AMPC:n vaikutukset refraktaarisen tai uusiutuneen AML:n hoidossa (AMPCAL)
Vaihe I, yksihaarainen, avoin tulevaisuustutkimus perifeerisestä verestä peräisin olevien autologisten monilinjaisten potentiaalisten solujen (AMPC) tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi uusiutuneessa/refraktorisessa akuutissa myelooisessa leukemiassa (AMPCAL-tutkimus)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Kun valinta- ja poissulkemiskriteerit on määritetty ja hyväksytty, hakijalta hankitaan kirjallinen tietoinen suostumus. Kaikki AML-diagnoosin kannalta tärkeä sairaushistoria kerätään.
Seulontajakso:
Seulontajakso voi kestää 0 - 7 päivää riippuen seulontalaboratoriotulosten valmistumisesta, kuten alla.
Päivänä -5 (päivään -1 asti) potilaalle tehdään seulontatesti seuraavien testikohteiden osalta:
- BUN, kreatiniini, elektrolyytti, maksan toimintakoe (LFT)
- Täysi verenkuva (FBC), mukaan lukien verikoe
- Hepatiitti B/C
- Ihmisen T-lymfosyyttivirus tyyppi I ja II (HTLV-I/II)
- HIV1/2
- Syfilis-serologia
- Mykoplasmaserologia Hepatiitti B/C:n, HTLV-I/II:n, HIV1/2:n, syfilisserologian ja mykoplasmaserologian osalta näitä enintään 3 kuukautta ennen päivää -5 saatuja testejä voidaan käyttää seulontatuloksina.
- Rintakehän röntgen
- Luuydintutkimus, mukaan lukien aspiraatio wrightin värjäyksellä, biopsia, virtaussytometria ja kromosomitutkimus (kaikki AML:n molekyylitestit ovat valinnaisia).
Luuydinbiopsia voidaan jättää tekemättä, jos aiempi tutkimus, joka on suoritettu 14 päivää ennen päivää 5, ja saatavilla olevat materiaalit (ydinbiopsia ja objektilasit) ja tulos voidaan saada patologista tarkastelua varten. Tässä tapauksessa suoritetaan vain luuytimen aspiraatio Wrightin värjäystä, virtaussytometriaa ja kromosomitutkimusta varten.
Luuydinbiopsia toistetaan, jos edellinen tulos on tehty yli 14 päivää ennen päivää -5 ja/tai FBC päivänä -5 paljastaa perifeeristen blastien määrän yli 10 % kaikista valkosoluista.
Kromosomitutkimuksessa (sytogenetiikka) seulontatietoihin voidaan käyttää aikaisempaa tulosta ennen viimeisintä kemoterapiasarjaa ennen ilmoittautumista.
Päivänä 0 perifeeristä verta kerätään sitten 250 ml:sta 400 ml:aan riippuen ehdokaskunnosta. Veri kerätään steriiliin veripussiin ja suljetaan. Seuraavat prosessit suoritetaan veripussissa suljetussa järjestelmässä kontaminaatioriskien minimoimiseksi. FBC kerätään taudin tilan määrittämiseksi. Tämän jälkeen tutkija harkitsee verensiirron määräämistä ehdokkaalle.
Päivinä 0–3 kerätty veri lähetetään laboratorioon kantasoluviljelyä varten, ja näyte kerätystä verestä lähetetään kolmannen osapuolen laboratorioon seuraavien parametrien kontaminaatiotestausta varten:
- Bakteerien endotoksiini
- Kokonaiselinkelpoinen aerobinen määrä
- Elinkelpoisten kokonaismäärä
- Mikrobien kasvu
- Mycoplasma reaaliaikainen PCR-testi
Päivänä 4 biotestin tulokset julkaistaan ja AMPC-tuotteen turvallisuusprofiilit on täytettävä ja läpäistävä ennen kuin viljellyt kantasolut voidaan luovuttaa hoitoon
Päivänä 5 ehdokkaat saavat infuusion viljellyistä kantasoluista. Ennen infuusiota kerätään FBC- ja veren kemialliset tiedot (BUN, Cr, elektrolyytti, LFT) ja hoitava lääkäri tekee ensin allergia-ihotestin määrittääkseen soveltuvuuden uudelleeninfuusioon. Viljellyt kantasolut infusoidaan sitten uudelleen suonensisäisesti kandidaattiin prosessissa, joka voi kestää jopa 2 tuntia
Ehdokas osallistuu päivinä 0–1 tai 2 (jos verensiirto vaaditaan) ja päivänä 5 (jakso mukautetaan verensiirtoon tarvittaessa) perifeerisen veren keräämistä ja kantasolujen uudelleeninfuusiota varten; 12 kuukauden seuranta hoidon jälkeen;
- 3 päivää hoidon jälkeen: täydellinen verenkuvatesti ja verikoe, BUN, Cr, elektrolyytti, LFT
- 10 päivää hoidon jälkeen: täydellinen verenkuvatesti ja verikoe, BUN, Cr, elektrolyytti, LFT
- 1 kuukauden (+/-7 päivää) hoidon jälkeinen seuranta: täydellinen verenkuva ja verikoe, BUN, Cr, elektrolyytti, LFT, luuydintutkimus
- 3 kuukauden (+/-7 päivää) hoidon jälkeinen seuranta: täydellinen verenkuva ja verikoe, BUN, Cr, elektrolyytti, LFT, luuydintutkimus
- 6 kuukautta (+/-7 päivää) hoidon jälkeinen seuranta: täydellinen verenkuvatesti luuydintutkimuksella
- 12 kuukauden (+/-7 päivää) hoidon jälkeinen seuranta: täydellinen verenkuvatesti luuydintutkimuksella
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Supachai Ekwattanakit, Ph.D, M.D.
