X連鎖性網膜色素変性症（XLRP）の患者における4D-125
2025年3月19日 更新者：4D Molecular Therapeutics
RPGR遺伝子の変異によって引き起こされたX連鎖性網膜色素変性症（XLRP）の男性における遺伝子治療4D-125の非盲検第1/2相試験
これは、第 1/2 相多施設研究であり、2 つの部分が並行して行われます。自然史観察コホートと、網膜炎をコードする遺伝子の変異による非症候性 X 連鎖性網膜色素変性症 (XLRP) の男性を対象とした非盲検前向き介入試験です。色素変性症 GTPase レギュレーター (RPGR)。
調査の概要
状態
状態
積極的、募集していない
条件
条件
介入・治療
介入・治療
詳細な説明
この第 1/2 相研究では、観察段階の自然史コホートでデータを収集し、網膜色素変性症 GTPase レギュレーターをコードする遺伝子の変異によって引き起こされる、遺伝的に確認された X 連鎖性網膜色素変性症 (XLRP) の男性患者の自然疾患の進行をさらに特徴付け、評価します。 （RPGR）。 この研究では、眼および全身の有害事象の頻度と重症度によって評価される安全性と忍容性、およびこの患者集団における2つの用量レベルでの4D-125の単回硝子体内（IVT）注射の予備的な臨床効果も評価します。片目または両目 (対象が適格であり、同意を提供する場合、対側の眼の線量)。
4D-125 は、XLRP の遺伝子置換療法として開発されました。 4D-125 の投与後、患者は 24 か月間追跡され、安全性の追跡調査が継続され、さらに 36 か月の長期追跡調査が行われます。 副次的評価項目は、4D-125 投与後の時間の経過に伴う予備的な有効性測定を評価します。
研究の種類
研究の種類
介入
入学 (実際)
入学
21
段階
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- University of Colorado
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32607
- Vitreo Retinal Associates
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48105
- University of Michigan Kellogg Eye Center
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Medical Center/Edward Harkness Eye Institute
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke University Eye Center/Dept. of Ophthalmology
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Casey Eye Institute, Oregon Health and Science University
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75231
- Retina Foundation of the Southwest
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
- University of Utah John A. Moran Eye Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
適格基準
就学可能な年齢
12年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
自然史 主な包含基準:
- 男性、同意取得時の年齢が6歳以上
- 遺伝子検査により確認されたヘミ接合性の非症候性RPGR変異
介入の重要な包含基準:
- 男性、12歳以上
- 遺伝子検査により確認されたヘミ接合性の非症候性RPGR変異
- フェーズ 1 用量調査: 少なくとも 1 つの眼が IVT 注射および BCVA ≤ 78 ETDRS 文字 (~20/32) および ≥ 34 ETDRS 文字 (~20/200) に適している
- フェーズ 2 用量拡大: 少なくとも 1 つの目は IVT 注射に適していて、両目は BCVA ≥ 34 ETDRS 文字 (~20/200) を持っている必要があります
主な除外基準 (すべてのコホート)
- -患者は以前にAAV治療を受けました
- -介入臨床試験への参加を妨げる、または研究エンドポイントの解釈を妨げる既存の眼の状態または外科的合併症
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
アーム数
3
武器と介入
参加者グループ / アーム参加者グループ / アーム |
介入・治療介入・治療 |
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実験的：4D-125 線量調査
1回目と2回目 4D-125 は、割り当てられた用量レベルで、1 日目に単回 IVT 注射として投与されます。 反対側の眼にも、4D-125 を 4D-125 で単回投与することができます。 |
遺伝子治療用に開発された 4D-125 医薬品は、コドン最適化されたヒト網膜色素変性症 GTPase レギュレーター導入遺伝子を保有する AAV キャプシドバリアント (4D-R100) を含みます。
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実験的：4D-125 用量拡大
4D-125 は、割り当てられた用量レベルで、成人および小児の参加者の両方に、1 日目に単回 IVT 注射として投与されます。
成人の参加者のみ、対側の眼にも単回投与として 4D-125 を投与することができます。
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遺伝子治療用に開発された 4D-125 医薬品は、コドン最適化されたヒト網膜色素変性症 GTPase レギュレーター導入遺伝子を保有する AAV キャプシドバリアント (4D-R100) を含みます。
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他の：観察的
自然史
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自然史
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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安全性パラメーターの臨床的に重要な変化を含む、TEAE および重篤な有害事象 (SAE) の発生率と重症度
時間枠：24か月から60か月
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24か月から60か月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
捜査官
- スタディディレクター：Schonmei Lee, MD、4D Molecular Therapeutics
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
研究開始
2020年6月9日
一次修了 (推定)
一次修了
2026年6月1日
研究の完了 (推定)
研究の完了
2029年5月1日
試験登録日
最初に提出
最初に提出
2020年8月14日
QC基準を満たした最初の提出物
QC基準を満たした最初の提出物
2020年8月14日
最初の投稿 (実際)
最初の投稿
2020年8月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
投稿された最後の更新
2025年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年3月19日
最終確認日
最終確認日
2025年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
その他の研究ID番号
- 4D-125-C001
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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