肢帯型筋ジストロフィー、タイプ 2D (LGMD2D) の参加者における SRP-9004 (パチジストロゲン Bexoparvovec) の安全性を評価するための遺伝子導入療法研究

主な採用基準:

• コホート 1A は成人で車椅子に依存している必要があります。コホート 1B および 2 は、7 歳以上の参加者になります。
• 確認されたα-サルコグリカン欠損症または特定されたサルコグリカンα（SGCA）デオキシリボ核酸（DNA）変異。
• コホート1Bまたは2に登録された参加者は、独立して歩くことができる必要がありますが、下肢の脱力の兆候を示す必要があります（つまり、Gowersのサイン、階段を上るのに手すりを使用します）、6分間で予測距離の80％以下を歩く必要があります標準データに基づく歩行テスト (6MWT)。

主な除外基準:

• -臨床観察に基づく活動性ウイルス感染。
• 弱体化や機能喪失のない SGCA 変異の存在。
• 心筋症の症状または徴候。
• -ヒト免疫不全ウイルス（HIV）、B型肝炎、またはC型肝炎の血清学的証拠。
• 自己免疫疾患の診断 (または進行中の治療)。
• -AAVrh74またはAAV8結合抗体価が1:50以上の参加者は、酵素結合免疫吸着アッセイ（ELISA）イムノアッセイによって決定されます。

他の包含/除外基準が適用されます。