Confrontare i trattamenti di ferro ad alta e bassa dose per le persone in dialisi peritoneale: lo studio del paladina (PALaDIN)

• Derisomaltosio ferrico

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Ciò si riferisce alla proporzione di partecipanti che hanno diritto allo studio e che forniscono il consenso informato per partecipare.

Misurare l'ammissibilità al consenso del tasso di ammissibilità al consenso: (Numero di partecipanti ammissibili che hanno acconsentito / numero totale di partecipanti ammissibili) × 100% Un rapporto a basso contenuto di ammissibilità-consenso può suggerire sfide nell'impegno dei partecipanti, mentre un rapporto elevato indica una buona volontà dei partecipanti a partecipare.

Il tasso di reclutamento si riferisce alla velocità con cui i partecipanti sono iscritti a uno studio per un determinato periodo di tempo.

Misurazione del tasso di reclutamento del tasso di reclutamento: (numero di partecipanti iscritti / periodo di tempo, ad esempio al mese)

Per studi multi-sito, può essere regolato per sito:

Tasso di reclutamento per sito: (partecipanti totali iscritti / numero di siti × periodo di tempo) Un alto tasso di reclutamento suggerisce strategie di reclutamento efficaci, mentre un tasso basso può evidenziare barriere di assunzione.

La conservazione dei partecipanti si riferisce alla percentuale di partecipanti che rimangono nello studio e completano le valutazioni di follow-up nel tempo.

Misurare il tasso di ritenzione di ritenzione al follow-up: (Numero di partecipanti che completano le valutazioni di follow-up / Partecipanti totali iscritti) × 100% Un tasso di ritenzione elevato riflette un buon impegno dei partecipanti, mentre un tasso basso può suggerire sfide come l'onere dei partecipanti o l'affaticamento dello studio.

Ciò si riferisce alla percentuale di partecipanti che completano le misure di risultati clinici al follow-up.

Misurazione del completamento dei risultati clinici Tasso di completamento dei risultati clinici: (numero di partecipanti con dati di esito clinico completo / partecipanti totali previsti al follow-up) × 100% Questo misura il modo in cui lo studio è in grado di raccogliere dati necessari, con un tasso di completamento elevato che indica processi di raccolta dati efficaci.

Ciò si riferisce alla proporzione di questionari sintomi programmati che i partecipanti completano durante lo studio. È una misura importante del coinvolgimento dei partecipanti e della completezza dei dati di esito riportati dal paziente.

Misurazione del completamento dei questionari dei sintomi del paziente Tasso di completamento del questionario: (numero di questionari completati / numero totale di questionari previsti) × 100% Un tasso di completamento elevato indica un buon coinvolgimento dei partecipanti e dati affidabili, mentre un tasso basso può suggerire che i questionari sono onerosi, scomodi o non visti come preziosi dai partecipanti.

L'adesione al trattamento si riferisce a come i partecipanti seguono il regime di trattamento prescritto, che si tratti di farmaci, cambiamenti nello stile di vita o altri interventi.

Misurazione del tasso di aderenza di aderenza: (numero di dosi/sessioni prescritte completate/dosi/sessioni totali prescritte) × 100% Un alto tasso di aderenza indica una buona conformità, mentre un tasso basso può indicare barriere come effetti collaterali del trattamento, preferenza dei partecipanti o complessità del regime.

La fedeltà del trattamento si riferisce al grado in cui l'intervento viene erogato secondo il protocollo di studio, garantendo coerenza tra tutti i partecipanti e i siti di studio.

Misurazione del tasso di fedeltà di fedeltà: (numero di componenti di intervento erogati come componenti di intervento previsto / totale previsti) × 100% Un alto tasso di fedeltà suggerisce che l'intervento viene fornito costantemente come previsto, mentre un tasso basso può indicare deviazioni nella consegna del protocollo.

L'accettabilità del trattamento si riferisce a come partecipanti accettabili o operatori sanitari trovano l'intervento dello studio, inclusi fattori come la facilità d'uso, gli effetti collaterali e l'efficacia percepita.

