デュシェンヌ型筋ジストロフィーの被験者における経口イフェトロバン (DMD)
2026年3月4日 更新者：Cumberland Pharmaceuticals
デュシェンヌ型筋ジストロフィーの被験者における経口イフェトロバンの安全性、薬物動態および有効性を決定するための非盲検延長を伴う無作為化、二重盲検、プラセボ対照、複数回投与試験
デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) は壊滅的な X 連鎖疾患であり、7 歳から 13 歳までの歩行不能、あらゆる年齢での呼吸不全および心筋症 (CM) につながり、20 代後半の罹患した若い男性の必然的な早期死亡につながります。 DMD は、小児期に診断される最も一般的な致命的な遺伝性疾患です。 人種や文化を問わず、男性の生児出生 3,500 人に約 1 人が罹患しており、世界中で毎年 20,000 例が新たに発生しています。 寿命を延ばすための特定の心臓治療法はまだないため、現在の研究は、DMD患者のための新しい治療戦略を使用して、この満たされていない医療ニーズに対処することを目的としています.
資金源 - FDA OOPD
調査の概要
状態
状態
完了
条件
条件
詳細な説明
これは、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、複数回投与試験であり、DMD 患者における経口イフェトロバンの 2 回投与の安全性、薬物動態 (PK)、および有効性を判断するためのオプションの非盲検延長が含まれています。
選択基準を満たし、除外基準を満たさない DMD 患者は、経口イフェトロバンまたはプラセボを 1 日 1 回 12 か月間投与されます。
被験者は、低用量イフェトロバン、高用量イフェトロバン、またはプラセボの3つの治療グループのいずれかに登録されます。
各用量レベルは、初期段階 (LVEF > 45%) の DMD 関連心筋症の 8 人の被験者と、より進行した段階 (LVEF 35-45%) の心臓病の 8 人の被験者によって評価されます。関与。
治療を受けた各被験者は、初回投与および定常状態の暴露 PK について評価されます。
治療を受けるすべての被験者は、安全性について評価されます。
ベースライン後に少なくとも1つの有効性評価を受けたすべての被験者は、有効性について評価されます。
標準および新規の心臓バイオマーカーのために、血液と尿が収集されます。
研究の種類
研究の種類
介入
入学 (実際)
入学
46
段階
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
研究連絡先
- 名前：Ines M Macias-Perez, PhD
- 電話番号：6159795778
- メール：imaciasperez@cumberlandpharma.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Ingrid Anderson, PhD, CCRP
- 電話番号：250 615-255-0068
- メール：ianderson@cumberlandpharma.com
研究場所
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- Mattel Children's Hospital
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District of Columbia
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Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010
- Children's National Hospital
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30341
- Children's Healthcare of Atlanta
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Lurie Children's Hospital
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Riley Children's Hospital
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
- Kennedy Krieger Institute
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Missouri
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St Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Saint. Louis Children's Hospital
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
適格基準
就学可能な年齢
7年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- DMD と診断された 7 歳以上の男性。DMD と一致する表現型として定義され、遺伝子型が陽性、遺伝子型が陽性の第一度近親者、または確認用の筋生検のいずれか。
- -少なくとも8週間経口コルチコステロイドの安定した用量、または少なくとも30日間コルチコステロイドを受けていません。
- -左心室駆出率（LVEF）の変化が15％未満であり、過去12か月間に心不全の入院がないこととして定義される安定した心機能; -シネ心臓磁気共鳴画像法（MRI）または心エコー検査によるLVEF 35％以上;後期ガドリニウム増強によって明らかな 1 つまたは複数の左心室セグメントの心筋損傷が許可されます。用量を変更せずにIMPの初回投与から3か月以上開始した場合、アンジオテンシン変換酵素阻害剤（ACEI）、ベータ遮断薬（BB）、またはアンギオテンシン受容体遮断薬（ARB）の併用療法が許可されます（どちらを選択するかは臨床ケアによって決定されます）。 アルドステロン受容体拮抗薬（例. スピロノラクトンまたはエプレレノン) は、治験薬 (IMP) の初回投与から 12 か月以上開始した場合に許可されます。 同じセンターでの後続の CMR によって測定されたベースライン CMR に続く左心室駆出率 (LVEF) の低下が 5% を超える場合を除き、研究全体を通して変更は許可されませんでした。 これが発生した場合、研究では心臓薬の変更が許可されます。
- 被験者は 18 歳以上で、インフォームド コンセントが直接得られた。 対象年齢が 7 ～ 17 歳 (yo) の場合は、対象者の同意と親または保護者の許可の両方が必要です。
除外基準:
- DMD以外の臨床的に重要な疾患
- DMDに関連しない臨床的に重大な臨床検査値異常
- -治験薬の初回投与前6週間以内の大手術、またはこの研究中に計画された手術は、研究手順を実行する能力を妨げる
- -過去6か月の急性心不全の管理のために、抗不整脈療法および/または利尿療法の開始が必要です
- -心臓磁気共鳴画像法（CMR）によるLVEFが35％未満、および/またはスクリーニング中の心エコー検査（ECHO）に基づく短縮率が15％未満
- -既知の出血性疾患、または研究への参加から2週間以内に抗凝固療法を受けた
