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Studio clinico a singolo braccio singolo, non randomizzato, clinico a braccio singolo sulla terapia delle cellule del carrello CD19-BCMA del sangue cordonale per SLE-LN, SSC e PAH.

1 marzo 2026 aggiornato da: Jing Pan, Beijing GoBroad Hospital

Studio clinico a singolo braccio, non randomizzato, non randomizzato, Studio clinico a braccio cordonale CD19-BCMA Terapia delle cellule del carrello per la nefrite del lupus refrattaria (Sle-LN), sclerosi sistemica (SSC) e sindrome di Sjogren primaria con ipertensione polmonare (PSS PAH)

Questo è uno studio clinico clinico a singolo braccio singolo a center singolo, non randomizzato. I pazienti con nerite del lupus refrattario (SLE-LN), sclerosi sistemica (SSC) e sindrome di sjogren primaria combinate con ipertensione dell'arteria polmonare (PSS-PAH ricevono la terapia con cellule T CD19-BCMA CD19-BCMA. L'obiettivo primario è valutare prospetticamente la sicurezza della terapia con cellule T CD19bcma del CD19BCMA CD19BCMA CD19BCMA in pazienti con nefrite del lupus refrattaria (SLN), sclerosi sistemica (SSC) e sindrome di Primaryjogren combinate con l'ipertensione dell'arteria polmonare. L'endpoint primario è il tipo e l'incidenza della tossicità dose-limitante (DLT) entro 28 giorni dalla teusione di cellule T CD19-BCMA del sangue del cordone ombelicale CD19-BCMA. Si prevede che saranno reclutati 45-54 partecipanti.

Panoramica dello studio

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

45

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Cina, 102206
        • Reclutamento
        • Beijing GoBroad Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • 1. Nefrite del lupus refrattario (LN):

Secondo i criteri dell'American College of Rheumatology (ACR) del 2019 e della International Society of Nephrology (ISN)/Society of Nephrology (RPS) 2018 (vedi Appendice 3), confermati dalla biopsia renale come attiva, c) e IV-G) come attiva, c), c), c), c), c), c), c), c), c), c), oc. In combinazione con la biopsia di tipo V. deve essere eseguita entro 6 mesi prima della visita di screening o durante il periodo di screening.

  1. Pazienti maschi o femmine di età compresa tra 3 e 65 anni;
  2. Lupus eritematoso sistemico che incontra l'American College of Rheumatology (ACR)/ACR)/Associazioni europee delle associazioni di reumatologia 2019 (vedere l'allegato 5);
  3. Il risultato del test anticorpo anticorpo (ANA) è chiaramente positivo, cioè il titolo ANA è ≥ 1:80 (risultato del test equivalente basato sul metodo di rilevamento dell'anticolo di screening dell'immunofluorescenza HEP-2, e/o al metodo di rilevamento degli enzimi). del laboratorio del Centro di ricerca.
  4. Espressione di cellule B CD19+e interruzione degli agenti immunosoppressivi per più di 1 settimana;
  5. Nessuna grave costituzione allergica;
  6. Punteggio delle condizioni fisiche (ECOG) 0-2 punti;
  7. Periodo di sopravvivenza previsto ≥ 90 giorni;
  8. I soggetti e/o i loro tutori sono in grado di comprendere e disposti a firmare un modulo di consenso informato scritto; 2. Sclerosi sistemica (SSC):
  1. Il paziente selezionato o il loro rappresentante legale firma volontariamente il modulo di consenso informato.
  2. ATTURA: 6-65 anni (di cui 6 e 65 anni), il genere non è limitato.
  3. Secondo i criteri di classificazione SSC proposti dall'American College of Rheumatology (ACR)/European League contro il reumatismo (EULA) nel 2013, il punteggio più alto sotto lo stesso articolo, ≥ 9 punti, può essere classificato come SSC (attaccamento 6).
  4. O se viene soddisfatta una condizione sufficiente, cioè la pelle di entrambe le dita si ispessisce e si estende all'estremità prossimale dell'articolazione metacarpoflancea, può essere classificata direttamente come SSC.

