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鎌状赤血球症におけるBB305レンチウイルスベクターによる遺伝子治療を評価する研究

2024年12月5日 更新者：bluebird bio

鎌状赤血球症の被験者に BB305 レンチウイルスベクターを用いて ex vivo で形質導入した自己 CD34+ 幹細胞の移植による遺伝子治療を評価する第 3 相試験

これは、鎌状赤血球症 (SCD) の 2 歳以上 50 歳以下の約 35 人の成人および小児被験者を対象とした、無作為化されていない、非盲検、マルチサイト、単回投与の第 III 相試験です。 この研究では、bb1111 (SCD 用のレンチグロビン BB305 医薬品としても知られています) を使用した造血幹細胞 (HSC) 移植 (HSCT) を評価します。

2021 年 12 月 20 日、bluebird bio., Inc. は、FDA が小児患者 (18 歳未満の患者) に対する部分的な臨床保留に研究を置いたことを発表しました。 この一時停止には、小児患者への新規登録、細胞採取、コンディショニング、または製剤注入が開始されないことが含まれます。 この研究は、18 歳以上の患者を対象としています。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
積極的、募集していない

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (推定)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
35

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
        • University of Alabama
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
        • Children's National Hospital
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02111
        • Tufts Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
        • University of Minnesota
    • New Jersey
      • Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Bronx、New York、アメリカ、10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27705
        • Duke University
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23219
        • Virginia Commonwealth University (VCU)

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

2年～50年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • βS/βS、βS/β0、またはβS/β+遺伝子型のいずれかでSCDと診断されている。
  • -同意時の年齢が2歳以上50歳以下であること。
  • 最低体重6kg。
  • カルノフスキーパフォーマンスステータスが60以上（16歳以上）またはランスキーパフォーマンスステータスが60以上（
  • -鎌状赤血球症の病歴に関する詳細な記録を維持している医療センターでのインフォームドコンセントの前に、少なくとも過去24か月間治療を受け、追跡されています。
  • -適切な支持療法の設定（例：疼痛管理計画）で、インフォームドコンセントの前の24か月で少なくとも4つのプロトコルで定義されたVOEを経験しました。
  • -過去の任意の時点でHUの失敗を経験したことがあるか、またはHUに不耐性でなければなりません（不耐性は、患者がPIの判断に従ってHUを服用し続けることができないこととして定義されます）.
  • 出産の可能性のある女性および男性の被験者は、スクリーニングから製剤注入後少なくとも6か月まで、非常に効果的な避妊方法を1つ使用することに同意します。
  • -被験者、または該当する場合、被験者の親/法定後見人による、この研究に関する書面によるインフォームドコンセントの提供。

除外基準:

  • -同種造血幹細胞移植（同種HSCT）がPIの判断に従って医学的に適切であり、喜んでヒト白血球抗原（HLA）が一致する関連造血幹細胞ドナーが利用可能な被験者。
  • -明らかな虚血性または出血性脳卒中の病歴、異常な経頭蓋ドップラーの病歴によって定義される重度の脳血管障害（TCD）または16歳以下の被験者のTCDイメージング（TCDI）（例： -継続的な慢性輸血を必要とするTCD速度> 200 cm /秒）、スクリーニングTCDまたはTCDI速度> 200 cm /秒（中央読み取り）、ウィリス円の> 50％狭窄または閉塞を示すスクリーニングMRA（中央読み取り）、またはもやもやの存在を示すスクリーニングMRA（中央読み取り）。
  • -ヒト免疫不全ウイルス1型または2型（HIV-1またはHIV-2）、B型肝炎、C型肝炎、ヒトTリンパ球向性ウイルス-1（HTLV-1）、活動性梅毒の存在が陽性。
  • -臨床的に重要な、アクティブな細菌、ウイルス、真菌、または寄生虫感染

