Virkningerne af AMPC i behandlinger af refraktær eller recidiverende AML (AMPCAL)
Et fase I enkeltarmet, åbent prospektivt studie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af perifert blod afledt autologe multi-lineage potentielle celler (AMPC) i recidiverende/refraktær akut myeloid leukæmi (AMPCAL-undersøgelse)
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Efter at inklusions- og eksklusionskriterier er fastlagt og godkendt, vil der blive indhentet skriftligt informeret samtykke fra kandidaten. Al sygehistorie, der er relevant for diagnosen AML, vil blive indsamlet.
Screeningsperiode:
Screeningsperioden kan strække sig fra 0 til 7 dage afhængig af færdiggørelsen af screeningslaboratorieresultaterne som nedenfor.
På dag -5 (op til dag -1) vil patienten gennemgå en screeningstest for følgende testpunkter:
- BUN, kreatinin, elektrolyt, leverfunktionstest (LFT)
- Fuld blodtælling (FBC), inklusive blodudstrygning
- Hepatitis B/C
- Human T-lymfocytisk virus type I og II (HTLV-I/II)
- HIV1/2
- Syfilis serologi
- Mycoplasmaserologi For hepatitis B/C, HTLV-I/II, HIV1/2, Syfilis-serologi og Mycoplasmaserologi kan disse tests opnået op til 3 måneder før dag -5 tillades brugt som screeningsresultat.
- Røntgen af thorax
- Knoglemarvsundersøgelse, herunder aspiration med wright-farvning, biopsi, flowcytometri og kromosomundersøgelse (Enhver molekylær testning for AML er valgfri.).
Knoglemarvsbiopsi kan udelades, hvis den tidligere undersøgelse udført inden for 14 dage før dag-5 og de tilgængelige materialer (kernebiopsi og objektglas) og resultat kan opnås til patologisk gennemgang. I dette tilfælde udføres kun knoglemarvsaspiration til Wrights farvning, flowcytometri og kromosomundersøgelse.
Knoglemarvsbiopsi vil blive gentaget, hvis det tidligere resultat er blevet udført mere end 14 dage før dag -5 og/eller FBC på dag -5 afslører et perifert blastantal højere end 10 % af det samlede antal hvide blodlegemer.
Til kromosomundersøgelse (cytogenetik) kan det tidligere resultat før den seneste linje af kemoterapi før indskrivning bruges til screeningsdata.
På dag 0 vil der derefter blive opsamlet perifert blod, der spænder fra 250mL til 400mL afhængigt af kandidatens kondition. Blodet opsamles i en steril blodpose og forsegles. Efterfølgende processer vil blive udført i blodposen i et lukket system for at minimere kontamineringsrisici. FBC vil blive indsamlet for at bestemme sygdomsstatus. Derefter vil investigator overveje at ordinere blodtransfusion til kandidaten.
På dag 0 til dag 3 vil det opsamlede blod blive sendt til laboratoriet til stamcelledyrkning, og en prøve af det opsamlede blod vil blive sendt til et tredjepartslaboratorium for kontamineringstestning af følgende parametre:
- Bakteriel endotoksin
- Totalt levedygtigt aerobt antal
- Totalt levedygtigt antal
- Mikrobiel vækst
- Mycoplasma real-time PCR test
På dag 4 vil biotestresultaterne blive frigivet, og sikkerhedsprofilerne for AMPC-produktet skal være udfyldt og bestået, før de dyrkede stamceller kan frigives til behandling
På dag 5 vil kandidaterne modtage en infusion af de dyrkede stamceller. Forud for infusionen vil FBC og blodkemi (BUN, Cr, elektrolyt, LFT) blive indsamlet, og den behandlende læge vil først udføre en allergisk hudtest for at bestemme egnetheden til reinfusion. De dyrkede stamceller reinfunderes derefter intravenøst i kandidaten i en proces, der kan tage op til 2 timer
Kandidatdeltagelsen vil finde sted på dag 0 til dag 1 eller 2 (hvis blodtransfusion er påkrævet) og dag 5 (periode justeret for blodtransfusion, hvis nødvendigt) for henholdsvis perifer blodopsamling og stamcelle-refusion; med 12 måneders opfølgning efter behandling;
- 3 dages opfølgning efter behandling: fuld blodtælling og blodudstrygning, BUN, Cr, elektrolyt, LFT
- 10 dages opfølgning efter behandling: fuld blodtælling og blodudstrygning, BUN, Cr, elektrolyt, LFT
- 1 måned (+/-7 dage) opfølgning efter behandling: fuld blodtælling og blodudstrygning, BUN, Cr, elektrolyt, LFT, knoglemarvsundersøgelse
- 3 måneders (+/-7 dage) opfølgning efter behandling: fuld blodtælling og blodudstrygning, BUN, Cr, elektrolyt, LFT, knoglemarvsundersøgelse
- 6 måneders (+/-7 dage) opfølgning efter behandling: fuld blodtælling med knoglemarvsundersøgelse
- 12 måneders (+/-7 dage) opfølgning efter behandling: fuld blodtælling med knoglemarvsundersøgelse
Undersøgelsestype
Tilmelding (Forventet)
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: Supachai Ekwattanakit, Ph.D, M.D.
