骨髄線維症の被験者におけるモメロチニブとルキソリチニブの比較 (Simplify 1)
2023年5月10日 更新者：Sierra Oncology, Inc.
原発性骨髄線維症（PMF）または真性多血症後または本態性血小板血症後骨髄線維症（PV/ET MF後）の被験者におけるモメロチニブ対ルキソリチニブを評価する第3相無作為化二重盲検実薬対照試験
この研究は、原発性骨髄線維症（PMF）または真性多血症後または本態性血小板血症後骨髄線維症（PV / ET MF後）の参加者で、まだヤヌスによる治療を受けていないモメロチニブ（MMB）とルキソリチニブの有効性を判断することです。キナーゼ阻害剤（JAK阻害剤）。
参加者は、MMB またはルキソリチニブのいずれかを二重盲検期に 24 週間投与するように無作為に割り付けられます。その後、さらに 216 週間までオープンラベル MMB を投与する資格があります。 治験薬の中止後、評価はさらに12週間継続され、その後、参加者は生存追跡のために約6か月ごとに登録日から最大5年間、または研究終了まで連絡を受けます。 研究終了後も MMB による治療を継続する予定の参加者は、早期治験薬中止 (ESDD)、30 日間、12 週間、および生存追跡訪問は必要ありません。
調査の概要
状態
状態
完了
条件
条件
介入・治療
介入・治療
研究の種類
研究の種類
介入
入学 (実際)
入学
432
段階
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ
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California
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Escondido、California、アメリカ
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Stanford、California、アメリカ
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Florida
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Jacksonville、Florida、アメリカ
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ
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Northern Ireland、イギリス
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Nottingham、イギリス
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England
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Leicester、England、イギリス
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London、England、イギリス
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Manchester、England、イギリス
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Newcastle Upon Tyne、England、イギリス
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Oxford、England、イギリス
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Wales
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Cardiff、Wales、イギリス
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Afula、イスラエル
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Ashkelon、イスラエル
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Haifa、イスラエル
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Jerusalem、イスラエル
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Tel Aviv、イスラエル
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Maastricht、オランダ
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Nijmegen、オランダ
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Rotterdam、オランダ
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Utrecht、オランダ
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New South Wales
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Darlinghurst、New South Wales、オーストラリア
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Parkville、New South Wales、オーストラリア
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Saint Leonards、New South Wales、オーストラリア
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Queensland
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Brisbane、Queensland、オーストラリア
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Herston、Queensland、オーストラリア
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South Australia
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Adelaide、South Australia、オーストラリア
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Bedford Park、South Australia、オーストラリア
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Victoria
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Frankston、Victoria、オーストラリア
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Melbourne、Victoria、オーストラリア
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Western Australia
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Perth、Western Australia、オーストラリア
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Vienna
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Wien、Vienna、オーストリア
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Alberta
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Edmonton、Alberta、カナダ
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、カナダ
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Ontario
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Hamilton、Ontario、カナダ
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Toronto、Ontario、カナダ
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Singapore、シンガポール
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Stockholm、スウェーデン
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Uddevalla、スウェーデン
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Örebro、スウェーデン
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Skane
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Lund、Skane、スウェーデン
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Badalona、スペイン
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Barcelona、スペイン
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Valencia、スペイン
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Zaragoza、スペイン
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Madrid
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Majadahonda、Madrid、スペイン