- Puhelinnumero: +66-86393-3452
- Sähköposti: supachai.ekw@mahidol.ac.th
Opiskelupaikat
-
-
-
Samut Sakhon, Thaimaa, 74000
- Rekrytointi
- Panacee Hospital Rama 2
-
Ottaa yhteyttä:
- Supachai Ekwattanakit, Ph.D., M.D.
- Puhelinnumero: +66-86393-3452
- Sähköposti: supachai.ekw@mahidol.ac.th
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Hänellä on yksiselitteisesti diagnosoitu AML WHO:n luokituksen mukaan ja mukana tulee luuydinbiopsia ja veripaneelitulokset
- Sinulla on oltava refraktorinen AML, joka määritellään sairaudeksi, joka ei reagoi alkuhoitoon; tai uusiutunut AML, joka ilmaantui uudelleen tavanomaisen suuriannoksisen kemoterapian jälkeen
- Ehdokkaat, joilla ei ole saatavilla sisarusluovuttajaa luuytimensiirtoa varten tai jotka eivät jostain syystä sovellu luuytimen siirtoon.
- Hänen on täytynyt saada aikaisempaa kemoterapiahoitoa vähintään 30 päivää ennen tämän tutkimuksen päivää 0 ja hänen on täytynyt toipua kemoterapeuttisten aineiden hoitoon liittyvästä toksisuudesta, lukuun ottamatta pysyviä sairauksia
- Ikä 20-60 vuotta
Poissulkemiskriteerit:
- Ehdokkaat, jotka ovat saaneet mitä tahansa tutkimushoitoa 4 viikkoa ennen tämän protokollan mukaista hoitoa
- Ehdokkaat, jotka ovat saaneet sädehoitoa 4 viikon sisällä ennen tämän protokollan hoitoa
- Ehdokkaat, jotka eivät ole toipuneet mistään sädehoidon tai 4 viikkoa aikaisemmin saadun aineen aiheuttamasta haittavaikutuksesta
- Ehdokkaat, joille on aiemmin tehty allogeeninen kantasolusiirto
- Tunnettu ekstramedullaarinen myelooinen kasvain (myelooinen sarkooma)
- Raskaana olevat tai imettävät naiset
- Hydroksiurea on määrätty 10 päivän sisällä ennen päivää 5
Ehdokkailla on poikkeavia seulontalaboratoriotuloksia, kuten alla;
- Hemoglobiini < 9 g/dl
- Valkosolujen kokonaismäärä > 30 000/mikrol (ilman jatkuvaa G-CSF-hoitoa)
- Verihiutalemäärä < 75 000/mikrol
- Kreatiniinipuhdistuma < 30 ml/min/1,73 m2 (Cockcroftin ja Gaultin kaavan mukaan)
- ALT > 5x normaalin yläraja
- Luuydintutkimus seulontajakson aikana osoittaa blastia > 40 % kaikista tumallisista soluista tai vakavaa hyposellulaarisuutta (määritelty < 25 % vastaavan iän normaalista solutasosta) ja blastien klusterin läsnäoloa
- Hakijoilla on aktiivinen sydänsairaus, mukaan lukien äskettäinen tai krooninen sydämen vajaatoiminta, epästabiili angina pectoris, äskettäinen akuutti sydäninfarkti tai merkittävä rytmihäiriö 6 kuukauden sisällä rekrytoinnista.
- Ehdokkailla on samanaikaisesti pahanlaatuisia kasvaimia, elleivät he ole olleet taudista vapaita vähintään 5 vuotta.
- Ehdokkaat HIV1/2-, B/C-, HTLVI/II- ja kuppapositiivisille
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Hoitovarsi (AMPC)
AMPC infusoidaan suonensisäisesti.
|
Monilinjaiset potentiaaliset solut, jotka indusoitiin erottumaan somaattisista leukosyyteistä perifeerisestä verestä. Solut ovat autologisia potilaaseen nähden, ja ne valmistetaan suspensiona ja annetaan suonensisäisenä infuusiona. Arviolta keskimäärin 1 x 10^8 (0,5 - 5,0 x 10^8) solua/suspensiota (275 - 450 ml) infusoidaan potilaaseen laskimonsisäisenä infuusiona päivänä 5. Solumäärät riippuvat alkuperäisen leukosyyttisadon saannosta päivä 0. |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
AMPC:n kokonaisvasteprosentti (ORR) refraktaarisessa/relapsoituneessa AML:ssä 12 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Kokonaisvasteprosentti (ORR) määritellään sen mukaan, saavuttaako potilas täydellisen remission (CR) vai täydellisen remission epätäydellisen verenkuvan palautumisen kanssa (CRi). CR-vaatimukset:
CRi-vaatimukset:
|
12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuusprofiili ja hoitoon liittyvät haittatapahtumat (AE) 12 kuukauden seurantajaksoon asti
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
AE määritellään ei-toivotuksi tai ei-toivotuksi kokemukseksi, joka ilmenee kliinisen tutkimuksen aikana riippumatta siitä, katsotaanko niiden olevan lääkkeisiin liittyviä.
|
12 kuukautta
|
|
AMPC:n ORR refraktaarisessa/relapsoituneessa AML:ssä 3 ja 6 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 3 ja 6 kuukautta
|
3 ja 6 kuukautta
|
|
|
Kokonaiseloonjäämisaste (OS) 12 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
12 kuukautta
|
|
|
Aika seuraavaan hoitoon (TTNT), joka määritellään ajaksi AMPC-hoidon aloittamisesta seuraavan hoitolinjan aloituspäivään.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Supachai Ekwattanakit, Ph.D, M.D., Panacee Hospital Rama 2
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)
Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- SOP-PNC-REC-01/01-061
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .