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小児におけるセポファルセンの安全性と忍容性を評価する非盲検、用量漸増およびダブルマスク、ランダム化、対照試験 ( (BRIGHTEN)

2022年3月24日 更新者：ProQR Therapeutics

小児被験者 G (p.Cys998X) 変異におけるセポファルセンの安全性と忍容性を評価するための非盲検、用量漸増およびダブルマスク、無作為化、対照研究。

PQ-110-005 (BRIGHTEN) は、LCA10 の小児被験者 (8 歳未満) を対象に、硝子体内 (IVT) 注射を介してセポファルセンを投与した場合の安全性と忍容性を評価する、非盲検、用量漸増、ダブルマスク、無作為化、対照試験です。 c.2991+1655A>G 変異による 24 か月間の治療。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
募集

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

これは、c.2991+ による LCA10 の小児被験者 (8 歳未満) を対象に、硝子体内 (IVT) 注射を介して投与されたセポファルセンの安全性と忍容性を評価する、非盲検、用量漸増およびダブルマスク、無作為化、対照試験です。 1655A>G変異。 研究は 2 つの部分で構成されています: 非盲検の用量漸増部分と、それに続く二重マスク無作為化部分です。

オープンラベル部分には、被験者は、段階的な用量漸増設計を使用して、3つの計画用量グループの1つに割り当てられます。 各グループで少なくとも 1 人の患者が投与された後。データ監視委員会 (DMC) は、投与後少なくとも 4 週間の安全性データをレビューします。次の投与グループの開始を推奨する場合があります。 DMC は、試験の用量漸増部分における最後の用量群の完了後に、試験のダブルマスク無作為化部分の開始を推奨する場合があります。

研究の二重マスクされ、無作為化され、制御された部分。被験者は、2 つの計画された用量群のいずれかに無作為に割り付けられます。

被験者は、1日目にセポファルセンの片側IVT注射を受けます。その後、6か月ごとの投与スケジュールが計画されています。

各投与後、被検者はフォローアップ訪問時に安全性と忍容性について評価されます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (予想される)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
15

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。
  • 名前：ProQR Clinical Trials Manager
  • 電話番号：+31881667000
  • メール：info@proqr.com

研究場所

  • イギリス
      • London、イギリス、EC1V 2PD
        • まだ募集していません
        • Moorfields Eye Hospital - NHS Foundation Trust
        • コンタクト：
  • イタリア
      • Naples、イタリア
        • まだ募集していません
        • Eye Clinic University of Campania Liugi Vanvitelli
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Francesca Simonelli, Prof.
  • オランダ
      • Amsterdam、オランダ、1105 AZ
        • 募集
        • Amsterdam University Medica Center - Locatie AMC
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Camiel Boon
  • カナダ
    • Alberta
      • Edmonton、Alberta、カナダ
        • まだ募集していません
        • University of Alberta
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Mark Seamone, Dr.
  • ドイツ
      • Gießen、ドイツ、35392
        • 募集
        • Justus-Liebig Universität - Department of Ophthalmology
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Lyubomyr Lytvynchuk
      • Tübingen、ドイツ、72076
        • まだ募集していません
        • University of Tübingen - Institute for Ophthalmic Research
        • 主任研究者：
          • Katarina Stingl, MD
        • コンタクト：
  • ブラジル
      • Belo Horizonte、ブラジル
        • 募集
        • INRET Clinica e Centro de Pesquisa / Santa Casa BH
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Fernanda Porto, Dr.
      • São Paulo、ブラジル
        • 募集
        • Federal University of São Paulo - Hospital São Paulo
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Juliana Sallum, Dr.
  • ベルギー
      • Ghent、ベルギー、9000
        • 募集
        • Universitair Ziekenhuis Gent (UZ)
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Bart Leroy

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

3年～3年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • -LCAの臨床診断を伴うスクリーニング時の8歳未満の男性または女性の子供、およびスクリーニング時のジェノタイピング分析に基づく、CEP290 p.Cys998X変異のホモ接合性または複合ヘテロ接合性の分子診断。 スポンサーの承認があれば、認定ラボからの過去のジェノタイピング レポートが受け入れられます。
  • ＢＣＶＡは、最小解像角の対数（ｌｏｇＭＡＲ）＋４．０（光知覚）以上であり、治療眼においてｌｏｇＭＡＲ＋０．４以下である。
  • 黄斑領域で検出可能な外核層 (ONL)。

除外基準:

  • 試験への参加のために対象を危険にさらす可能性のある重大な眼または非眼疾患/障害の存在は、試験の結果、または試験に参加する対象の能力に影響を与える可能性があります。
  • -眼内または眼周囲の手術（屈折矯正手術を含む）、または試験の過程でのIVT注射または計画された眼内手術または手順のスクリーニング前の1か月以内の領収書。
  • -現在の治療または過去12か月以内の治療 免疫系に影響を与えることが知られている治療法（細胞増殖抑制剤、インターフェロン、TNF結合タンパク質、イムノフィリンに作用する薬物、または免疫系への影響が知られている抗体を含むがこれらに限定されない）。
  • -現在の治療または過去3か月以内の治療、またはレンズ、網膜、または視神経に毒性があることが知られている薬物による治療の計画。
  • -3か月以内または1日目から5半減期のいずれか長い方までに治験薬またはデバイスを使用するか、試用期間中に別の薬物またはデバイスの研究に参加する予定。
  • -眼疾患または非眼疾患に対する遺伝的または幹細胞療法の以前の受領。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：トリプル

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：グループ 1 - オープン ラベル
薬：セポファルセン
硝子体内注射用RNAアンチセンスオリゴヌクレオチド
他の名前：
  • QR-110
実験的：グループ 2 - オープン ラベル
薬：セポファルセン
硝子体内注射用RNAアンチセンスオリゴヌクレオチド
他の名前：
  • QR-110
実験的：グループ 3: オープン ラベル
薬：セポファルセン
硝子体内注射用RNAアンチセンスオリゴヌクレオチド
他の名前：
  • QR-110
実験的：グループ 4: 2 つの用量コホートの 1 つに無作為化された二重マスク
薬：セポファルセン
硝子体内注射用RNAアンチセンスオリゴヌクレオチド
他の名前：
  • QR-110

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
眼の有害事象（AE）の発生率と重症度
時間枠：24ヶ月
眼の有害事象（AE）の発生率と重症度
24ヶ月
眼以外の有害事象（AE）の発生率と重症度
時間枠：24ヶ月
眼以外の有害事象（AE）の発生率と重症度
24ヶ月

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインから 12 か月目までの最高矯正視力 (BCVA) の変化
時間枠：12ヶ月
12か月の治療後のベースラインに対するBCVAの平均変化
12ヶ月
全視野刺激試験（FST）によって測定された網膜感度のベースラインから12か月までの変化
時間枠：12ヶ月
12か月の治療後のベースラインに対するFSTによって測定された網膜感度の平均変化
12ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
ProQR Therapeutics

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：ProQR Medical Monitor、ProQR Therapeutics

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2021年3月23日

一次修了 (予想される)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2023年12月1日

研究の完了 (予想される)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2023年12月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2021年4月13日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2021年4月21日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2021年4月22日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2022年3月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2022年3月24日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2022年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • PQ-110-005

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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