3. Sindrome di Sjogren primaria con ipertensione polmonare (PSS PAH):

(1) I pazienti selezionati o i loro rappresentanti legali firmano volontariamente il consenso informato.

(2) Gamma di età: 18-65 anni (di cui 18 e 65 anni), il genere non è limitato.

(3) pazienti con malattia del tessuto connettivo refrattario (ipertensione arteriosa polmonare):

  1. Diagnosi di sindrome di Sjogren primaria in base ai criteri di classificazione AECG del 2002 o ai criteri di classificazione ACR/EULA 2016
  2. Confermato dal cateterismo del cuore destro per soddisfare i criteri diagnostici per PAH (come definito nelle linee guida ESC/ERS del 2022 per la diagnosi e il trattamento dell'ipertensione arteriosa polmonare):

    • Pressione media dell'arteria polmonare a riposo (MPAP) ≥ 20 mmHg;

      • Pressione del cuneo dell'arteria polmonare (PAWP) ≤ 15mmHg;

        ③ Resistenza vascolare polmonare a riposo (PVR)> 2WU; (4) PAH non ha raggiunto la stratificazione del rischio di pazienti a basso rischio. I pazienti a basso rischio devono soddisfare: ① chi è la classificazione della funzione cardiaca I-II; ② 6 minuti di distanza a piedi (6MWD)> 440 metri; ③ bnp <50ng/l , o nt probnp <300ng/l; ④ Pressione atriale destra (RAP) <8mmHg e indice cardiaco (CI) ≥ 2,5 L · min-1 · M-2.

        (5) Prima della prima somministrazione del farmaco investigativo, è stata ricevuta una dose stabile di trattamento standard, compresi i corticosteroidi (prednisone 0-30mg/giorno, o altre formulazioni equivalenti) per almeno 4 settimane; I farmaci antimalarici e gli immunosoppressori monoterapici (immunosoppressori consentiti sono limitati a: micofenolato mofetile o micofenolato mofetile ≤ 1,5 g/giorno, azathioprina o 6-mercaptopurina ≤ 2mg/kg/giorno, methotrexate ≤ 15mg, lefromide ≤/giorno) non essere aumentato o sostituito entro 24 settimane dal trattamento farmacologico. Prima del trattamento farmacologico, utilizzare farmaci mirati di PAH meno di tre tipi (inclusi analoghi della prostaglandina, antagonisti del recettore dell'endotelina, inibitori della PDE-5 e agonisti della guanilato ciclasi), che sono stati stabili per almeno 4 settimane e non sono stati aumentati o sostituiti entro 24 settimane dopo il trattamento farmacologico.

        (6) I medici valutano le condizioni del paziente e consentono l'uso di corticosteroidi a una dose non superiore al prednisone di 10 mg o nel suo equivalente durante il periodo di studio e consentono l'interruzione di tutti gli immunosoppressori (escluso l'idrossiclorochina).

        (7) le donne in età fertile hanno un test di gravidanza di sangue negativa entro 7 giorni prima del trattamento pre-trattamento; Qualsiasi paziente maschile e femminile con fertilità deve accettare di utilizzare un metodo contraccettivo efficace durante l'intero processo di studio e per almeno un anno attraverso l'infusione di iniezione cellulare. La fertilità del paziente si riferisce alla loro capacità biologica di dare alla luce i neonati vivi e avere una normale attività sessuale. Pazienti femmine che sono sterili (cioè soddisfare almeno uno dei seguenti criteri): hanno subito isterectomia o ooforectomia bilaterale o sono stati confermati dal punto di vista medico per avere insufficienza ovarica o sono stati confermati dal punto di vista medico per essere postmenopausali (con almeno 12 mesi consecutivi di amenorrea senza ragioni patologiche o fisiologiche).