Misurazione del tasso di accettabilità dell'accettabilità: (numero di trattamenti di valutazione dei partecipanti come partecipanti accettabili / totali valutati) × Accettabilità al 100% viene spesso misurata attraverso sondaggi o questionari e un tasso elevato indica che i partecipanti trovano il trattamento tollerabile e utile. La bassa accettabilità può evidenziare barriere come effetti collaterali o inefficacia percepita.

Eventi avversi (AES) Un evento avverso (AE) è un evento medico indesiderato o dannoso in un partecipante che riceve un intervento di studio, indipendentemente dal fatto che sia direttamente correlato all'intervento. Ciò include sintomi, risultati anormali di laboratorio o peggioramento di una condizione esistente.

Misurazione del tasso di incidenza di eventi avversi: (numero di partecipanti che vivono almeno un AE / partecipanti totali iscritti) × Frequenza AE 100%: numero totale di eventi avversi / partecipanti totali di gravità arruolati: spesso classificato come lieve, moderato o grave in base ai criteri clinici (ad esempio, sistema di classificazione CTCAE).

La mortalità e i principali eventi cardiovascolari avversi (MACE) si riferiscono al numero di decessi che si verificano nella popolazione dello studio. I principali eventi cardiovascolari avversi (MACE) includono in genere la morte cardiovascolare, l'infarto miocardico non fatale, l'ictus non fatale e il ricovero in ospedale per insufficienza cardiaca.

Misurazione del tasso di mortalità di mortalità e MACE: (numero di decessi / partecipanti totali iscritti) × tasso di incidenza MACE al 100%: (numero di partecipanti che vivono almeno una mazza / partecipanti totali iscritti) × 100% tassi specifici per eventi: monitoraggio di occasioni di morte cardiovascolare, infarto miocardico, ketto di fallimento cardiaco separatamente.

Ciò include eventuali ricoveri non pianificati o pianificati che si verificano durante il periodo di studio. È una misura chiave dell'onere della malattia e dell'utilizzo della sanità.

Misurazione del tasso di ammissione ospedaliero delle ammissioni ospedaliere: (numero di partecipanti ammessi in ospedale / partecipanti totali iscritti) × 100% Frequenza di ammissione: numero totale di ammissioni ospedaliere / partecipanti totali iscritti al soggiorno: numero medio di giorni trascorsi in ospedale per ammissione

Ciò include eventuali reazioni avverse o effetti collaterali vissuti dai partecipanti a causa di farmaci da studio. Le reazioni possono variare da lieve a grave, compresa l'anafilassi pericolosa per la vita o la tossicità degli organi.

Misurazione del tasso di incidenza delle reazioni del farmaco: (numero di partecipanti che sperimentano almeno una reazione del farmaco / partecipanti totali che ricevono il farmaco) × 100% di gravità della gravità: reazioni di categorizzazione come lieve, moderata, grave o valutazione della causalità potenzialmente letale: valutare se la reazione è probabilmente correlata allo studio del farmaco dello studio

Ciò include eventuali infezioni che si verificano durante lo studio, con un focus specifico sulla dialisi peritoneale (PD) peritonite, una grave complicazione nei pazienti con PD.

Misurazione delle infezioni e tasso di infezione da peritonite PD: (numero di partecipanti che vivono almeno un'infezione / partecipanti totali iscritti) × 100% tasso di peritonite PD: numero di episodi di peritonite / tasso di patogeni di patogeni, gram-gram-negogi: Infezioni risolte con antibiotici di prima linea / infezioni trattate totali) × 100%

La qualità della vita (QOL) si riferisce al benessere generale dei partecipanti, che comprende aspetti fisici, emotivi e sociali della vita. Viene in genere misurato utilizzando strumenti validati o strumenti specifici della malattia (KDQOL-SF)

Misurazione del punteggio QOL di qualità della vita: (Somma dei singoli punteggi degli articoli / punteggio totale possibile) × Punteggi più alti al 100% indicano una migliore qualità della vita, mentre i punteggi più bassi suggeriscono un benessere più scarso.

L'onere dei sintomi si riferisce all'impatto complessivo dei sintomi sulla vita quotidiana di un partecipante, tra cui gravità, frequenza e livello di angoscia causata dai sintomi. Ciò può includere affaticamento, dolore, nausea e altri sintomi.

