重症慢性好中球減少症の国際登録
2020年10月20日 更新者：David Chandler Dale、National Center for Research Resources (NCRR)
目的: I. 重度の慢性好中球減少症 (SCN) の臨床経過を記録します。
Ⅱ．米国、カナダ、ヨーロッパ、オーストラリアの SCN 患者における一次治療の長期的な安全性を監視および評価します。
III.骨粗鬆症、脾腫、細胞遺伝学的異常、骨髄異形成症候群、白血病などの有害事象の発生率と転帰を研究します。
IV.成長と発達および血液学的パラメーターを評価します。 V. 経時的な一次治療反応の臨床的に重要な変化を監視します。
Ⅵ． SCN の理解を深めるために医師ネットワークを確立します。 VII. 将来の研究を可能にする人口統計データベースを確立します。
調査の概要
状態
状態
わからない
条件
条件
詳細な説明
プロトコルの概要:
患者は、医学的に指示されているように、紹介医によって治療されます。 臨床データはベースラインで収集され、その後は 6 か月ごとに収集されます。
研究の種類
研究の種類
観察的
入学 (予想される)
入学
1000
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- 募集
- Dana-Farber/Boston Children¹s Cancer and Blood Disorders Center
-
コンタクト：
- Akiko Shimamura, MD, PhD
- 電話番号：617-919-6109
- メール：Akiko.Shimamura@childrens.harvard.edu
-
Worcester、Massachusetts、アメリカ、01655
- 募集
- University of Massachusetts
-
コンタクト：
- Peter Newburger, MD
- 電話番号：508-856-4225
- メール：Peter.Newburger@umassmed.edu
-
-
Michigan
-
Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109-0266
- 募集
- University of Michigan
-
コンタクト：
- Kelly J. Walkovich, MD
- 電話番号：734-647-2893
- メール：kwalkovi@umich.edu
-
-
New Jersey
-
Paterson、New Jersey、アメリカ、07503
- 募集
- St. Joseph's Children's Hospital
-
コンタクト：
- MaryAnn Bonilla
- 電話番号：973-754-3230
- メール：bonillam@sjhmc.org
-
コンタクト：
- Caterna Lovaglio, RN/CRA
- 電話番号：973-754-3778
- メール：lovaglic@sjhmc.org
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、アメリカ、98195
- 募集
- University of Washington School of Medicine
-
コンタクト：
- David Chandler Dale
- 電話番号：206-543-7215
-
-
-
-
England
-
Leeds、England、イギリス、LS1 3EX
- 募集
- Leeds Teaching Hospitals, Yorkshire Regional Centre for Paediatric Oncology & Haematology
-
コンタクト：
- Sally Kinsey, MD
- 電話番号：+44-113-392-8191
-
-
-
-
Victoria
-
Melbourne、Victoria、オーストラリア、3350
- 募集
- Monash University
-
コンタクト：
- Graham Leischke, PhD
- 電話番号：+61 3 9902 9720
- メール：Graham.Lieschke@monash.edu
-
-
-
-
Manitoba
-
Winnipeg、Manitoba、カナダ、R3E 0V9
- 募集
- CancerCare Manitoba
-
コンタクト：
- Bonnie Paula Cham
- 電話番号：204-787-4147
-
-
Ontario
-
Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
- 募集
- Hospital for Sick Children
-
コンタクト：
- Yigal Dror, MD
- 電話番号：+416-813-5630
- メール：yigal.dror@sickkids.ca
-
コンタクト：
- Philippa McCaffrey
- 電話番号：+416-813-8886
- メール：phillippa.mccaffrey@sickkids.ca
-
-
-
-
-
Hannover、ドイツ、D-30625
- 募集
- Medizinische Hochschule Hannover
-
コンタクト：
- Connie Zeidler, Dr.med
- 電話番号：+49-511-532-6710
- メール：zeidler.cornelia@mh-hannover.de
-
コンタクト：
- Sonja Klein
- メール：Klein.Sonja@mh-hannover.de
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
適格基準
就学可能な年齢
3ヶ月歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
重度の慢性好中球減少症と診断された患者
説明
包含基準 - 以下の基準を満たす場合、被験者は登録の資格があります。
- -記録された絶対好中球数が0.5x109 / L未満であることに基づく、重度の慢性好中球減少症の診断が確認された 登録前の3か月間に少なくとも3回。