-ガドリニウム造影剤に対するアレルギー、または異常なシスタチンCまたは年齢の正常上限を超えるクレアチニンとして定義される既知の腎不全。 男性の血清基準範囲は次のとおりです。
- 年齢 7-9 歳 - 0.2-0.6 mg/dL
- 年齢 10-11 歳 - 0.3-0.7 mg/dL
- 年齢 12-13 歳 - 0.4-0.8 mg/dL
- 年齢 14-15 歳 - 0.5-0.9 mg/dL
- 16歳以上 - 0.8～1.3 mg/dL
- MR 非対応のインプラント (例: 神経刺激装置、自動植込み型除細動器 [AICD])
- -30日以内または5半減期（どちらか長い方）以内に治療臨床試験に参加した被験者
- -被験者の参加を妨げる可能性のあるその他の状態
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
アーム数
3
武器と介入
参加者グループ / アーム参加者グループ / アーム |
介入・治療介入・治療 |
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実験的：経口イフェトロバン - 低用量
体重ベース、1 日 1 回の経口イテトロバン
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体重ベース、1 日 1 回の経口イテトロバン
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実験的：経口イフェトロバン - 高用量
体重ベース、1 日 1 回の経口イテトロバン
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体重ベース、1 日 1 回の経口イテトロバン
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プラセボコンパレーター：プラセボ
一致するプラセボ
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経口プラセボのマッチング
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療関連有害事象の発現率
時間枠：ベースラインから12か月まで
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1つ以上の治療関連有害事象が発生した被験者の割合
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ベースラインから12か月まで
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二次結果の測定
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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薬物動態曲線下面積
時間枠：投与前および投与後0.5、1.0、4.0、8.0、24.0時間（0日目）および投与前および投与後0.5時間（7日目）
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プラズマ中のイフェトロバンおよびそのアシルグルクロン酸代謝物は、0日目の投与前、投与後0.5、1.0、4.0、8.0、24.0時間、ならびに7日目の投与前および投与後0.5時間に測定された。割り当てられた経口イフェトロバン投与後のイフェトロバンおよびそのアシルグルクロン酸代謝物の血漿濃度-時間曲線について、最終測定時までの曲線下面積が算出された。
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投与前および投与後0.5、1.0、4.0、8.0、24.0時間（0日目）および投与前および投与後0.5時間（7日目）
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薬物動態学的最大血中濃度（Cmax）
時間枠：投与前および投与後0.5、1.0、4.0、8.0および24.0時間（Day 0）および投与前および投与後0.5時間（Day 7）
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プラズマイフェトロバンとそのアシルグルクロン酸代謝物は、Day 0に投与前および投与後0.5、1.0、4.0、8.0、24.0時間、Day 7に投与前および投与後0.5時間で測定され、割り当てられた経口イフェトロバン投与後のイフェトロバンとそのアシルグルクロン酸代謝物の最高血漿濃度を決定するために使用されました。
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投与前および投与後0.5、1.0、4.0、8.0および24.0時間（Day 0）および投与前および投与後0.5時間（Day 7）
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薬物動態学的最高血中濃度到達時間（Tmax）
時間枠：投与前及び投与後0.5、1.0、4.0、8.0及び24.0時間（第0日目）、投与前及び投与後0.5時間（第7日目）
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プラズマ内のイフェトロバンおよびそのアシルグルクロン酸代謝物を、投与前および投与後0.5、1.0、4.0、8.0、24.0時間（0日目）ならびに投与前および投与後0.5時間（7日目）に測定し、経口イフェトロバン投与後のイフェトロバンおよびそのアシルグルクロン酸代謝物の最高血漿濃度到達時間を決定しました。
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投与前及び投与後0.5、1.0、4.0、8.0及び24.0時間（第0日目）、投与前及び投与後0.5時間（第7日目）
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薬物動態血漿終末半減期濃度
時間枠：投与前および投与後0.5、1.0、4.0、8.0、24.0時間（0日目）、投与前および投与後0.5時間（7日目）
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プラズマイフェトロバンは、Day 0に投与前および投与後0.5、1.0、4.0、8.0、24.0時間、Day 7に投与前および投与後0.5時間で測定されました。終末消失半減期は、割り当てられた経口イフェトロバン投与後のプラズマ濃度対時間曲線から計算されました。
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投与前および投与後0.5、1.0、4.0、8.0、24.0時間（0日目）、投与前および投与後0.5時間（7日目）
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左室駆出率のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン時点および12か月時点
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左室駆出率のベースラインからの変化（12ヶ月時点）
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ベースライン時点および12か月時点