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Navarra
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Pamplona、Navarra、スペイン
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Brno、チェコ
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Ostrava、チェコ
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Vychodocesky KRAJ
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Hradec Kralove、Vychodocesky KRAJ、チェコ
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Aalborg、デンマーク
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Herlev、デンマーク
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Dresden、ドイツ
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Dusseldorf、ドイツ
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Freiburg、ドイツ
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Hamburg、ドイツ
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Mainz、ドイツ
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Mannheim、ドイツ
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Bayern
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München、Bayern、ドイツ
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Sachsen
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Leipzig、Sachsen、ドイツ
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Budapest、ハンガリー
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Debrecen、ハンガリー
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Kaposvár、ハンガリー
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Le Kremlin Bicetre Cedex、フランス
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Lens、フランス
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Lille Cedex、フランス
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Marseille Cedex 9、フランス
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Nantes cedex 1、フランス
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Paris、フランス
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Pessac Cedex、フランス
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Villejuif Cedex、フランス
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Midi-pyrenees
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Toulouse cedex 9、Midi-pyrenees、フランス
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Rhone-alpes
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Pierre Bénite Cedex、Rhone-alpes、フランス
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Pleven、ブルガリア
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Plovdiv、ブルガリア
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Ruse、ブルガリア
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Sofia、ブルガリア
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Varna、ブルガリア
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Antwerp、ベルギー
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Leuven、ベルギー
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Liege、ベルギー
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Hainaut
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Charleroi、Hainaut、ベルギー
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Bialystok、ポーランド
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Brzozow、ポーランド
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Chorzow、ポーランド
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Lodzkie
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Lodz、Lodzkie、ポーランド
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Lubelskie
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Lublin、Lubelskie、ポーランド
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Malopolskie
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Kraków、Malopolskie、ポーランド
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Mazowiekie
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Warszawa、Mazowiekie、ポーランド
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Pomorskie
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Gdansk、Pomorskie、ポーランド
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Wielkopolskie
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Poznan、Wielkopolskie、ポーランド
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Arad、ルーマニア
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Brasov、ルーマニア
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Bucuresti、ルーマニア
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Cluj-Napoca、ルーマニア
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Iasi、ルーマニア
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Kaohsiung、台湾
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Seoul、大韓民国
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Bunkyo-ku, Tokyo、日本
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Fukushima City、日本
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Kumamoto City、日本
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Matsuyama、日本
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Okayama、日本
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Gifu
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Ogaki City、Gifu、日本
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Hokkaido
