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遺伝的原因による小児間質性肺疾患におけるヒドロキシクロロキン

2026年3月13日 更新者：Children's Hospital of Fudan University

遺伝的原因による子供の間質性肺疾患におけるヒドロキシクロロキンの安全性と有効性：無作為対照試験

この提案された研究の目的は、遺伝的原因による子供の間質性肺疾患 (chILD) におけるヒドロキシクロロキン (HCQ) の有効性と安全性を評価することです。 この研究はランダム化比較臨床試験です。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
募集

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

小児 間質性肺疾患 (chILD) は、ほとんどが慢性であり、高い罹患率と死亡率を伴う、既知および未知の病因のまれな呼吸器疾患の異種グループです。 遺伝的要因は、chILD の重要な原因です。 遺伝的変異は主に、サーファクタントタンパク質 (SP) をコードする (または相互作用する) 遺伝子で説明されています: SP-C (SFTPC) および ATP 結合カセットファミリー A メンバー 3 (ABCA3) (ABCA3)。 NKX ホメオボックス 2 (NKX2)-1 (NKX2-1)、SP-B (SFTPB)、SP-A (SFTPA) およびその他の遺伝子をコードする遺伝子。

ヒドロキシクロロキンは、遺伝的原因単独または全身性ステロイドとの組み合わせを含む、chILDの症例または一連の症例に有用であると報告されています。 ただし、有効性は非常にばらつきがあり、ランダム化比較試験は報告されていません。 この研究は、遺伝的原因を伴う chILD におけるヒドロキシクロロキンの有効性と安全性を評価することを目的とした無作為対照調査です。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (推定)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
60

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • 初期フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。
  • 名前：Liling Qian, Doctor
  • 電話番号：021-64931913
  • メール：llqian@126.com

研究場所

  • 中国
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai、Shanghai Municipality、中国、201102
        • 募集
        • Children's Hospital of Fudan University
        • コンタクト：
          • Ling Li Qian, Doctor
          • 電話番号：021-64931913
          • メール：llqian@126.com

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

1ヶ月～18年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -年齢が18歳未満のchILDの臨床診断
  • 遺伝子診断（例： SFTPC、SFTPB、ABCA3、NKX2-1、CSF2RA、CSF2RB、IARS、MARS、COPA、SLC7A7、LRBA)
  • -患者は、過去4週間で投薬に大きな変化がなく、臨床的に安定している必要があります
  • 過去 12 週間に HCQ 治療を受けていない
  • 特定の試験手順の開始前に、被験者（被験者に能力がある場合）および代表者（未成年の子供の場合）の署名と日付入りのインフォームドコンセントが利用可能でなければなりません

除外基準:

  • 感染症の急性増悪
  • -HCQ、または錠剤の他の成分に対する既知の過敏症
  • 証明された網膜症または黄斑症
  • -糸球体濾過率（GFR）<40 mL /分/ 1.73として定義されるスクリーニング時の腎不全 3 ～ 8 週齢の患者の m2 < 60 mL/min/1.73 m2 (生後 8 週以上の患者)
  • -現在の臨床試験中の他の臨床試験への参加

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：ヒドロキシクロロキン
ヒドロキシクロロキン 10 mg/kg * d、p.o.、12 か月間入札。 1日の最大摂取量は400mgです。
薬：ヒドロキシクロロキン
硫酸ヒドロキシクロロキンは、抗マラリア薬および抗リウマチ薬です。 ヒドロキシクロロキンは、遺伝的原因による chILD 症例の臨床状態を改善すると報告されています。 ヒドロキシクロロキンの正確な作用機序は不明です。 抗炎症特性を有することに加えて、ヒドロキシクロロキンは界面活性タンパク質の細胞内処理に影響を与えることが示されています。
介入なし：コントロール
治療のためにヒドロキシクロロキンを服用しない対照群。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
酸素化状態
時間枠：1ヶ月目、3ヶ月目、6ヶ月目、12ヶ月目
繰り返し測定変数です。 バイナリ変数 (1/0) です。 酸素補給を受けていない患者では、酸素飽和度が 5% 以上増加するか、呼吸数が 20% 以上減少すると、ヒドロキシクロロキンに対する有意な変化または応答者を意味し、変数は「1」に設定されます。 酸素補給を受けている患者では、酸素飽和度が 5% 以上増加するか、呼吸数が 20% 以上低下するか、または酸素の離脱は、ヒドロキシクロロキンに対する有意な変化または応答者を意味し、変数は「1」に設定されます。 酸素補給が必要ない場合、覚醒している患者を 5 分間安静にしてから酸素飽和度と呼吸数を測定します。 患者に酸素補給が必要な場合は、5 分間安静にした後に補給を中止し、酸素飽和度と呼吸数を測定します。
1ヶ月目、3ヶ月目、6ヶ月目、12ヶ月目

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
臨床症状の改善
時間枠：1ヶ月目、3ヶ月目、6ヶ月目、12ヶ月目
繰り返し測定変数です。 バイナリ変数 (1/0) です。 咳が治まり、肋間収縮がなくなり、身長に対する体重が正常に戻った場合、または胸部 X 線検査および肺機能検査で改善が見られた場合は、臨床症状の改善を意味し、変数は「1」に設定されます。
1ヶ月目、3ヶ月目、6ヶ月目、12ヶ月目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Children's Hospital of Fudan University

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2024年9月1日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2026年10月1日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2027年4月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2020年8月26日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2020年8月26日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2020年8月31日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2026年3月16日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年3月13日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2026年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • QLL202008

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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