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重症筋無力症における皮下免疫グロブリン（SCIg）の非盲検試験

2021年5月9日 更新者：Mazen Dimachkie, MD
この研究の目的は、Hizentra が重症筋無力症 (MG) の人々にとって安全で効果的な治療法であるかどうかを判断することです。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

重症筋無力症 (MG) は、免疫系が神経と筋肉の間の接続を攻撃するため、筋肉が弱くなるまれな自己免疫疾患です。

Hizentra は、皮下 (皮下) 免疫グロブリン (SCIg) です。 免疫グロブリンは血液タンパク質です。 Hizentra は、MG 患者の治療について研究されています。 Hizentra は、携帯用注入ポンプを介して皮膚に注射することによって投与されます。これは、患者が現在の治療法よりも投与しやすい可能性があります。

参加者は、9回の診療所訪問と3回の電話を完了するよう求められます。 すべての研究訪問を完了するには、最大 30 週間かかる場合があります。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
23

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85018
        • Phoenix Neurological Associates
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
        • University of Kansas Medical Center
    • New York
      • Buffalo、New York、アメリカ、14203
        • University at Buffalo
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
  • カナダ
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ
        • University of Toronto

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 18歳以上の患者
  • 患者は、MGFA分類システムに従って、MGFA MGグレード2、3、または4の一般化されたMGの以前または現在の文書を持っている必要があります.48 これらのグレードは、軽度 (2)、中等度 (3)、および重度 (4) に対応します。
  • AChRまたはMuSK Abの上昇。 これらのテストは、研究に参加する前のある時点で実施されます。 -ゆっくりとした反復神経刺激または異常な単繊維EMGでの異常な減少（> 10％）の以前の記録がある二重血清陰性MG患者も参加が許可されます
  • 患者の徴候と症状は、別の病気のプロセスによってよりよく説明されるべきではありません。
  • 0.2 ～ 2 gm/kg/4 週間の IVIg 維持用量または同等の用量を Q 2 ～ 4 週間±3 日で投与
  • 少なくとも 3 サイクルの安定した IVIg (安定性の定義: 担当医による処方量または頻度の変更なし)
  • -患者は200g/4週間以下のIVIgを受けていなければなりません。
  • 患者は研究を完了し、フォローアップの訪問に戻ることをいとわない必要があります。
  • 患者は、この研究に参加する前に、書面によるインフォームドコンセントを喜んで提供する必要があります。 署名された同意書のコピーは、患者の医療記録に保管する必要があります。
  • アザチオプリン、シクロスポリン、シクロホスファミド、ミコフェノール酸モフェチル、タクロリムス、メトトレキサートまたはその他の免疫抑制薬。
  • 患者は、30 日間用量の変更がない限り、プレドニゾンを使用できます。

除外基準:

  • -スクリーニングから6か月以内のMGFAグレードV。
  • 衰弱または疲労を引き起こす可能性がある MG 以外の慢性変性疾患、精神疾患、または神経疾患の病歴。
  • -研究に参加する前の6か月以内のその他の主要な慢性または衰弱性疾患。
  • 閉経前の女性患者で、(a) 血清妊娠検査に基づいて妊娠している、(b) 授乳中、または (c) 効果的な二重バリア法 (1 ホルモン + 1 バリア法または 2 同時バリア法) を使用していないバリア法）避妊（避妊薬、男性用コンドーム、女性用コンドーム、子宮内避妊器具、ノルプラント、卵管結紮、またはその他の滅菌手順）。
  • 意識レベルの変化、認知症、または異常な精神状態。
  • -過去3か月の胸腺摘出術。
  • -スクリーニング時の腎不全（Cr> 1.5 x上昇）または肝疾患（トランスアミナーゼ> 2.5 x上昇）の証拠。
  • 注射部位反応の評価を妨げる皮膚疾患
  • -IVIgまたはSCIgに対する重度の反応の病歴。
  • 過去3か月以内の調査研究への参加
  • -研究登録から12か月以内のリツキシマブまたは他の生物製剤による治療
  • -インフォームドコンセントを提供できない。
  • -登録前の昨年以内の血栓性エピソードの履歴
  • -静脈内投与のための以前の正常なヒト免疫グロブリン（IVIG）および/または皮下免疫グロブリン（SCIG）に対する不耐性を含む、血液製品に対する既知のアレルギーまたはその他の重度の反応、例えばIVIG注入後の臨床的に関連する溶血の病歴、無菌性髄膜炎、再発性の激しい頭痛、過敏症、重度の全身性または重度の局所皮膚反応。
  • -IgA欠損症の病歴またはスクリーニング時のIgA欠損症の証拠。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：ハイゼントラ®
Hizentra は、皮下 (皮下) 免疫グロブリン (SCIg) です。 参加者は、週に最低 1 回、週に最大 4 回の注入でハイゼントラを受け取ります。 用量と率は、訪問と各参加者が薬物にどのように耐えられるかによって異なります。 サイトあたりの最大 cc は、1 時間あたりサイトあたり 50 cc です。
薬：ハイゼントラ®
患者は選択基準を満たし、0週で安定していなければなりません。これは、QMGが3ポイント増加しないことを意味し、ハイゼントラを12週間受けます。
他の名前：
  • 免疫グロブリン皮下 (ヒト)、20% 液体