Misurazione del carico di onere dei sintomi Punteggio dei sintomi: (somma dei punteggi di gravità dei sintomi / numero totale di sintomi valutati) × 100% Questo può essere valutato utilizzando scale o questionari dei sintomi, in cui un punteggio più alto rappresenta in genere un onere dei sintomi più elevato. I cambiamenti nell'onere dei sintomi vengono monitorati nel tempo per valutare l'effetto dell'intervento.

Il test di camminata di 6 minuti (6MWT) è una misura della resistenza fisica e della capacità funzionale di un partecipante, valutando quanto possono camminare in sei minuti. Viene spesso usato per valutare i pazienti con condizioni croniche, compresi quelli con malattia renale.

Misurazione della funzione fisica (test di camminata di 6 minuti) Distanza camminata: distanza totale percorsa in sei minuti (misurata in metri) Il risultato viene confrontato con i valori di base o le norme della popolazione per valutare miglioramenti o declini nella funzione fisica. Una distanza maggiore percorsa indica una migliore funzione fisica e resistenza.

La funzione cognitiva si riferisce alle capacità mentali dei partecipanti, tra cui memoria, attenzione, ragionamento e risoluzione dei problemi. Questo viene spesso misurato usando test di screening cognitivo o valutazioni neuropsicologiche dettagliate.

Misurazione del punteggio cognitivo della funzione cognitiva: (Somma dei singoli punteggi dei test / punteggio totale possibile) × Funzione cognitiva al 100% viene valutata usando strumenti della Montreal Cognitive Assessment (MOCA). I punteggi più bassi possono indicare un deterioramento cognitivo, mentre i punteggi più alti suggeriscono una migliore funzione cognitiva.

La funzione renale residua si riferisce alla restante funzione renale nei pazienti che sono in dialisi, spesso misurati dalla clearance della creatinina o dalla produzione di urina. Il mantenimento della funzione renale residua è associata a risultati migliori nei pazienti con dialisi.

Misurazione della funzione renale residua renale Funzione renale (clearance della creatinina): la clearance della creatinina (misurata in ml/min) o la produzione di urina (misurata in ml/giorno) la funzione renale residua viene valutata attraverso raccolte di urine o misurazioni sieriche di creatinina. Valori più alti suggeriscono una migliore funzione renale e le modifiche vengono monitorate per valutare la necessità di regolazioni in dialisi.

La sindrome delle gambe senza riposo (RLS) è una condizione neurologica caratterizzata da un impulso incontrollabile di spostare le gambe, spesso a causa di sensazioni scomode. Può avere un impatto significativo sul sonno e la qualità della vita.

Misurazione del punteggio di gravità della sindrome delle gambe irrequiete RLS: (somma dei punteggi di gravità individuali da scale come il gruppo di valutazione della sindrome delle gambe senza riposo internazionale (IRLSSG) Scala di valutazione / punteggio totale possibile) × Punteggi più alti al 100% indicano sintomi più gravi e il punteggio viene utilizzato per monitorare la progressione o il miglioramento dei sintomi di RLS nel tempo.

Ciò si riferisce all'aumento dei livelli di emoglobina di oltre 10 g/L per un periodo definito, tipicamente usato come marcatore per un trattamento efficace dell'anemia in condizioni come la malattia renale cronica o durante la dialisi.

Misurazione> 10 g/l Aumento dell'aumento di Hb del tasso di Hb: (numero di partecipanti con un aumento> 10 g/l di Hb/partecipanti totali iscritti) × 100% Questo misura la percentuale di partecipanti che subiscono un aumento significativo dell'emoglobina, indicando una risposta positiva al trattamento.

Ciò si riferisce alla proporzione di partecipanti che raggiungono un livello di emoglobina superiore a 110 g/L, spesso utilizzato come bersaglio per la gestione dell'anemia in condizioni croniche.

Misurazione % con Hb> 110 g/l Hb> 110 g/L tasso: (numero di partecipanti con Hb> 110 g/L/totale partecipanti) × 100 % Questa misura indica l'efficacia della gestione dell'anemia e se i partecipanti stanno raggiungendo il livello di emoglobina target desiderato.

