家族性高コレステロール血症の認識と検出に関する研究 (CASCADE-FH)

FH 財団 CASCADE-FH レジストリは、1) クリニックへの登録、2) オンライン患者ポータルを介した自己登録、3) 電子医療記録 (EHR) の識別という 3 つの連絡先を特徴とする登録フレームワークを実装します。

経路 1: クリニックベースのスクリーニングと登録 最初の研究段階では、米国中の多くの脂質専門クリニックが CASCADE-FH レジストリに参加します。 これらの施設で包括条件を満たす FH 患者が登録します。 各施設は治験審査委員会の承認を受け、患者の同意を得る必要があります。 脂質専門クリニックの最初のセットが患者の登録と関与に関して許容できる実現可能性を証明したら、追加の施設が登録に募集されます。

データ収集 臨床現場で入力されるデータの場合、主な情報源は患者の医療記録になります。 ベースライン データは要素を抽象化して入力します。

自己登録患者がオンライン患者ポータルに入力するデータ要素には、臨床情報のサブセットのほか、生活の質、病気に関連した不安、うつ病に関する質問が含まれます。 FH の健康リスク、利用可能な治療選択肢、家族のスクリーニングについての患者の理解を評価するための簡単な調査も含まれます。 患者アンケートは臨床専門用語を含まないように設計されており、参加者が使いやすいように FH 患者ボランティアによってパイロットテストが行​​われました。

追跡データの収集 臨床現場に登録されている患者については、医療提供者は年に一度の間隔で情報を更新するよう求められます。 医療記録は、投薬の変更、重大な有害な心血管イベントの発生、入院、遺伝子検査、およびデータ入力の最終日以降に更新された検査値を評価するために精査されます。 追跡データは、最初の登録後 3 年間毎年収集されます。 自己登録患者は、患者ポータルにアクセスすることでいつでもデータを更新できます。 現在の投薬計画、臨床事象、生活の質に関する最新情報が収集されます。 ただし、フォローアップ情報の均一な入力を保証するために、自己登録したすべての患者にリマインダー電子メールが年に一度送信されます。

長期的な結果 連続脂質値は重要な重要な結果であり、目標 LDL 値を達成するための脂質修飾療法の適切性を評価するために検査されます。 関心のある長期的な結果には、薬剤の変更、重大な有害な心血管イベントの発生、および死亡率が含まれます。 患者が報告する主な関心のある結果には、家族への通知とスクリーニング、治療の満足度、疾患関連の認識、および生活の質の測定が含まれます。

統計的考察 CASCADE-FH レジストリは、FH 患者の治療パターンと転帰を特徴付けるために臨床医から報告された情報を収集します。 この研究は仮説に基づいたものではなく、特定の医学療法や治療介入が比較されていないため、サンプルサイズの正式な前向き計算は必要ありません。 ただし、脂質管理、臨床事象、患者報告の転帰の変動を定期的に評価し、これらの変数の一時的な変化を評価します。 観察分析で一般的に使用される標準的な統計的アプローチが利用されます。

CASCADE-FH レジストリに参加しているデータ フィードバックと品質改善施設は、全国の結果と比較した登録患者の治療パターン、連続脂質値、臨床転帰を強調する年次データ フィードバック レポートを受け取ります。 これらの報告書は、FH 患者の治療と転帰を改善するために設計された参加施設での質の向上介入を促進するように設計されます。 自己登録した患者は、報告されたデータを直接ダウンロードするだけでなく、事前にプログラムされた自己フィードバックでいつでもアクセスできる電子レポートを介してダウンロードする機会が得られます。