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Charcot-Marie-Tooth Type 1A における PXT3003 の有効性と安全性を評価するための研究

2025年1月7日 更新者：Tasly GeneNet Pharmaceuticals Co., Ltd

シャルコー・マリー・トゥース1A型（CMT1A）におけるPXT3003の有効性と安全性を評価するための多施設無作為化二重盲検プラセボ対照第III相試験

これは、PXT3003 による CMT1A の治療効果と安全性を評価する無作為化二重盲検プラセボ対照多施設 3 相試験です。 この二重盲検試験では、15 か月間治療を受けた CMT1A 患者を対象に、PXT3003 の 1 用量をプラセボと比較して並行群で評価します。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

この多施設無作為化二重盲検プラセボ対照第 III 相臨床試験は、遺伝的に確認された軽度から中等度の CMT1A (CMTNS-V2 スコア >2 および ≤18) の被験者を対象に、PXT3003 とプラセボを比較するように設計されています。 16歳から65歳まで。

遺伝的に確認された CMT1A 被験者は、1:1 の比率でスクリーニングおよび無作為化され、毎日経口 PXT3003 または一致するプラセボを 15 か月間投与されます。 合計約176科目が登録されます。

訪問は、スクリーニング (最大 -30 日)、ベースライン、および 3、6、9、12、および 15 か月目に行われます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
176

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究場所

  • 中国
      • Beijing、中国
        • Peking University Third Hospital
      • Beijing、中国
        • Xuanwu Hospital Capital Medical University
      • Changchun、中国
        • The First Bethune Hospital of Jilin University
      • Changsha、中国
        • The Third XIANGYA Hospital of Central South University
      • Fuzhou、中国
        • The First Affiliated Hospital of Fujian Medical University
      • Guangzhou、中国
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
      • Guangzhou、中国
        • The First Affiliated Hospital,Sun Yat-sen University
      • Guiyang、中国
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
      • Hangzhou、中国
        • The Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine
      • Harbin、中国
        • The First Affiliated Hospital of Harbin Medical University
      • Hefei、中国
        • The First Affiliated Hospital of Anhui Medical University
      • Hohhot、中国
        • Inner Mongolia People's Hospital
      • Jinan、中国
        • Qilu Hospital of Shandong University
      • Nanchang、中国
        • The Second Affiliated Hospital of Nanchang University
      • Nanjing、中国
        • Zhongda Hospital Southeast University
      • Nanjing、中国
        • The Affiliated Hospital of Nanjing University Medical School
      • Qingdao、中国
        • Qilu Hospital of Shandong University(Qingdao)
      • Shanghai、中国
        • Shanghai Jiaotong University School of Medicine Ruijin Hospital
      • Shenyang、中国
        • The First Hospital of China Medical University
      • Shijiazhuang、中国
        • The Second Hospital of Hebei Medical University
      • Suzhou、中国
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
      • Wuhan、中国
        • Renmin Hospital of Wuhan University(Hubei General Hospital)
      • Xi'an、中国
        • The First Affiliated Hospital of Xi'an Jiaotong University
      • Zhengzhou、中国
        • Henan Provincial People's Hospital
      • Zhengzhou、中国
        • The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

12年～61年 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 性別を問わず、16歳から65歳までの患者（境界値を含む）。
  2. 遺伝子診断により確認された CMT1A (染色体 17p11.2 上の PMP22 重複) の患者。 3.2 < CMTNS-v2 スコア ≤ 18;

4.少なくとも足背屈筋の筋力低下がある患者（臨床評価）； 5.尺骨神経運動神経コンダクタンス速度 > 15 m/s; 6.被験者は、臨床試験に自発的に参加し、インフォームドコンセントに自発的に署名し、研究手順を遵守し、自由に理解する能力を持っている.

除外基準:

  1. RS-バクロフェン、ナルトレキソン HCL、D-ソルビトール、または pxt3003 賦形剤中の任意の成分にアレルギーがある、または他の重篤なアレルギー反応を以前に経験している;
  2. -ポルフィリン症などのバクロフェン、ナルトレキソンまたはソルビトールの禁忌の存在;
  3. -糖尿病などの末梢神経障害のその他の関連する原因（糖尿病の病歴およびグリコシル化ヘモグロビン> 6.5％を含む）
  4. -研究治療の評価に影響を与える他の神経疾患のある被験者;
  5. ONLS スコアが 0 の患者。
  6. -臨床的に重要な不安定な医学的疾患（不安定狭心症、腫瘍、血液疾患、肝炎または肝不全、腎不全など）を伴う不安定な医学的疾患の病歴 過去1年間のこの研究に参加する被験者;
  7. 肢の手術が無作為化の最初の 6 か月以内に実施されたか、臨床試験の完了前に計画されます。

