Gli effetti dell'AMPC nei trattamenti della LMA refrattaria o recidivante (AMPCAL)
Uno studio prospettico di fase I a braccio singolo, in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza delle cellule potenziali multi-lignaggio autologhe derivate dal sangue periferico (AMPC) nella leucemia mieloide acuta recidivante/refrattaria (studio AMPCAL)
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Dopo che i criteri di inclusione ed esclusione sono stati determinati e approvati, il candidato riceverà il consenso informato scritto. Verrà raccolta tutta la storia medica rilevante per la diagnosi di AML.
Periodo di proiezione:
Il periodo di screening potrebbe estendersi da 0 a 7 giorni a seconda del completamento dei risultati di laboratorio di screening come di seguito.
Il giorno -5 (fino al giorno -1), il paziente verrà sottoposto a un test di screening per i seguenti elementi del test:
- BUN, creatinina, elettroliti, test di funzionalità epatica (LFT)
- Emocromo completo (FBC), compreso lo striscio di sangue
- Epatite B/C
- Virus linfocitico T umano di tipo I e II (HTLV-I/II)
- HIV1/2
- Sifilide sierologia
- Sierologia del micoplasma Per la sierologia dell'epatite B/C, HTLV-I/II, HIV1/2, della sifilide e del micoplasma, questi test ottenuti fino a 3 mesi prima del giorno -5 possono essere utilizzati come risultato dello screening.
- Radiografia del torace
- Studio del midollo osseo inclusa l'aspirazione con colorazione di wright, biopsia, citometria a flusso e studio cromosomico (qualsiasi test molecolare per l'AML è facoltativo).
La biopsia del midollo osseo può essere omessa se lo studio precedente è stato eseguito entro 14 giorni prima del quinto giorno e i materiali disponibili (core biopsy e vetrini) e il risultato possono essere ottenuti per la revisione patologica. In questo caso, verrà eseguita solo l'aspirazione del midollo osseo per la colorazione di Wright, la citometria a flusso e lo studio cromosomico.
La biopsia del midollo osseo verrà ripetuta se il risultato precedente è stato eseguito più di 14 giorni prima del giorno -5 e/o FBC al giorno -5 rivela una conta dei blasti periferici superiore al 10% dei globuli bianchi totali.
Per lo studio cromosomico (citogenetica), il risultato precedente prima della recente linea di chemioterapia prima dell'arruolamento può essere utilizzato per i dati di screening.
Il giorno 0, verrà quindi raccolto il sangue periferico, che va da 250 ml a 400 ml a seconda della forma fisica del candidato. Il sangue viene raccolto in una sacca di sangue sterile e sigillato. I processi successivi saranno condotti nella sacca di sangue all'interno di un sistema chiuso per ridurre al minimo i rischi di contaminazione. L'FBC sarà raccolto per determinare lo stato della malattia. Successivamente, lo sperimentatore prenderà in considerazione la possibilità di prescrivere trasfusioni di sangue per il candidato.
Dal giorno 0 al giorno 3, il sangue raccolto verrà inviato al laboratorio per la coltura di cellule staminali e un campione del sangue raccolto verrà inviato a un laboratorio di terze parti per il test di contaminazione dei seguenti parametri:
- Endotossina batterica
- Conta aerobica vitale totale
- Conteggio totale dei vitali
- Crescita microbica
- Test PCR in tempo reale per micoplasma
Il giorno 4, i risultati del biotest saranno rilasciati e i profili di sicurezza del prodotto AMPC dovranno essere completati e approvati prima che le cellule staminali in coltura possano essere rilasciate per il trattamento
Il giorno 5, i candidati riceveranno un'infusione delle cellule staminali coltivate. Prima dell'infusione, saranno raccolti FBC e chimica del sangue (BUN, Cr, elettrolita, LFT) e il medico curante eseguirà prima un test cutaneo per l'allergia per determinare l'idoneità alla reinfusione. Le cellule staminali coltivate vengono quindi reinfuse per via endovenosa nel candidato in un processo che potrebbe richiedere fino a 2 ore
La partecipazione del candidato avverrà dal giorno 0 al giorno 1 o 2 (se è richiesta la trasfusione di sangue) e al giorno 5 (periodo adeguato per la trasfusione di sangue se richiesto) rispettivamente per la raccolta del sangue periferico e la reinfusione di cellule staminali; con follow-up di 12 mesi dopo il trattamento;
- Follow-up post-trattamento a 3 giorni: emocromo completo e striscio di sangue, BUN, Cr, elettroliti, LFT
- Follow-up post-trattamento a 10 giorni: emocromo completo e striscio di sangue, azotemia, Cr, elettrolita, LFT
- 1 mese (+/-7 giorni) di follow-up post-trattamento: emocromo completo e striscio di sangue, BUN, Cr, elettroliti, LFT, studio del midollo osseo
- Follow-up post-trattamento a 3 mesi (+/-7 giorni): emocromo completo e striscio di sangue, BUN, Cr, elettroliti, LFT, studio del midollo osseo
- Follow-up post-trattamento a 6 mesi (+/-7 giorni): esame emocromocitometrico completo con studio del midollo osseo
- 12 mesi (+/-7 giorni) di follow-up post-trattamento: esame della conta ematica completa con studio del midollo osseo
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Samut Sakhon, Tailandia, 74000
- Reclutamento
- Panacee Hospital Rama 2
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Contatto:
- Supachai Ekwattanakit, Ph.D., M.D.
