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1型ゴーシェ病の未治療患者におけるベラグルセラーゼアルファ（VPRIV）の急速静脈内注入

2021年3月18日 更新者：Ari Zimran、Shaare Zedek Medical Center

1型ゴーシェ病の未治療患者におけるベラグルセラーゼアルファ（VPRIV）の急速静脈内注入：治験責任医師主導の研究

過去 2 年間、研究者は、以前にベラグルセラーゼ アルファ ERT で治療された GD 患者が、同じ ERT の 10 分間 (急速) 投与に徐々に切り替えられる IIR を成功裏に実行しました。 成功は、安全性 (臨床的に意味のある有害事象なし、抗体が検出されない、在宅療法)、有効性 (「劣化の欠如」)、および患者の満足度として表されました。 後者は、特定のアンケートやアナログ スケールだけに基づいているのではなく、特に患者が他の患者と経験を共有し、その結果、多くの人が ERT の迅速な管理に切り替えるよう繰り返し要求したことによって行われました。

したがって、治験責任医師は、未治療患者のコホートにおけるベラグルセラーゼ アルファの 10 分間投与の安全性と有効性を調査することをここに提案しています。

現在の VPRIV ラベルは、隔週で 60 単位/kg 体重 (60 単位/kg EOW) の投与量に制限されています。この用量は、研究期間を通じて使用されます。 酵素は Shire から提供され、この試験を実施するための研究助成金も提供されます。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

プロトコル：

研究デザイン：これは、治療未経験のI型ゴーシェ病患者へのベラグルセラーゼアルファ（VPRIV）の迅速投与の安全性と有効性を評価するための単一施設の非盲検試験です。 最初の 6 回の注入は病院で投与されます。最初の 3 回の注入はそれぞれ 60、30、および 20 分以内に行われ、注入 #4 から 10 分間の投与が開始されます。 病院での 10 分間の 3 回の無事な管理に続いて、隔週の ERT は、プロトコルに概説されているように、在宅療法として継続されます。 試験期間は 12 か月で、肯定的な結果が得られるまで延長されます。

患者数: 15. 最初の 10 人の患者は成人で、その後、子供が試験に参加できるようになります。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
15

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 4

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イスラエル
    • Please Select...
      • Jerusalem、Please Select...、イスラエル、9103102
        • Michal Becker- Cohen

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

6年～75年 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 最初の 10 人の成人患者は 18 歳以上の男女。最後の 5 人の患者は 6 歳以上。

    • DBS 法を使用して CentoGene で実施された、定義された遺伝子型と上昇したバイオマーカー LysoGb1 によるゴーシェ病の確認された酵素診断。
    • ERT の適応症は、MOH 基準を満たすことによって導かれます。
    • -医学的に許容される避妊方法を使用することに同意する、出産の可能性のある女性患者。
    • 過去にERTまたはSRTを受けていない患者、または過去12か月以内にERTまたはSRTを受けておらず、抗グルコセレブロシダーゼ抗体が陰性の患者

除外基準:

  • 現在、任意の状態で別の治験薬を服用中

    • 2型または3型ゴーシェ病に特徴的な神経学的徴候および症状の存在
    • 妊娠中または授乳中
    • -治験責任医師の判断で、患者の研究への順守を妨げる医学的、感情的、行動的、または心理的状態の存在。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：Vprivの急速注入
未治療の 1 型ゴーシェ病患者における velaglucerase alfa (VPRIV) の急速静脈内注入
薬：VPRIV
VPRIV (ベラグルセラーゼ アルファ) 1 型ゴーシェ病患者に対する長期酵素補充療法 (ERT)。
他の名前：
  • ベラグルセラーゼ アルファ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
MRIで測定された脾臓容積のベースラインからの変化率
時間枠：12ヶ月。
ベースラインからの変化率
12ヶ月。

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
ヘモグロビンのベースラインからの変化
時間枠：12ヶ月
ベースラインからの変化率
12ヶ月
血小板数のベースラインからの変化
時間枠：12ヶ月
ベースラインからの変化率
12ヶ月
Lyso-GB1 のベースラインからの変化
時間枠：12ヶ月
ベースラインからの変化率
12ヶ月
肝容積のベースラインからの変化
時間枠：12ヶ月
ベースラインからの変化率
12ヶ月
ベースラインからの変化 脾臓容積の 10% 減少
時間枠：6ヵ月
ベースラインからの変化率
6ヵ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Shaare Zedek Medical Center

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：Ari Zimran, M.D.、Ari Zimran - Shaare Zedek

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2018年9月4日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2019年9月30日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2021年3月18日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2018年8月6日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2018年10月9日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2018年10月11日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2021年3月19日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2021年3月18日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2021年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • 307-17-SZMC

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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