造血幹細胞移植（HSCT）後のステロイド抵抗性急性GvHD患者に対するアルファ1アンチトリプシン注入を使用した早期アクセスプログラム
2020年9月30日 更新者：Impatients N.V. trading as myTomorrows
造血幹細胞移植後のステロイド抵抗性急性GvHD患者のための早期アクセスプログラム。
このプログラムは、同種 HSCT のレシピエントであり、急性 GvHD と新たに診断された女性および男性が利用できます。
調査の概要
状態
状態
利用できない
条件
条件
介入・治療
介入・治療
詳細な説明
GLASSIA (ヒト α-1 プロテイナーゼ阻害剤 (A1PI)、ヒト α-1 アンチトリプシン、Kamada-AAT または Kamada-API としても知られる) は、ヒト A1PI のすぐに使用できる液体製剤です。 α-1 プロテイナーゼ阻害剤は、セリン プロテイナーゼ阻害剤のファミリーに属し、主に肝臓で産生され、循環系に分泌されます。 その抗プロテイナーゼ活性に加えて、A1PI は、抗炎症、抗アポトーシス、および免疫調節特性を有することが示されました (1-4)。
GLASSIA は、食品医薬品局 (FDA) および欧州医薬品庁 (EMA) の規制に従って、健康なボランティア献血者から採取されたヒト血漿から調製された注射液です。 GLASSIA は 2010 年 7 月に米国で承認され、アルファ 1-PI の重度の遺伝性欠乏症 (アルファ 1-アンチトリプシン欠乏症) による臨床的に明らかな肺気腫を有する成人の慢性増強および維持療法に適応されます。
研究の種類
研究の種類
アクセスの拡大
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
なし
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- このプログラムは、HSCT 後にステロイド抵抗性の急性 GvHD を患っている患者、または主治医の意見で、この適応症の他の治療オプションまたは臨床試験が不適切である患者に利用できます。
- -参加者がHSCTを必要とする疾患の適応症は寛解している必要があります
- 下部消化管病変を含む急性移植片対宿主病（aGvHD）（修正
- International Bone Marrow Transplant Registry (IBMTR) 重症度ステージ 1 ～ 4 [>500 mL 下痢/日])、他の臓器系への関与の有無にかかわらず。
- -出産の可能性のある女性の場合、登録前の14日以内に血清または尿の妊娠検査が陰性でした。
除外基準:
- -慢性GvHDの症状を伴う参加者
- -急性/慢性GvHDオーバーラップ症候群の参加者
- ドナーリンパ球注入後にGvHDが発症した参加者
- -少なくとも1つの臓器不全を伴う重度の敗血症の参加者
- -ヒト免疫不全ウイルス（HIV）の核酸検査で血清陽性または陽性である参加者
- -アクティブなB型またはC型肝炎の参加者
- 女性の場合、参加者は登録時に妊娠中または授乳中、またはプログラム中に妊娠する予定がある
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Breit SN, Wakefield D, Robinson JP, Luckhurst E, Clark P, Penny R. The role of alpha 1-antitrypsin deficiency in the pathogenesis of immune disorders. Clin Immunol Immunopathol. 1985 Jun;35(3):363-80. doi: 10.1016/0090-1229(85)90097-2.
- Toldo S, Seropian IM, Mezzaroma E, Van Tassell BW, Salloum FN, Lewis EC, Voelkel N, Dinarello CA, Abbate A. Alpha-1 antitrypsin inhibits caspase-1 and protects from acute myocardial ischemia-reperfusion injury. J Mol Cell Cardiol. 2011 Aug;51(2):244-51. doi: 10.1016/j.yjmcc.2011.05.003. Epub 2011 May 12.
- Lewis EC, Mizrahi M, Toledano M, Defelice N, Wright JL, Churg A, Shapiro L, Dinarello CA. alpha1-Antitrypsin monotherapy induces immune tolerance during islet allograft transplantation in mice. Proc Natl Acad Sci U S A. 2008 Oct 21;105(42):16236-41. doi: 10.1073/pnas.0807627105. Epub 2008 Oct 13.
- Churg A, Dai J, Zay K, Karsan A, Hendricks R, Yee C, Martin R, MacKenzie R, Xie C, Zhang L, Shapiro S, Wright JL. Alpha-1-antitrypsin and a broad spectrum metalloprotease inhibitor, RS113456, have similar acute anti-inflammatory effects. Lab Invest. 2001 Aug;81(8):1119-31. doi: 10.1038/labinvest.3780324.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
試験登録日
最初に提出
最初に提出
2017年5月29日
QC基準を満たした最初の提出物
QC基準を満たした最初の提出物
2017年5月29日
最初の投稿 (実際)
最初の投稿
2017年6月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
投稿された最後の更新
2020年10月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年9月30日
最終確認日
最終確認日
2020年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
その他の研究ID番号
- 2017-AATGLAKAM-EU
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。