Treprostinil로 처리된 PAH의 LenusPro 펌프

트레프로스티닐은 폐동맥고혈압(PAH) 치료에 널리 사용되는 약물인 프로스타사이클린 유사체입니다. 그 효능은 위약 및 에포프로스테놀과 비교한 연구에서 확인되었습니다. 트레프로스티닐 나트륨 용액의 안정성과 상대적으로 긴 반감기(프로스타사이클린에 비해)로 인해 이 약물은 PAH 환자가 안전한 장기 치료를 받을 수 있게 했습니다. 인슐린 펌프를 사용하여 지속적인 피하 주입으로 투여됩니다. 이 투여 경로의 경우 반감기는 약 3시간이다. 불행하게도, 주입 부위의 반응으로 인해 많은 환자들이 삶의 질이 심각하게 악화되었다고 보고하고, 그들 중 일부(약 5-10%)는 심지어 치료를 포기합니다. 이 약물의 보다 편리한 투여 방법을 찾기 위한 실험이 진행 중입니다. 경구 투여의 효능은 불확실합니다. 보고서는 모순되며 흡입은 질병의 덜 진행된 단계에 있는 환자에게 유효한 대안으로 남아 있습니다. 따라서 질병이 더 심한 환자의 경우 약물의 지속적인 비경구 투여만이 선택 사항으로 남아 있습니다.

Lenus Pro® 이식형 펌프는 외부 펌프에 대한 유망한 대안으로 보입니다. 이 방법을 통해 트레프로스티닐 나트륨을 연속 정맥 주입으로 투여하고 약물 저장소를 28일마다 다시 채웁니다. 체온에서 트레프로스티닐의 열 안정성은 60일 관찰 동안 확인되었습니다. 정맥으로 투여되는 약물의 농도는 피하 투여와 유사하며 유일한 다른 매개변수는 1시간 미만의 더 짧은 반감기입니다. 삽입형 펌프의 첫 번째 경험은 오스트리아와 독일에서 시작되었으며 이 치료 방법을 PAH 요법의 이정표로 제시합니다. 폴란드에서는 Lenus Pro® 펌프의 첫 이식이 2013년에 이루어졌습니다(18).

이 연구의 목적은 Lenus Pro® 이식형 펌프를 통해 트레프로스티닐 정맥 주사 치료의 효능과 안전성을 분석하는 것입니다.

펌프 이식 전에 트레프로스티닐의 피하 용량은 특정 환자가 견딜 수 있는 최고 용량까지 증가합니다. 펌프 이식 절차는 트레프로스티닐로 PAH 요법을 시작할 때 전신 마취하에 임상 및 혈역학 평가를 수행합니다. Lenus Pro® 펌프 이식 직전과 이식 후 2-9개월 동안 WHO 기능 등급, 6분 보행 테스트(6MWT) 및 NT-proBNP 농도를 포함한 비침습적 임상 평가가 이루어졌습니다. 또한 환자는 이식 전과 이식 후 2-9개월 후에 SF36 삶의 질 설문지를 작성합니다.