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Kitaku Sapporo、Hokkaido、日本
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Osaka
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Osaka Sayama、Osaka、日本
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Osaka-City、Osaka、日本
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
適格基準
就学可能な年齢
14年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- 左肋骨縁の少なくとも5cm下に触知可能な脾腫
- -PMFまたはポストPV / ET MFの確定診断
- -研究者の意見では、骨髄線維症治療が必要です
- -PMFの国際予後スコアリングシステム（IPSS）で定義されている高リスクまたは中-2リスク、または症候性脾腫、肝腫大、貧血（ヘモグロビン<10.0 g / dL）に関連する中等度-1リスク（IPSS）、および/または利用可能な治療法に反応しない
-治験薬の初回投与前14日以内に得られた許容可能な検査評価：
- -絶対好中球数（ANC）≧0.75 x 10^9 / L 過去7日間の成長因子の非存在下
- -血小板数≧50 x 10^9/L（アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ[AST]またはアラニンアミノトランスフェラーゼ[ALT]が正常範囲[ULN]の上限の2倍以上の場合、≧100 x 10^9/L） -過去7日間の血小板輸血またはトロンボポエチン模倣薬
- 末梢血芽球数 < 10%
- -ASTおよびALT≤3 x ULN（治験責任医師が判断した髄外造血に肝臓が関与している場合、または過去60日以内に開始された鉄キレート剤療法に関連している場合は≤5 x ULN）
- -計算されたクレアチニンクリアランス（CrCL）が45 mL /分以上
- -直接ビリルビン≤2.0 x ULN
- > 24週間の平均余命
- -出産の可能性のある男性と女性は、プロトコルで指定された避妊方法を使用することに同意する必要があります
- -授乳中の女性は、治験薬の初回投与前に授乳を中止することに同意する必要があります
- -インフォームドコンセントフォームを理解し、署名する意思がある
主な除外基準:
- 以前の脾臓摘出
- -治験薬の初回投与前3か月以内の脾臓照射
- -同種骨髄または幹細胞移植に適格
- プロトコルごとに、制御されていない併発疾患。
- ヒト免疫不全ウイルス（HIV）の既知の陽性状態
- 慢性活動性または急性ウイルス性A型、B型、またはC型肝炎感染症、またはB型またはC型肝炎キャリア
- JAK1またはJAK2阻害剤の以前の使用
- -治験薬の初回投与から4週間以内の化学療法、免疫調節療法、生物学的療法、放射線療法、または治験療法の使用
- -末梢神経障害の存在≥有害事象の共通用語基準（CTCAE）グレード2
- 磁気共鳴画像法（MRI）またはコンピューター断層撮影（CT）スキャンを受けることを望まない、または受けられない
注: 他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
アーム数
2
武器と介入
参加者グループ / アーム参加者グループ / アーム |
介入・治療介入・治療 |
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実験的：モメロチニブ
参加者は、ルキソリチニブに合わせてモメロチニブとプラセボを受け取ります。
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モメロチニブ錠を1日1回経口投与
他の名前：
1 日 2 回経口投与されるルキソリチニブ錠剤と一致するプラセボ
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アクティブコンパレータ：ルキソリチニブ
参加者は、モメロチニブに合わせてルキソリチニブとプラセボを受け取ります。
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ルキソリチニブ錠を 1 日 2 回経口投与
1 日 1 回経口投与されるモメロチニブ錠と一致するプラセボ
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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24週目の脾臓の反応率
時間枠：第24週
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24 週目の脾臓反応率は、MRI または CT で測定した 24 週目の評価でベースラインから 35% 以上の脾臓容積減少を達成した参加者の割合として定義されます。
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第24週
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二次結果の測定
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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24週目の総症状スコア（TSS）反応率
時間枠：第24週
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総症状スコア (TSS) は、修正された骨髄増殖性新生物症状評価フォーム (MPN-SAF) v2.0 日記によって測定されたベースラインと比較して、24 週目に TSS が 50% 以上減少した参加者の割合として定義されます。 奏効率は、20 日以上の TSS が利用可能な、24 週前の連続 28 日間の毎日の TSS の平均を使用して計算されました。 修正された MPN-SAF 患者報告アウトカム指標は、疲労感、すぐに満腹になる、腹部の不快感、寝汗、かゆみ、骨の痛み、左側の肋骨の下の痛み、および非活動性の毎日の最悪の発生率を評価する 8 項目で構成されていました。 この研究における総症状スコア (TSS) のスコアリングは、非活動性を除く、これらの項目のうちの 7 項目 (0 ～ 70 の範囲) に基づいていました。 これらの項目は、アンケートに回答する前の 24 時間に参加者が経験した影響を評価します。 すべての項目は 0 ～ 10 の数値評価スケールを使用して測定され、0 は「不在」に相当し、10 がより悪いものになります。 |
第24週
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二重盲検期における赤血球 (RBC) 輸血率 (顕性出血を伴わない 1 か月当たりの平均赤血球輸血数)
時間枠：ベースラインから 24 週目まで
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ＲＢＣ輸血率は、二重盲検期中の対象月当たりの臨床的に明らかな出血を伴わない輸血されたＲＢＣ単位の平均数として定義された。
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ベースラインから 24 週目まで
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24週目の赤血球輸血独立率（臨床的に明らかな出血を伴う場合を除き、24週目までの12週間に赤血球輸血がなく、ヘモグロビン値が8 g/dL未満でないことと定義）
時間枠：第24週
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赤血球輸血非依存性とは、臨床的に明らかな出血を伴う症例を除き、第 24 週以前の 12 週間に赤血球輸血がなく、ヘモグロビンレベルが 8 g/dL を下回らないこととして定義される、24 週時点で輸血非依存である参加者の割合です。
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第24週
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24 週目における赤血球輸血依存率。(24 週目以前の 8 週間に少なくとも 4 単位の赤血球輸血、またはヘモグロビン レベルが 8 g/dL 未満であると定義されます (臨床的に明らかな出血を伴う場合を除く))。
時間枠：第24週
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赤血球輸血依存性は、24 週目の時点で輸血依存症である参加者の割合であり、24 週目までの 8 週間に少なくとも 4 単位の赤血球輸血を行った、またはヘモグロビン値が 8 g/dL 未満であると定義されます（臨床的に関連する症例を除く）。明らかな出血）。
最後の二重盲検段階参加日が 162 日目より前の参加者（すなわち、162 日目）
24 週目に欠損している）は、24 週目に輸血依存とみなされました。
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第24週
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
捜査官
- スタディディレクター：Gilead Study Director、Gilead Sciences
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
研究開始
2013年12月6日
一次修了 (実際)
一次修了
2016年9月12日
研究の完了 (実際)
研究の完了
2019年5月2日
試験登録日
最初に提出
最初に提出
2013年10月22日
QC基準を満たした最初の提出物
QC基準を満たした最初の提出物
2013年10月24日
最初の投稿 (見積もり)
最初の投稿
2013年10月25日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
投稿された最後の更新
2023年5月12日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年5月10日
最終確認日
最終確認日
2023年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
その他の研究ID番号
- GS-US-352-0101
- 2013-002707-33 (EudraCT番号)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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