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FEV1のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから12か月まで
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1秒量におけるベースラインからの12か月時点での変化
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ベースラインから12か月まで
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ベースラインからの予測FEV1パーセントの変化
時間枠：ベースラインから12か月目まで
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1秒間に吐き出すことができる空気の量（％予測値）のベースラインからの12ヶ月時点の変化
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ベースラインから12か月目まで
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FVCのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから12か月目まで
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12ヶ月後のベースラインからの努力性肺活量の変化
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ベースラインから12か月目まで
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ベースラインからの予測FVCパーセントの変化
時間枠：ベースラインから12か月まで
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ベースラインからの12か月時点での変化（％予測努力性肺活量）
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ベースラインから12か月まで
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最大呼気圧のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから12か月まで
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ベースラインからの変化（12ヵ月時点の最大呼気圧）
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ベースラインから12か月まで
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ベースラインからの最大吸気圧の変化
時間枠：ベースラインから12ヶ月まで
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ベースラインからの変化（12ヶ月時点での最大吸気圧）
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ベースラインから12ヶ月まで
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ピーク呼気流量のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから12か月目まで
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ベースラインからの変化（12ヵ月時点でのピーク呼気流量）
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ベースラインから12か月目まで
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ベースラインからの予測最大呼気流量率の変化（％）
時間枠：ベースラインから12か月まで
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ベースラインからの12か月時点での変化（予測最大呼気流量率のパーセント）
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ベースラインから12か月まで
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ベースラインからの生活の質の変化
時間枠：ベースラインから12ヵ月間
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小児生活の質評価票（PedQL）は、世界保健機関によって定義された健康の核心的な側面を測定します。 基本モジュールは14の側面から構成される23項目を含みます。 胃腸モジュールは14の側面から構成される74項目を含みます。 神経筋モジュールは3の側面から構成される25項目を含みます。 各モジュールの項目は、0が「決してない」、4が「ほとんどいつも」を示す0〜4の5段階リッカート尺度で測定されます。 各下位尺度のリッカートスコアは逆転採点され、0=100、1=75、2=50、3=25、4=0として0〜100の尺度に線形変換されます。 より高いスコアは、より良い健康関連生活の質を示します。 下位尺度スコアは平均化され、0〜100の範囲で報告される総合スコアが生成されます。 結果は、12か月時点でのベースラインからの変化として提示されます。 質問票は、参加者と参加者の親／保護者によって記入されました。 |
ベースラインから12ヵ月間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
協力者
捜査官
捜査官
- 主任研究者：Larry Markham, MD、Riley Children's Hospital
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
研究開始
2020年10月19日
一次修了 (実際)
一次修了
2024年3月6日
研究の完了 (実際)
研究の完了
2026年1月23日
試験登録日
最初に提出
最初に提出
2017年11月3日
QC基準を満たした最初の提出物
QC基準を満たした最初の提出物
2017年11月8日
最初の投稿 (実際)
最初の投稿
2017年11月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
投稿された最後の更新
2026年3月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年3月4日
最終確認日
最終確認日
2026年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
その他の研究ID番号
- CPI-IFE-007
- FD-R-6371 (その他の助成金/資金番号：FDA Orphan Products Development)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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