompa Lenus Pro®, è stata effettuata una valutazione clinica non invasiva, tra cui: classe funzionale OMS, test del cammino in 6 minuti (6MWT) e concentrazione di NT-proBNP. Inoltre, i pazienti compilano il questionario sulla qualità della vita SF36 prima dell'impianto e 2-9 mesi dopo l'impianto.