        (8) Avere una funzione dell'organo appropriata, deve soddisfare i seguenti standard: aspartato aminotransferasi (AST) ≤ 3 volte il limite superiore del normale (ULN); Alanina aminotransferasi (ALT) ≤ 3 volte ULN; Bilirubina sierica totale ≤ 2 volte ULN, a meno che il paziente non abbia un record di sindrome di Gilbert; Bilirubina ≤ 3,0 volte ULN e diretta sindrome da bilirubina Gilbert I pazienti con emoglobina ≤ 1,5 volte ULN possono essere inclusi; Ci deve essere un livello minimo di riserva polmonare, con saturazione di ossigeno maggiore del 95% nello stato non ossigenato.

Criteri di esclusione:

  • 1. Nefrite del lupus refrattario (LN):

    1) ipertensione intracranica o disturbi della coscienza cerebrale; 2) insufficienza cardiaca sintomatica o aritmia grave; 3) sintomi di grave insufficienza respiratoria; 4) accompagnato da altri tipi di tumori maligni; 5) coagulazione intravascolare diffusa; 6) soffrire di sepsi o altre infezioni difficili da controllare; 7) avere diabete incontrollabili e altre malattie endocrine; 8) disturbo mentale grave; 9) L'esame di risonanza magnetica mostra lesioni ovvie nel cranio; 10) trapianto di organi ricevuti (escluso il trapianto di midollo osseo); 11) Le pazienti femmine (quelle con fertilità) hanno un test di HCG positivo nel sangue; 12) Epatite (tra cui epatite B e C), AIDS e sifilide Screening Person positive; 13) EGFR CKD-EPI <30 ml/min/1,73M^2 ; 14) Any active skin disease that may interfere with the evaluation of systemic lupus erythematosus research,Including but not limited to psoriasis, dermatomyositis, systemic sclerosis, and non systemic diseases Skin manifestations of lupus erythematosus (such as skin vascular disease, pericapillary dilation)Zhang, fingertip sclerosis, rheumatoid nodules, erythema multiforme, ulcere alle gambe) o lupus indotto da farmaci.

    15) soggetti che non sono stati abbinati con successo durante il periodo di screening; 16) Precedentemente ricevuto un trattamento CART diverso da CD19-Cart. 2. Sindrome di Sjogren primaria con ipertensione polmonare (PSS PAH):

    1) pH causato da altri motivi: ipertensione portale, telangiectasia emorragica ereditaria, ecc.; Cardiopatia congenita; Droghe e tossine sospette; Ipertensione polmonare correlata alla malattia ipossica cronica: malattia polmonare ostruttiva moderata o grave: FEV1 <55%; Malattia polmonare restrittiva moderata o grave: TLC <60%; Malattia tromboembolica cronica Ipertensione polmonare: ventilazione polmonare/imaging di perfusione suggerisce un imaging moderato di thrombomboemismo; 2) soffrire di grave lupus del sistema nervoso centrale attivo (SNC), tra cui convulsioni, psicosi, incidenti cerebrovascolari o vasculite del SNC che richiedono un intervento terapeutico entro 60 giorni dopo il basale; 3) pazienti di dialisi o tasso di clearance di creatinina inferiore a 30 ml/min; 4) gravidanza o allattamento al seno; 5) unire le infezioni attive (come sepsi, batteriemia, micosi, infezioni polmonari non controllate e tubercolosi attiva); 6) L'antigene di superficie dell'epatite B (HBSAG) e/o l'antigene dell'epatite B E (HBEAG) sono positivi; L'anticorpo di epatite B E (HBE AB) e/o l'anticorpo core di epatite B (HBC AB) sono positivi e il numero di copie HBV-DNA è maggiore del limite inferiore misurabile; Epatite C (HCV) anticorpo positivo; Positivo per gli anticorpi del virus dell'immunodeficienza umana (HIV); Individui che risultano positivi per l'anticorpo di sifilide (TP AB); 7) avendo subito importanti interventi chirurgici valutati dai ricercatori come inadatti per l'inclusione nelle 4 settimane precedenti prima dello screening; 8) soggetti che non sono stati abbinati con successo durante il periodo di screening; 9) Trattamento CART precedentemente ricevuto diverso da CD19-Cart. 3. Sclerosi sistematica (SSC) :