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
重症筋無力症の量的スコアが、SCIg 治療段階の終了時に 3 ポイント以下しか増加しない患者の割合
時間枠：ベースラインから 12 週目に変更

QMG は 13 項目の序数尺度で、呼吸機能とともに、眼球、眼球、四肢の疲労と筋力を測定します。 各項目のスケールは 0 ～ 3 で、0 は正常を意味し、3 は重度を意味します。 合計スコアの範囲は 0 ～ 39 です。

MGの重症度の変化は、疾患重症度の定量的重症筋無力症（QMG）スコアを使用して測定されます。 QMG は、検証済みの臨床複合スケールです。 プロトコルで述べたように、私たちの仮説は次のとおりです。

H0：SCIg 治療期終了時に QMG スコアが 3 ポイント以上増加した患者の割合 ≤ 0.65 HA：SCIg 治療期終了時に QMG スコアが 3 ポイント以上増加した患者の割合 > 0.65

したがって、一次結果の分析は、比率の 1 サンプル Z 検定として行われます。 つまり、QMG は連続的な結果ですが、分析結果は割合として報告されます。
ベースラインから 12 週目に変更

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
重症筋無力症に特有の日常生活動作スケール (MG-ADL) スコア
時間枠：ベースラインから 12 週目に変更
重症筋無力症特有の日常生活動作スケール (MG-ADL): 測定スケールからのスコアの複合測定。 MG-ADL には 0 ～ 24 のスケールがあり、0 が最低 (症状なし)、24 が最高 (最も重度の症状) です。 MG-ADL は、重症筋無力症の 8 つの一般的な症状を測定し、それらを 0 ～ 3 のスケールで評価する、スタッフが管理し、患者が報告するアンケートです。
ベースラインから 12 週目に変更
重症筋無力症の生活の質 (MG QOL-15) スコア
時間枠：ベースラインから 12 週目に変更
MG Quality of Life (QOL)-15: 測定スケールからのスコアの複合測定。 MG QOL-15 は、MG のさまざまな症状について患者が回答するアンケートです。 アンケートは、0 ～ 4 のスケールで評価される 15 の質問で構成されます。合計スコアは 0 ～ 60 の範囲であり、スコアが高いほど、より深刻な症状またはより悪い結果を意味します。
ベースラインから 12 週目に変更
重症筋無力症複合（MGC）スコア
時間枠：ベースラインから 12 週目に変更
MGC は MG-ADL、QMG からスコアを取得し、それらを組み合わせて MGC を作成します。 このスコアのスケールは 0 ～ 50 の範囲であり、スコアが高いほど転帰が悪いか、症状がより深刻であることを意味します。
ベースラインから 12 週目に変更
投薬に関する治療満足度アンケート (TSQM) - 利便性スコア
時間枠：ベースラインから 12 週目に変更
医薬品の治療満足度アンケート (TSQM) - 0 から 100 のスケールで測定された利便性スコア。 0 は治療の利便性の満足度がないことを示し、100 は治療の利便性の満足度が最も高いことを示します。
ベースラインから 12 週目に変更
医薬品の治療満足度アンケート (TSQM) - 有効性スコア
時間枠：ベースラインから 12 週目に変更
薬の治療満足度アンケート (TSQM) - 0 から 100 のスケールで測定された有効性スコア。 0 は治療効果の満足度がないことを示し、100 は治療効果の満足度が最も高いことを示します。
ベースラインから 12 週目に変更
医薬品の治療満足度アンケート (TSQM) - 満足度スコア
時間枠：ベースラインから 12 週目に変更
薬の治療満足度アンケート (TSQM) - 0 から 100 のスケールで測定された満足度スコア。 0 は治療の満足度がないことを示し、100 は治療の満足度が最も高いことを示します。
ベースラインから 12 週目に変更
免疫グロブリン G (IgG) 抗体レベル
時間枠：「第 10 週から第 0 週」から「第 1 週から第 12 週」への変更
静脈内および皮下研究フェーズ間の IgG レベル (mg/dL) を測定します。 正常範囲は 762 ～ 1488 mg/dL です。
「第 10 週から第 0 週」から「第 1 週から第 12 週」への変更
忍容性
時間枠：SCIg開始から12週間
忍容性は、研究を完了した、および/または悪化のために中止しなかった被験者の数として評価されます。
SCIg開始から12週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Mazen Dimachkie, MD

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
CSL Behring

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：Mazen M Dimachkie, MD、University of Kansas Medical Center

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2015年5月1日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2017年11月1日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2018年1月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2014年3月27日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2014年3月31日

最初の投稿 (見積もり)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2014年4月1日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2021年6月2日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2021年5月9日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2021年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • STUDY00001041

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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