  8. 肝機能障害または腎機能障害：

    1. TBIL>1.5×ULN、ALT>3×ULN、AST>3×ULN;
    2. Cr>1.5×ULN;
  9. -梅毒抗体およびHIV抗体陽性の被験者;
  10. -胸部X線写真またはB超音波で示された腫瘍のある被験者;
  11. -最近3か月以内にアルコール依存症の被験者;
  12. -出産の可能性がある、妊娠中、または授乳中の女性;試験中に適切な避妊薬を使用できない被験者;
  13. -バクロフェン、ナルトレキソン、ソルビトール、オピオイド、ビタミンC、レボチロキシン、潜在的に神経毒性のある薬物（アミオダロンやクロロキンなど）を含むがこれらに限定されない、登録の4週間前に併用治療を受けた被験者;
  14. -研究のフォローアップを完了することができない被験者;
  15. 別の臨床試験に参加し、過去 30 日以内に試験薬を使用した;
  16. 治療の混乱を避け、盲検治療に影響を与え、研究結果の解釈に影響を与えるため、同じ家族の同じ住居に住む異なる被験者には、1つの被験者のみを含めることができます。
  17. 治験責任医師は、特定の被験者のコンプライアンスが不十分であるか、この臨床試験に参加するのに適していない他の要因があることを断言します。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：PXT3003
液体内服液 10mL 1日2回 朝晩 食事と一緒に
薬：PXT3003
患者は PXT3003 を 10mL で 1 日 2 回 (入札) 投与されます。
他の名前：
  • (RS)-バクロフェン、塩酸ナルトレキソン、D-ソルビトール経口固定用量配合剤
プラセボコンパレーター：PXT3003 プラセボ
液体内服液 10mL を 1 日 2 回、朝晩、食事と一緒に服用
薬：PXT3003 プラセボ
患者は PXT3003 プラセボを 10mL で 1 日 2 回 (入札) 投与されます。
他の名前：
  • 液体内服液

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
総合神経障害制限尺度 (ONLS) スコア
時間枠：15ヶ月
主要な有効性エンドポイントは、次のように定義された 15 か月で要約された、総合神経障害制限尺度 (ONLS) スコアによって測定される障害の改善に対する研究対象治療の主な効果です。 ベースラインから 15 か月までの ONLS の変化。上肢（5 点で評価）および下肢（7 点で評価）の日常活動の制限を測定するために、Overall Disability Sum Score から導出および改良された障害尺度です。 合計スコアは、0 (障害なし) から 12 (最大の障害) までです。
15ヶ月

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
PXT3003の治療レスポンダー率;
時間枠：15ヶ月
PXT3003 療法に対するレスポンダー率は、治療終了時に ONLS が改善した患者として定義されます。
15ヶ月
オーバーオール ニューロパシー リミット スケール (ONLS) の腕と脚のスコアのサブ項目
時間枠：15ヶ月
ONLS は、上肢 (5 点で評価) と下肢 (7 点で評価) の日常活動の制限を測定するために、Overall Disability Sum Score から導出および改良された障害尺度です。 合計スコアは、0 (障害なし) から 12 (最大の障害) までです。
15ヶ月
Charcot-Marie-Tooth ニューロパシー スコアの第 2 バージョン (CMTNS-V2) の合計およびサブ項目スコア。
時間枠：15ヶ月
CMTNS は、CMT 疾患の障害の重症度を評価するために設計された特定の尺度です。完全に検証されたわけではありませんが、CMT の重症度の単一の信頼できる尺度を提供します。 これは 9 項目に基づく 36 段階のスケールで、そのうち 5 項目は機能障害 (感覚症状、ピン感覚、振動、腕と脚の強さ) を数値化します。
15ヶ月
10 メートル歩行テスト (10MWT);
時間枠：15ヶ月
10 メートル歩く時間を記録します。 10m WT は、管理が簡単で、機能的運動能力と歩行の標準化された信頼性の高い有効な評価であり、神経障害および CMT 患者で信頼できることが証明されています。 記録された結果は、10 メートル歩く時間と実行された歩数です。
15ヶ月
非利き手用の 9 穴ペグ テスト (9HPT) ;
時間枠：15ヶ月
9-HPT は、上肢の四肢の細かい運動協調の単純な時間指定テストです。
15ヶ月
定量化された筋肉テスト (QMT) (握力と両側足背屈ダイナモメトリー) ;
時間枠：15ヶ月
QMT は、CMT1A のモーター強度を評価するために使用されます。 次の筋肉が評価されます: ハンド グリップ (左右)。
15ヶ月
電気生理学的パラメータ 非優位側の尺骨神経および橈骨神経で測定された感覚反応:
時間枠：15ヶ月
以下を含む評価パラメータ：遠位運動潜時（DML）。
15ヶ月
非優位側の尺骨神経および橈骨神経で測定された電気生理学的パラメータの運動反応
時間枠：15ヶ月
以下を含む評価パラメータ： 神経伝導速度（NCV）。
15ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Tasly GeneNet Pharmaceuticals Co., Ltd

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：Rui Liu、Tasly Group,Co.Ltd.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2021年9月28日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2024年3月18日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2024年3月18日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2021年9月26日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2021年10月12日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2021年10月26日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2025年3月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2025年1月7日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2025年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • TSL-CM-PXT3003-Ⅲ

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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