    1) malattie del tessuto connettivo sovrapposte; Artrite reumatoide, lupus eritematoso sistemico o miopatia infiammatoria 2) Le manifestazioni cliniche possono essere spiegate da malattie simili di SSC, come fibrosi sistemica nefrogenica, scleroplakia generalizzata, porfrite eosinofilica Malattia di trapianto contro l'ospite, diabete e altre malattie endocrine correlate a malattie dell'articolazione delle mani.

    3) soffrire di grave lupus attivo del sistema nervoso centrale attivo (SNC), tra cui convulsioni, psicosi, incidenti cerebrovascolari o vasculite del SNC che richiedono un intervento terapeutico entro 60 giorni dopo il basale; 4) pazienti con dialisi o tasso di clearance di creatinina inferiore a 30 ml/min; 5) gravidanza o allattamento al seno; 6) unire infezioni attive (come sepsi, batteriemia, micosi, infezioni polmonari non controllate e tubercolosi attiva); 7) L'antigene superficiale dell'epatite B (HBSAG) e/o l'antigene dell'epatite B E (HBEAG) sono positivi; L'anticorpo di epatite B E (HBE AB) e/o l'anticorpo core di epatite B (HBC AB) sono positivi e il numero di copie HBV-DNA è maggiore del limite inferiore misurabile; Epatite C (HCV) anticorpo positivo; Positivo per gli anticorpi del virus dell'immunodeficienza umana (HIV); Individui che risultano positivi per l'anticorpo di sifilide (TP AB); 8) aver subito importanti interventi chirurgici valutati dai ricercatori come non idonei per l'inclusione nelle 4 settimane precedenti prima dello screening; 9) soggetti che non sono stati abbinati con successo durante il periodo di screening; 10) Trattamento CART precedentemente ricevuto diverso da CD19-Cart.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Terapia delle cellule T CD19-BCMA CD19-BCMA del cordone ombelicale.
I pazienti sono stati trattati con terapia con cellule T CD19-BCMA CD19-BCMA CD19-BCMA.
Circa 3-5 giorni prima dell'infusione di cellule CD19-BCMA CD19-BCMA CD19-BCMA, i soggetti vengono trattati con regime FC (fludarabina e ciclofosfamide) per la linfodeplezione. L'infusione di cellule CAR-T viene eseguita 48 ore dopo il completamento della chemioterapia.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tossicità dose-limitante (DLT)
Lasso di tempo: 28 giorni
Incidenza e tipo di tossicità dose-limitante (DLT) entro 28 giorni dall'infusione CD19-BCMA CAR-T CD19-BCMA CD19-BCMA.
28 giorni
Eventi avversi (AES)
Lasso di tempo: 30 giorni
Numero totale, incidenza e gravità degli eventi avversi (eventi avversi) entro 30 giorni dall'infusione CD19-BCMA CAR-T CD19-BCMA
30 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di remissione complessivo (ORR)
Lasso di tempo: 90.120 giorni
La valutazione di ORR per gruppo di dose a 90 e 120 giorni dopo l'infusione CD19-BCMA CD19-BCMA CAR CD19-BCMA.
90.120 giorni
Evento avverso serio (SAE)
Lasso di tempo: Da 30 giorni a 2 anni
L'incidenza e il grado di gravi eventi avversi (SAE) da 30 giorni a 2 anni dopo l'infusione
Da 30 giorni a 2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

18 marzo 2026

Completamento primario (Stimato)

1 luglio 2026

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 aprile 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 aprile 2025

Primo Inserito (Effettivo)

27 aprile 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 marzo 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

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INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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