発展途上国と先進国における血友病の病気の負担の比較
発展途上国と先進国における血友病の疾病負担の比較：サンパウロ・トロント血友病研究
多くの発展途上国の血友病患者は、費用が高額なため、十分な治療を受けることができません。 たとえば、インドと中国の血友病患者の多くは、出血に対する因子補充療法を受けることはほとんどなく、その結果、多くの人が重大な関節症や障害を発症しています。 中国で行われた予備研究では、血友病関節健康スコア（HJHS）の平均値が13.1（SD 9.03）と推定され、これらの子供たちが非常に蔓延する重度の関節疾患を患っていることが示唆された。 HJHS と治療歴の間に関連性がないことは、全体的に治療が不適切であることを示唆しています。
提案された研究は、包括的な治療が広く利用可能になり始めたばかりのブラジルの血友病少年における関節症、身体障害、生活の質（QoL）の負担を定量化するものである。 この研究は、これらの結果を、主要な治療法が生涯予防となっているカナダで観察された結果と比較する機会も提供します。
調査の概要
状態
状態
詳細な説明
血友病における疾患の負担を定量化し、さまざまな治療法に対する反応を研究するには、高い妥当性と信頼性を備えた定量的な結果尺度が必要です。 国際予防研究グループ (IPSG - 議長ビクター・ブランシェット博士) は、この目的のための結果ツールの開発とテストを目的として 2001 年に設立されました。 このグループは、関節症を定量化するための磁気共鳴画像法 (MRI) スコア (ICF フレームワークにおける構造および機能領域を表す)、定量的身体検査スコア、および血友病関節健康スコア (HJHS) を開発しました。感度の低い世界血友病連盟 (WFH) スコア (ICF の構造と機能の領域を表す)。 さらに、カナダの研究者らは、血友病少年のための生活の質の尺度であるカナダ血友病アウトカムキッズライフ評価ツール（CHO-KLAT）（ICFへの参加領域を表す）も開発した。
私たちはこれらのツールと他の検証済みの手段を使用して、ブラジルにおける血友病の負担を決定し、それをカナダの病気の負担と比較し始めます。 さらに、この研究を使用して、ブラジル人に対するこれらのツールの有効性を実証します。
研究の種類
研究の種類
入学 (実際)
入学
連絡先と場所
研究場所
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Sao Paulo、ブラジル
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
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Sao Paulo、ブラジル
- Universidade Federal de São Paulo (UNIFESP)
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Sao Paulo
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Campinas、Sao Paulo、ブラジル
- Universidade Estadual de Campinas, Unicamp
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参加基準
適格基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準
- 血友病 A または B 血清因子活性 ≤ 5% によって判定される中等度または重度の血友病
- 対象年齢 7 ～ 18 歳。包括的
- 少なくとも 1 人の親または保護者がポルトガル語または英語の書面に堪能で、研究成果アンケートに回答できること。
除外基準
- なし (インヒビターを持つ小児の研究への参加は、次の 2 つの理由により許可されます。i) 私たちの研究は、一般化可能な方法で血友病患者の健康状態を記録することを目的としている、ii) すべての小児がインヒビター検査を受けているわけではありません。)
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
グループ/コホートの数
コホートと介入
グループ/コホートグループ/コホート |
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ブラジル人被験者
被験者はサンパウロ大学医学部病院 (HCFMUSP) から募集されます。カンピーナス大学 (UNICAMP);サンパウロ連邦大学 (UNIFESP)
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カナダの主題
病児病院から採用
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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病気の負担
時間枠：3年
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ブラジルとカナダの子供に対する障害の負担は、以下の領域の分析によって決定されます。 構造および機能ドメイン (HJHS スコア、生体認証、X 線写真) 活動ドメイン (ASK および FISH スケール) 参加ドメイン (CHO-KLAT および PedsQL 生活の質アンケート) 健康状態ドメイン (出血頻度) 個人的要因ドメイン (民族、教育レベル)環境領域（保護者の世帯収入） |
3年
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二次結果の測定
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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子供向けアクティビティスケール (ASK)
時間枠：1日目
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子供の自己報告活動は、活動領域の一部として子供向け活動スケール (ASK) で測定されます。
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1日目
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血友病の機能的自立尺度 (FISH)
時間枠：1日目
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観察された活動限界は、活動ドメインの一部として FISH を使用して測定されます。 FISH は発展途上国での使用が検証されています。 これは、観察された日常生活の活動から構成され、品質をスコア化します。 |
1日目
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血友病関節健康スコア (HJHS)
時間枠：1日目
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HJHS は、指標関節に適用される関節の構造制限の有効かつ信頼性の高いスコア化された尺度です。 このスコアは、構造および機能ドメインの尺度になります。 |
1日目
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レントゲン写真
時間枠：1日目
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6 つの指標関節すべての X 線写真が撮影されます。
これは、構造および機能ドメインの一部として行われます。
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1日目
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カナダの血友病のアウトカム - キッズライフ評価ツール (CHO-KLAT)
時間枠：1日目
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CHO-KLAT スケールのブラジル語訳の研究前の文化的検証が完了したら、参加領域を測定するための生活の質のツールとしてそれを使用します。
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1日目
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出血頻度
時間枠：1日目
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家族は、過去 6 か月間の出血頻度を調べるために面接を受けます。
この要素は健康状態ドメインに組み込まれます。
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1日目
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生体認証
時間枠：1日目
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身長と体重は国のノモグラムと比較されます。
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1日目
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個人的な要因
時間枠：1日目
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保護者の民族、教育レベルは自己申告となります。
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1日目
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環境領域
時間枠：1日目
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対象者が地方に住んでいるのか都市部に住んでいるのか、世帯収入が記録されます。
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1日目
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協力者と研究者
捜査官
捜査官
- 主任研究者：Brain M. Feldman, MD,MSc,FRCPC、The Hospital for Sick Children
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
研究開始
一次修了 (実際)
一次修了
研究の完了 (実際)
研究の完了
試験登録日
最初に提出
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
最初の投稿
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
投稿された最後の更新
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
その他の研究ID番号
- 1000020214
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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