- Numero di telefono: +66-86393-3452
- Email: supachai.ekw@mahidol.ac.th
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Deve essere inequivocabilmente diagnosticata la LMA secondo la classificazione dell'OMS con biopsia del midollo osseo accompagnata e risultati del pannello del sangue
- Deve avere una LMA refrattaria, definita come malattia che non risponde al trattamento iniziale; o LMA recidivato che si è ripresentato dopo il trattamento con chemioterapia convenzionale ad alte dosi
- Candidati che non hanno un donatore di pari livello disponibile per il trapianto di midollo osseo (BMT) o non sono idonei per il BMT per qualsiasi motivo.
- Deve aver avuto un precedente trattamento con chemioterapia almeno 30 giorni prima del giorno 0 di questo studio e essersi ripreso dalla tossicità correlata al trattamento degli agenti chemioterapici ad eccezione delle malattie persistenti
- Età dai 20 ai 60 anni
Criteri di esclusione:
- - Candidati che hanno ricevuto terapie sperimentali 4 settimane prima del trattamento con questo protocollo
- - Candidati che hanno ricevuto radioterapia entro 4 settimane prima del trattamento di questo protocollo
- Candidati che non si sono ripresi da alcun evento avverso causato dalla radioterapia o da agenti ricevuti 4 settimane prima
- Candidati che hanno avuto un precedente trapianto di cellule staminali allogeniche
- Caso noto di tumore mieloide extramidollare (sarcoma mieloide)
- Donne incinte o che allattano
- L'idrossiurea è stata prescritta entro 10 giorni prima del giorno 5
I candidati hanno risultati di laboratorio di screening anormali come di seguito;
- Emoglobina < 9 g/dL
- Conta totale dei globuli bianchi > 30.000/microL (senza terapia con G-CSF in corso)
- Conta piastrinica < 75.000/microL
- Clearance della creatinina < 30 ml/min/1,73 m2 (secondo la formula di Cockcroft e Gault)
- ALT > 5 volte il limite normale superiore
- Lo studio del midollo osseo durante il periodo di screening mostra blasti > 40% delle cellule nucleate totali o grave ipocellularità (definita come <25% della normale cellularità per età corrispondente) con presenza di cluster di blasti
- I candidati hanno una cardiopatia attiva inclusa insufficienza cardiaca recente o cronica, angina instabile, infarto miocardico acuto recente o aritmia significativa entro 6 mesi dall'assunzione.
- I candidati hanno tumori maligni concomitanti a meno che i candidati non siano stati liberi dalla malattia per almeno 5 anni.
- Candidati positivi per HIV1/2, epatite B/C, HTLVI/II e sifilide
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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SPERIMENTALE: Braccio di trattamento (AMPC)
L'AMPC verrà infuso per via endovenosa.
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Cellule potenziali multi-lignaggio che sono state indotte a de-differenziare dai leucociti somatici dal sangue periferico. Le cellule sono autologhe rispetto al paziente, vengono preparate in sospensione e somministrate per infusione endovenosa. Una media stimata di 1 x 10^8 (da 0,5 a 5,0 x 10^8) cellule/per sospensione (da 275 a 450 ml) verrà infusa nel paziente tramite infusione endovenosa il giorno 5. La conta delle cellule dipende dalla resa del raccolto iniziale di leucociti su giorno 0. |
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Tasso di risposta globale (ORR) dell'AMPC nella LMA refrattaria/recidivata a 12 mesi
Lasso di tempo: 12 mesi
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Il tasso di risposta globale (ORR) è definito come se il paziente raggiunge la remissione completa (CR) o la remissione completa con recupero incompleto dell'emocromo (CRi) Requisiti CR:
Requisiti CRi:
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12 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Profilo di sicurezza ed eventi avversi correlati al trattamento (AE) fino a un periodo di follow-up di 12 mesi
Lasso di tempo: 12 mesi
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L'EA è definita come qualsiasi esperienza non intenzionale o indesiderata che si verifica nel corso dell'indagine clinica, indipendentemente dal fatto che sia considerata correlata al farmaco.
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12 mesi
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ORR di AMPC nella LMA refrattaria/recidivata a 3 e 6 mesi
Lasso di tempo: 3 e 6 mesi
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3 e 6 mesi
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Tasso di sopravvivenza globale (OS) a 12 mesi
Lasso di tempo: 12 mesi
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12 mesi
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Tempo al trattamento successivo (TTNT), definito come il tempo dall'inizio della terapia AMPC alla data di inizio di una successiva linea di terapia.
Lasso di tempo: 12 mesi
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12 mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Supachai Ekwattanakit, Ph.D, M.D., Panacee Hospital Rama 2
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
Completamento primario (ANTICIPATO)
Completamento dello studio (ANTICIPATO)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (EFFETTIVO)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- SOP-PNC-REC-01/01-061
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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