  • などの進行した肝疾患

    1. -肝硬変、活動性肝炎または重大な線維症の明確な証拠（MRIまたは肝生検に基づく）
    2. 肝生検で肝硬変、活動性肝炎、または重大な線維症の証拠が示されない場合を除き、肝鉄濃度≧15 mg/g
  • -好中球の絶対数によって定義される不十分な骨髄機能
  • -造血幹細胞の動員中のプレリキサホルの使用に対する禁忌、および活性物質または賦形剤に対する過敏症を含む、骨髄破壊的条件付け中に必要なブスルファンおよびその他の医薬品の使用に対する禁忌。
  • 血小板生着によるコンディショニング期間中に治療的抗凝固療法を必要とする患者
  • pRBC輸血を受けることができません。
  • -同種移植の事前受領。
  • -遺伝子治療の事前受領。
  • 以前または現在の悪性疾患または免疫不全疾患。ただし、皮膚の扁平上皮癌などの以前に治療された、生命を脅かすものではなく、治癒した腫瘍を除く。
  • -家族性がん症候群が知られている、または疑われる近親者。
  • -女性の被験者は、授乳中、妊娠中、または妊娠を試みる予定であり、スクリーニングから製剤注入後少なくとも6か月までです。
  • -被験者をHSCTの不適格にするその他の状態。
  • -スクリーニングから30日以内の治験薬による別の臨床研究への参加。
  • -被験者を骨髄異形成症候群（MDS）または急性骨髄性白血病（AML）のリスクを高める可能性のある染色体異常または遺伝子変異の存在 治験責任医師の判断による。
  • 2つ以上のα-グロビン遺伝子の不活性化をもたらす遺伝子変異の存在

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：bb1111

被験者は、ヒトβ-A-T87Qグロビン遺伝子をコードするBB305レンチウイルスベクター（LVV）で形質導入された、動員およびアフェレーシスのためにプレリキサによって収集された自家CD34 +造血幹細胞で製造された医薬品の単回投与による治療を受けます。

動員およびアフェレーシスのためのプレリキサもレスキュー細胞の収集に使用されます。
遺伝的：bb1111
製剤は、ブスルファンによる骨髄破壊的コンディショニングの後、IV 注入によって投与されます。
他の名前：
  • ロボティベグロゲン オートテムセル
  • ラブセル
  • LentiGlobin BB305 SCD治療薬
  • βA-T87Q-グロビン遺伝子をコードする BB305 LVV で形質導入された HSC を含む SCD 患者由来の自家 CD34+ 細胞濃縮集団、凍結保存溶液に懸濁

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
VOE-CR
時間枠：移植後6～18ヶ月
製剤注入後 6 か月から 18 か月の間に VOE の完全な解消を達成した被験者の割合
移植後6～18ヶ月

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
sVOE-CR
時間枠：移植後6～18ヶ月
製剤注入後 6 か月から 18 か月の間に、重度の血管閉塞事象が完全に解消した被験者の割合
移植後6～18ヶ月
グロビン反応を達成した被験者の割合
時間枠：移植後6～24ヶ月

製剤注入後少なくとも 6 か月間連続して以下の基準を満たしていると定義されるグロビン反応:

  1. 輸血されていない総Hb*の加重平均HbAT87Qパーセンテージが30%以上かつ

  2. ベースラインの総Hb*と比較して3g/dL以上の加重平均非輸血総Hb*増加または加重平均非輸血総Hb*≧10g/dL

    • 輸血されていない総 Hb は、HbS + HbF + HbA2 + HbAT87Q の総 g/dL です。
移植後6～24ヶ月
インフォームド コンセント前の 24 か月と比較した、製剤注入後 24 か月の VOE の年換算数の変化
時間枠：移植後1～24ヶ月
移植後1～24ヶ月
インフォームド コンセント前の 24 か月と比較した、製剤注入後の 24 か月における重度の VOE の年換算数の変化。
時間枠：移植後1～24ヶ月
移植後1～24ヶ月
VOE-CR24
時間枠：移植後6～24ヶ月
製剤注入後 6 か月から 24 か月の間に VOE の完全な解消を達成した被験者の割合
移植後6～24ヶ月
sVOE-CR24
時間枠：移植後6～24ヶ月
製剤注入後 6 か月から 24 か月の間に重度の VOE が完全に解消された被験者の割合
移植後6～24ヶ月
sVOE-75
時間枠：移植後1～24ヶ月
インフォームド コンセント前の 24 か月と比較して、医薬品投与後 24 か月で年換算の重度の VOE が少なくとも 75% 減少した被験者の割合。
移植後1～24ヶ月
加重平均非輸血総Hb
時間枠：移植後6、12、18、24ヶ月
移植後6、12、18、24ヶ月
輸血されていない総 Hb の加重平均 HbS パーセンテージ
時間枠：移植後6、12、18、24ヶ月
移植後6、12、18、24ヶ月
輸血されていない総 Hb の加重平均 HbS 割合 ≤70%、≤60%、≤50%
時間枠：移植後6、12、18、24ヶ月
移植後6、12、18、24ヶ月
輸血されていない総Hbの加重平均HbAT87Qパーセンテージ
時間枠：移植後6、12、18、24ヶ月
移植後6、12、18、24ヶ月
非輸血総Hbの加重平均非HbSパーセンテージ
時間枠：移植後6、12、18、24ヶ月
移植後6、12、18、24ヶ月
非輸血総Hbの平均値と中央値
時間枠：移植後1～24ヶ月
移植後1～24ヶ月
輸血されていない総 Hb の HbS 割合の平均と中央値
時間枠：移植後1～24ヶ月
移植後1～24ヶ月
輸血されていない総 Hb の HbAT87Q の割合の平均と中央値
時間枠：移植後1～24ヶ月
移植後1～24ヶ月
輸血されていない総 Hb の非 HbS 割合の平均と中央値
時間枠：移植後1～24ヶ月
移植後1～24ヶ月
網状赤血球絶対数のベースラインからの変化
時間枠：移植後1～24ヶ月
移植後1～24ヶ月
網状赤血球パーセントのベースラインからの変化
時間枠：移植後1～24ヶ月
移植後1～24ヶ月
赤血球パーセントのベースラインからの変化
時間枠：移植後1～24ヶ月
移植後1～24ヶ月
総ビリルビンのベースラインからの変化
時間枠：移植後1～24ヶ月
移植後1～24ヶ月
ハプトグロビンのベースラインからの変化
時間枠：移植後1～24ヶ月
移植後1～24ヶ月
乳酸脱水素酵素のベースラインからの変化
時間枠：移植後1～24ヶ月
移植後1～24ヶ月
フェリチンのベースラインからの変化
時間枠：移植後1～24ヶ月
移植後1～24ヶ月
肝鉄含有量のベースラインからの変化
時間枠：移植後1～24ヶ月
移植後1～24ヶ月
心臓鉄含有量のベースラインからの変化 (ベースラインで評価した場合)
時間枠：移植後1～24ヶ月
移植後1～24ヶ月
エリスロポエチンのベースラインからの変化
時間枠：移植後1～24ヶ月
移植後1～24ヶ月
血清トランスフェリン受容体のベースラインからの変化
時間枠：移植後1～24ヶ月
移植後1～24ヶ月
濃縮赤血球（pRBC）輸血の年間頻度のベースラインからの変化
時間枠：移植後6～24ヶ月
移植後6～24ヶ月
PRBC輸血の年間量のベースラインからの変化
時間枠：移植後6～24ヶ月
移植後6～24ヶ月
12か月目および24か月目のTCD速度のベースラインからの変化（インフォームドコンセントで16歳以下の被験者の場合）
時間枠：移植後12ヶ月目と24ヶ月目
移植後12ヶ月目と24ヶ月目
6 分間の歩行テスト中に歩いたベースラインからの変化 (メートル)
時間枠：移植後1～24ヶ月
移植後1～24ヶ月
SCD関連の年間入院数のベースラインからの変化
時間枠：移植後1～24ヶ月
移植後1～24ヶ月
総入院日数のベースラインからの変化
時間枠：移植後1～24ヶ月
移植後1～24ヶ月
18 歳以上の被験者については PROMIS-57 バージョン 2.1、18 歳未満の被験者については PROMIS Pediatric Profile/Parent Proxy Profile 49 バージョン 2.0 によって測定された、患者が報告した QOL のベースラインからの変化
時間枠：移植後1～24ヶ月
移植後1～24ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
bluebird bio

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：Anjulika Chawla, MD, FAAP、bluebird bio, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2020年2月14日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2027年5月1日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2027年11月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2020年2月12日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2020年2月28日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2020年3月3日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2024年12月10日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2024年12月5日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2024年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • HGB-210

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

Bluebird bio は透明性に努めており、適切に非特定化された患者レベルのデータセットとサポート ドキュメントは、研究参加の完了時、およびこの研究に関連する適用可能なマーケティング承認の達成後に共有され、bluebird bio および/または業界最高によって確立された基準と一致しています。研究参加者のプライバシーを維持するための慣行。 お問い合わせは、datasharing@bluebirdbio.com までご連絡ください。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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