- Telefonnummer: +66-86393-3452
- E-mail: supachai.ekw@mahidol.ac.th
Studiesteder
-
-
-
Samut Sakhon, Thailand, 74000
- Rekruttering
- Panacee Hospital Rama 2
-
Kontakt:
- Supachai Ekwattanakit, Ph.D., M.D.
- Telefonnummer: +66-86393-3452
- E-mail: supachai.ekw@mahidol.ac.th
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Skal være utvetydigt diagnosticeret med AML i henhold til WHO-klassificering med tilhørende knoglemarvsbiopsi og blodpanelresultater
- Skal have refraktær AML, defineret som sygdom, der ikke reagerer på indledende behandling; eller recidiverende AML, der opstod igen efter behandling med konventionel højdosis kemoterapi
- Kandidater, der ikke har nogen ledig match-søskendedonor til knoglemarvstransplantation (BMT) eller ikke er egnet til BMT af en eller anden grund.
- Skal have haft tidligere behandling med kemoterapi mindst 30 dage før dag 0 i denne undersøgelse og være kommet sig over behandlingsrelateret toksicitet af kemoterapeutiske midler med undtagelse af vedvarende sygdomme
- Alder 20 til 60 år
Ekskluderingskriterier:
- Kandidater, der modtog undersøgelsesterapier 4 uger før behandling med denne protokol
- Kandidater, der modtog strålebehandling inden for 4 uger før behandlingen af denne protokol
- Kandidater, der ikke er kommet sig fra nogen AE forårsaget af strålebehandling eller andre midler modtaget 4 uger tidligere
- Kandidater, der tidligere har fået en allogen stamcelletransplantation
- Kendt tilfælde af ekstramedullær myeloid tumor (myeloid sarkom)
- Gravide eller ammende kvinder
- Hydroxyurea er blevet ordineret inden for 10 dage før dag 5
Kandidater har unormale screeningslaboratorieresultater som nedenfor;
- Hæmoglobin < 9 g/dL
- Totalt antal hvide blodlegemer > 30.000/mikroL (uden igangværende G-CSF-behandling)
- Blodpladetal < 75.000/mikroL
- Kreatininclearance < 30 ml/min/1,73 m2 (ved Cockcroft og Gault-formlen)
- ALT > 5x øvre normalgrænse
- Knoglemarvsundersøgelse i screeningsperioden viser blast > 40 % af det totale antal nukleerede celler eller alvorlig hypocellularitet (defineret som < 25 % af normal cellularitet for tilsvarende alder) med tilstedeværelse af klynge af blaster
- Kandidater har aktiv hjertesygdom, herunder nylig eller kronisk hjertesvigt, ustabil angina, nyligt akut myokardieinfarkt eller signifikant arytmi inden for 6 måneder efter rekruttering.
- Kandidater har samtidige maligne sygdomme, medmindre kandidaterne har været fri for sygdommen i mindst 5 år.
- Kandidater positive for HIV1/2, hepatitis B/C, HTLVI/II og syfilis
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NA
- Interventionel model: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTEL: Behandlingsarm (AMPC)
AMPC vil blive infunderet intravenøst.
|
Multi-lineage potentielle celler, som blev induceret til at de-differentiere fra somatiske leukocytter fra perifert blod. Celler er autologe i forhold til patienten og fremstilles i en suspension og administreres via intravenøs infusion. Et estimeret gennemsnit på 1 x 10^8 (0,5 til 5,0 x 10^8) celler/pr. suspension (275 til 450 ml) vil blive infunderet i patienten via intravenøs infusion på dag 5. Celletal afhænger af udbyttet af den initiale leukocythøst pr. dag 0. |
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Samlet responsrate (ORR) af AMPC i refraktær/tilbagefaldende AML efter 12 måneder
Tidsramme: 12 måneder
|
Overordnet responsrate (ORR) er defineret som om patienten opnår fuldstændig remission (CR) eller fuldstændig remission med ufuldstændig genopretning af blodtal (CRi) CR-krav:
CRi krav:
|
12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhedsprofil og behandlingsrelaterede bivirkninger (AE) op til 12 måneders opfølgningsperiode
Tidsramme: 12 måneder
|
AE defineres som enhver utilsigtet eller uønsket oplevelse, der opstår i løbet af den kliniske undersøgelse, uanset om de anses for at være lægemiddelrelaterede.
|
12 måneder
|
|
ORR af AMPC i refraktær/relapserende AML efter 3 og 6 måneder
Tidsramme: 3 og 6 måneder
|
3 og 6 måneder
|
|
|
Samlet overlevelse (OS) rate ved 12 måneder
Tidsramme: 12 måneder
|
12 måneder
|
|
|
Tid til næste behandling (TTNT), defineret som tiden fra starten af AMPC-behandling til startdatoen for en efterfølgende behandlingslinje.
Tidsramme: 12 måneder
|
12 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Supachai Ekwattanakit, Ph.D, M.D., Panacee Hospital Rama 2
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (FAKTISKE)
Primær færdiggørelse (FORVENTET)
Studieafslutning (FORVENTET)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (FAKTISKE)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- SOP-PNC-REC-01/01-061
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .