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本態性振戦に対するオクタン酸

2019年12月13日 更新者：National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

本態性振戦患者における経口オクタン酸の用量漸増研究

バックグラウンド：

- 本態性振戦 (ET) は、制御不能な震えの状態です。 ETの治療にはいくつかの薬が使用されます。 しかし、それらはしばしば部分的にしか役に立たず、副作用を引き起こす可能性があります. ET患者の多くは、アルコールを飲むことでいくらか緩和されます. アルコールに似た食品添加物であるオクタノールは、動物の震えを改善することができ、人々が酔っ払う可能性が低くなります. 1-オクタノールと呼ばれるオクタノールの 1 つの形態は、一部の人々の振戦を改善し、副作用がほとんどないことが示されています。 1-オクタノールはオクタン酸に変換され、オクタン酸自体が酩酊などの重大な副作用なしにETを抑制する可能性があることが研究によって示唆されています. 研究者は、どの用量のオクタン酸が ET の減少に最も役立つかを知りたいと考えています。

目的:

- 本態性振戦を治療するためにオクタン酸の異なる用量をテストする。

資格:

  • アルコールによる治療に反応する ET を有する 21 歳以上の個人。
  • 参加者は、研究中に特定の ET 薬の服用を中止できなければなりません。

デザイン：

  • この研究には3回の訪問が必要です。 訪問 1 は、最大 5 時間かかるスクリーニング訪問です。 訪問 2 は、国立衛生研究所臨床センターへの 2 ～ 3 日間の入院です。 訪問 3 は、入院後 1 ～ 2 週間のフォローアップ外来です。
  • スクリーニング訪問では、参加者は身体検査、神経学的検査、および病歴があります。 血液と尿のサンプルが採取されます。 参加者は、アルコールに対する震えの反応を測定するために、アルコール摂取量テストも行います。
  • 研究訪問のために、参加者は検査のために病院に入る。 参加者は治験薬を服用し、それに対する振戦の反応をテストします。 頻繁に血液サンプルが採取されます。
  • 退院後 1 ～ 2 週間で、参加者は最終的な追跡調査の訪問を受けます。 血液サンプルが採取されます。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

目的：

本態性振戦患者における経口オクタン酸 (OA) の最大耐用量を決定すること。 さらなる研究の目的には、用量を漸増させたオクタン酸の有効性および忍容性の評価、ならびに薬物動態および薬力学的プロファイルが含まれます。

調査対象母集団：

エタノール反応性本態性振戦（ET）の最大30人の被験者が研究に含まれます。 被験者は、用量レベルごとに6人のグループで募集されます。

デザイン：

研究目的は、3 + 3 用量漸増デザインを使用してテストされます。 用量レベルごとに、3 人の被験者が募集され、用量レベルは 8、16、32、64、および 128 mg/kg となり、3 人の被験者のうちの 1 人が用量限界毒性を示す場合、同じレベルの追加の 3 人の被験者が含まれます。 被験者はスクリーニング訪問を受け、その後2〜3日間の入院が続き、その間に治験薬OAが投与されます。 外来患者のフォローアップ訪問により、研究が終了します。

結果の測定:

主な結果は、用量制限毒性を評価することによって測定されます。これは、2人以上の被験者がOAに関連する同じ用量レベルでグレード2の有害事象（CTCAE）を示すと到達します。 グレード 2 の OA 関連の有害事象が 2 回以上観察されたレベルを下回る用量は、最大耐量 (MTD) と定義され、試験は中止されます。 一次結果の毒性は、盲検化されていない独立したデータ安全監視委員会 (DSMB) によって監視され、一次結果にいつ到達するかが決定されます。

二次的な対策には、日常的な実験室パラメーター、心電図測定、バイタルサイン、中毒の兆候の標準化された評価などの安全対策が含まれます。 追加の副次的結果の測定には、振戦加速度計やデジタル スパイラル分析などの有効性測定、および標準化された臨床振戦評価尺度が含まれます。 さらに、薬物動態サンプリングが行われます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
18

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Maryland
      • Bethesda、Maryland、アメリカ、20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

17年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

  • 包含基準:
  • エタノールに反応することが知られている両側の手振戦を主な特徴とする本態性振戦の診断。
  • スクリーニング検査での両手の明確な加速度測定振戦（ETと一致する姿勢振戦加速度測定中の両側中枢振戦成分）
  • スクリーニング訪問中の正式なエタノールチャレンジの後、少なくとも35％の加速度振戦力の減少。
  • -被験者は、振戦の治療のための薬物療法を自発的かつ安全に控えることができなければなりません 研究参加前の個々の薬物の少なくとも5血漿半減期。 (プロプラノロール/インデラル、ガバペンチン/ニューロンチンの場合は 1 日、プリミドン/ミソリンの場合は 26 日)。

-被験者は、研究訪問の48時間前から、カフェインを含むアルコールや飲み物または食べ物を控えることをいとわない必要があります

除外基準:

  • -ETの典型的な症状以外の神経学的検査で他の重要な病理学的所見がある患者
  • -被験者の参加を妨げる急性または慢性の重度の病状（例：重度の心臓病NYHAグレード3または4、腎不全、肝不全、肺疾患、制御されていない甲状腺機能亢進症）
  • -ワルファリンまたはNSAID（アスピリン以外）との併用療法を受けている被験者で、定期的に服用し、研究参加の少なくとも14日前に中止できない場合、オクタン酸との相互作用の可能性があるため（ヒト血清中のアルブミン結合の置換）（ノクターら 1992)
  • プロトコルでは最大12時間の絶食期間が必要であるため、真性糖尿病の確立された診断。
  • -アクティブまたは過去のアルコール乱用または依存のある被験者（AUDITスコアが8以上）
  • 肝機能パラメーター（AST、ALT、GGT）の上昇、正常範囲の上限の1.5倍を超える（NIH臨床センター検査医学部門によって定義されている）、またはベースライン検査でのその他の臨床的に重大な異常。 したがって、AST の上限は 51 U/L、ALT は 62 U/L、GGT は 128 U/L になります。
  • -妊娠中または授乳中の女性被験者
  • 21歳未満の被験者
  • -アルコール摂取またはアルコールに対するアレルギー後の既知の紅潮症状（標準化されたアルコール紅潮アンケートですべての「はい」の回答）

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
時間枠
用量制限毒性
時間枠：2年
2年

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
時間枠
振戦への効果
時間枠：2年
2年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2011年10月28日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2012年7月18日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2012年7月18日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2011年11月8日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2011年11月8日

最初の投稿 (見積もり)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2011年11月10日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2019年12月16日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2019年12月13日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2012年7月18日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • 120024
  • 12-N-0024

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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