La ferritina è un indicatore di negozi di ferro nel corpo. Un livello di ferritina superiore a 200 UG/L viene spesso usato come bersaglio nella gestione dei livelli di ferro nei pazienti con malattia renale cronica o anemia.

Misurazione del tasso di ferritina di ferritina: (numero di partecipanti con ferritina> 200 ug / L / partecipanti totali) × 100% Una percentuale più alta indica una migliore remozione di ferro, mentre un tasso inferiore suggerisce negozi di ferro non ottimale, potenzialmente richiedono una regolazione nel trattamento.

La saturazione della transferrina (TSAT) è una misura della disponibilità di ferro per l'eritropoiesi. Un TSAT superiore al 20% è spesso un obiettivo nella gestione della carenza di ferro nei pazienti, in particolare quelli in dialisi.

Misurazione di TSAT TSAT> 20 tasso: (Numero di partecipanti con TSAT> 20% / Partecipanti totali) × 100% Questo tasso indica quanti partecipanti stanno ottenendo una saturazione ottimale del ferro, che è cruciale per un'efficace gestione dell'anemia.

La terapia di salvataggio si riferisce agli interventi dati ai pazienti che non rispondono adeguatamente al trattamento iniziale. Nel contesto della gestione dell'anemia, ciò potrebbe comportare ulteriori infusioni di ferro, trasfusioni di sangue o un aumento o iniziazione di agenti stimolanti l'eritropoiesi (ESA).

Misurazione del tasso di terapia di salvataggio della terapia di salvataggio che riceve la ricezione: (numero di partecipanti che ricevono la terapia di salvataggio / partecipanti totali) × 100 % Un alto tasso di partecipanti che richiedono la terapia di salvataggio potrebbe indicare che il protocollo di trattamento iniziale è insufficiente o necessita di un aggiustamento.

L'economia sanitaria prevede la valutazione dell'efficacia in termini di costi degli interventi, considerando l'impatto economico del trattamento sul sistema sanitario, sulla qualità della vita del paziente e sui risultati. I dati saranno raccolti su appuntamenti e ammissioni aggiuntive.

Misurare gli anni della vita corretti per la qualità dell'economia sanitaria (QALYS): spesso utilizzato per valutare il beneficio di un trattamento combinando la qualità della vita e i dati di sopravvivenza.

Ciò si riferisce all'adattamento nella dose di agenti stimolanti l'eritropoiesi (ESA), comunemente usati per trattare l'anemia stimolando la produzione di globuli rossi in pazienti con malattia renale.

Misurare il cambiamento nella dose di ESA nel cambiamento della dose ESA: (differenza nella dose ESA prima e dopo il trattamento) Questo può essere misurato come variazione percentuale dal basale o come aumento/riduzione delle unità a settimana. Le regolazioni vengono apportate in base alla risposta dell'emoglobina del paziente.

La dose cumulativa del ferro si riferisce alla quantità totale di ferro somministrato per un periodo, tipicamente utilizzato nel trattamento dell'anemia da carenza di ferro, specialmente nei pazienti sottoposti a dialisi o con malattia renale cronica.

Misurare la dose cumulativa della dose cumulativa di ferro: (quantità totale di ferro somministrato per un periodo definito) Questo è spesso tracciato in milligrammi o grammi e può essere utilizzata per valutare l'adeguatezza della supplementazione del ferro e la necessità di futuri aggiustamenti di dosaggio. Una dose cumulativa più elevata può indicare una maggiore carenza di ferro o un assorbimento non ottimale.

L'economia sanitaria prevede la valutazione dell'efficacia in termini di costi degli interventi, considerando l'impatto economico del trattamento sul sistema sanitario, sulla qualità della vita del paziente e sui risultati. I dati saranno raccolti su appuntamenti e ammissioni aggiuntive.

Misurazione del costo dell'economia sanitaria per risultato: (costo totale di intervento / numero totale di risultati positivi) Questa misura valuta l'efficienza economica dell'intervento, con un costo inferiore per risultato che indica un valore migliore per le risorse spese.