Prova di efficacia dell'ESI mobile per i bambini con autismo identificati dallo screening precoce nelle cure primarie (ESI-MC)

Questa è un'applicazione R01 collaborativa (RFA-MH-18-700) con la dott.ssa Amy Wetherby come PI presso la Florida State University (FSU), Drs. Ami Klin e Jennifer Stapel-Wax come Co-PI presso la Emory University (UE) e la dott.ssa Catherine Lord come Co-PI presso l'Università della California, Los Angeles (UCLA). Questo studio di efficacia affronterà l'importante questione se iniziare prima un intervento basato sull'evidenza porta a risultati migliori rispetto a iniziare più tardi. Gli investigatori confronteranno i tempi di Early Social Interaction Mobile Coaching (ESI-MC) - sessioni individuali di telemedicina con coaching e feedback per aiutare le famiglie a integrare l'intervento nelle attività quotidiane, a partire da 18, 24 o 30 mesi, con un design a cuneo a gradini modificato e ricerca di implementazione mista. Questa prova di efficacia sarà condotta utilizzando una piattaforma virtuale dal reclutamento fino all'implementazione dell'intervento per raggiungere un campione nazionale di bambini con disturbo dello spettro autistico (ASD) basato sulla comunità.

Panoramica della prova di efficacia. Gli investigatori recluteranno 360 bambini con i primi segni di autismo a 18 mesi utilizzando una nuova piattaforma virtuale, My Baby Navigator, che collega strumenti di sorveglianza e screening, un'app per caricare osservazioni domiciliari videoregistrate e sessioni di intervento mobile e un pacchetto di risorse educative . Dal pool di 360 bambini con segni precoci, i ricercatori identificheranno 240 bambini con una migliore diagnosi clinica stimata di ASD, 60 in ciascuna delle quattro regioni (Nordest, Sudest, Midwest, West Coast) e assegneranno casualmente diadi genitore-figlio a uno dei tre gruppi temporali ESI-MC (18, 24, 30) per affrontare i seguenti obiettivi di ricerca:

Obiettivo 1. Confrontare l'efficacia dell'ESI-MC implementato per 6 mesi sulle misure di esito prossimale del coinvolgimento attivo del bambino, del cambiamento della comunicazione sociale del bambino, del supporto transazionale dei genitori e dell'uso della strategia basata sull'evidenza dei genitori (1A) con il trattamento come al solito (TAU) ) a 24 e 30 mesi e (1B) tra i gruppi temporali di trattamento iniziati a 18, 24 o 30 mesi. Ipotesi 1) Le diadi genitore-figlio in ESI-MC mostreranno (1A) risultati figli e genitori significativamente migliori rispetto a TAU e (1B) coloro che iniziano ESI-MC prima mostreranno successivamente risultati figli migliori rispetto a quelli che iniziano più tardi.

Obiettivo 2. Esaminare (2A) il cambiamento nei supporti transazionali dei genitori e l'uso della strategia basata sull'evidenza come meccanismo per il cambiamento degli esiti prossimali del bambino e (2B) le caratteristiche individuali del bambino e della famiglia che moderano la risposta al trattamento.

Obiettivo 3. Confrontare l'efficacia dell'ESI-MC implementato per 6 mesi sulle misure di esito secondario del livello di sviluppo del bambino, dei sintomi dell'autismo e del comportamento adattivo (3A) con TAU a 24 e 30 mesi e (3B) tra i gruppi temporali di trattamento iniziati a 18 , 24 o 30 mesi.

Obiettivo 4. Esplorare i risultati a 36 mesi, i modelli individuali di cambiamento da 18 a 36 mesi e i predittori di cambiamento tra i gruppi temporali di trattamento stimando le traiettorie di crescita del bambino.

Obiettivo 5. Esaminare le barriere e i fattori promotori che influiscono sulla diffusione, l'attuazione e la sostenibilità su larga scala attraverso le linee razziali, socioeconomiche e geografiche, tra cui l'accettazione, l'impegno e la soddisfazione dei genitori durante e dopo l'intervento, la fedeltà al trattamento, la riduzione delle disparità nell'accesso ai servizi e nei risultati, e analisi costi-benefici.

I ricercatori si aspettano che ESI-MC si traduca in risultati migliori rispetto a TAU e che iniziare il trattamento prima porti a risultati migliori. Questa prova di efficacia di ESI-MC affronterà le preoccupazioni sollevate dalla US Preventive Services Task Force (USPSTF), farà avanzare le conoscenze per l'adozione da parte della comunità e fornirà le prove necessarie per supportare lo screening universale precoce e il rinvio a 18-24 mesi. Documentare il valore terapeutico di ESI-MC per insegnare ai genitori in ambienti naturali offrirà un trattamento fattibile e conveniente per la comunità per migliorare i servizi per i bambini con ASD, che alla luce delle restrizioni pandemiche COVID-19 in corso, privilegia strumenti e metodi remoti . I recenti riflettori sulle disparità sanitarie e sulle ingiustizie civili sottolineano l'urgenza con cui le disuguaglianze affrontate dalle minoranze e dalle comunità con poche risorse devono essere affrontate con forza. Massimizzando l'uso della tecnologia mobile e dei team di assistenza basati sulla comunità, questo trattamento sarà pronto per un'implementazione immediata, rapida, scalabile e sostenibile negli Stati Uniti che può portare a cambiamenti trasformativi nei servizi sanitari per i bambini con autismo e le loro famiglie.

Panoramica dello studio collaborativo. È necessario uno studio collaborativo per accogliere un campione ampio e rappresentativo basato sulla comunità di bambini molto piccoli con ASD con diffusione geografica per uno studio di efficacia. Il reclutamento e l'implementazione in 8 siti in 4 regioni nazionali forniranno diversità razziale/etnica e socioeconomica, ampie aree urbane/rurali e diversi sistemi di servizi sanitari. Il gruppo di ricerca include le competenze complementari necessarie e ha una storia di collaborazione. I PI stabiliranno un mezzo per coordinare la comunicazione e il processo decisionale condiviso prima dell'inizio della ricerca. FSU fornirà la piattaforma virtuale per il reclutamento e l'assegnazione casuale, formerà i coach mobili ESI, monitorerà la fedeltà degli interventi e supervisionerà la gestione dei dati e l'analisi statistica. L'UCLA supervisionerà l'affidabilità delle misure dei sintomi dell'autismo e la calibrazione della diagnosi. Emory supervisionerà la documentazione e la diffusione di soluzioni basate sulla ricerca per affrontare le disparità sanitarie. Ogni sito condurrà valutazioni diagnostiche, garantirà l'affidabilità delle misure e utilizzerà procedure manuali condotte con fedeltà per garantire l'integrità scientifica per la messa in comune dei dati.