周期性好中球減少症が推定される被験者については、少なくとも 2 つの好中球周期の記録が好ましい。 文書化には、好中球数が 200 未満の最下点に続いて、一般に少なくとも 500 から 1000 までカウントが明らかに増加し、続いて 2 番目の最下点が含まれる必要があります。通常、最初の最下点から約 3 週間後に発生すると予想されます。 3週間の定期。 カウントの少なくとも 6 週間と 2 つの予想される最下点を含む文書が優先されます。
明らかな振動を示さない症例は、先天性（好中球減少症または好中球減少性合併症が生まれてから発生したように見える場合）または特発性（証拠のすべての症状が生後1年後に発生した後天性障害を示している場合）に分類されます。
- -先天性、周期性または特発性好中球減少症の診断と一致する骨髄穿刺。 これらの条件のすべてにおいて、好中球減少症の時点での骨髄吸引液の評価は、成熟した好中球の欠乏を示すことが予想されます。 例外は、骨髄カテキシスであり、骨髄に濃縮核を伴う好中球が大量に蓄積する状態です。 骨髄吸引物は、好中球系統のいくらかの異形成を示すことがあるが、一般に、赤血球形成または血小板形成の異常は、SCN の診断と一致しない。
- 正常な細胞遺伝学的評価。 唯一の例外は、十分に文書化された重度の先天性好中球減少症の症例であり、できれば以前に正常な細胞遺伝学的評価が文書化されている場合は、白血病への進化時にレジストリに登録されます。
- -再発性感染症の病歴（すなわち、重度の口内潰瘍、歯肉炎および副鼻腔炎）。
- 3 か月以上の年齢。
- 血液学的パラメーターとは無関係に、次の診断を受けた被験者が含まれる場合があります: シュワッハマン-ダイヤモンド症候群 (SDS)、糖原病 1b 型 (GSD1b)、バース症候群、およびコーエン症候群。
- -中等度の重度の慢性好中球減少症（すなわち、ANCが1.0x109 / L未満）および再発性の重度の感染症（すなわち、皮下領域、肺、肝臓などの深部組織感染症）の被験者。
- -1、3、5、および6の基準を満たす陽性の抗好中球抗体を伴う免疫性好中球減少症。
- すべての SCN 被験者は、もともと Amgen が後援する SCN 研究に登録されていました。
除外基準
- 薬物誘発性であることが知られている好中球減少症
- 原発性骨髄異形成
- 原発性白血病
- 再生不良性貧血
- 既知のHIV疾患
- 関節リウマチや全身性エリテマトーデスなどの全身性自己免疫疾患
- -化学療法による好中球減少症（過去5年以内）
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
グループ/コホートの数
3
コホートと介入
グループ/コホートグループ/コホート |
|---|
|
成人の好中球減少被験者
-重度の慢性好中球減少症と診断された成人対象
|
|
軽度の好中球減少症
重度の慢性好中球減少症と診断された18歳未満の子供
|
|
軽度の好中球減少症患者の親
-重度の慢性好中球減少症と診断された未成年者（つまり、18歳未満の子供）の親
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
協力者
捜査官
捜査官
- スタディチェア：David Chandler Dale、University of Washington
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Dale DC, Bonilla MA, Boxer L, et al.: Development of AML/MDS in a subset of patients (PTS) with severe chronic neutropenia (SCN). Blood 84(10 suppl 1): 518a, 1994.
- Guerra J, Withers DA, Boxer LM. Myb binding sites mediate negative regulation of c-myb expression in T-cell lines. Blood. 1995 Sep 1;86(5):1873-80.
- Welte K, Dale D. Pathophysiology and treatment of severe chronic neutropenia. Ann Hematol. 1996 Apr;72(4):158-65. doi: 10.1007/s002770050156.
- Kalra R, Dale D, Freedman M, Bonilla MA, Weinblatt M, Ganser A, Bowman P, Abish S, Priest J, Oseas RS, Olson K, Paderanga D, Shannon K. Monosomy 7 and activating RAS mutations accompany malignant transformation in patients with congenital neutropenia. Blood. 1995 Dec 15;86(12):4579-86.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
研究開始
1994年6月1日
試験登録日
最初に提出
最初に提出
1999年10月18日
QC基準を満たした最初の提出物
QC基準を満たした最初の提出物
1999年10月18日
最初の投稿 (見積もり)
最初の投稿
1999年10月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
投稿された最後の更新
2020年10月22日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年10月20日
最終確認日
最終確認日
2020年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
その他の研究ID番号
その他の研究ID番号
- 199/11901
- UW-730
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。