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嚢胞性線維症の親の健康状態 - 目的 2 (HOPeCF)

2025年11月6日更新者：Traci Kazmerski、University of Pittsburgh

この観察的前向き研究の目的は、CF膜貫通調節タンパク質（CFTR）調節因子の時代において、CFを持つ米国（US）の人々に対する親であることの健康への影響を判定することである。研究者らは身体的および精神的健康データを収集し、非常に効果的なCFTRモジュレーターの広範囲にわたる使用によるCFにおける親であることの影響を包括的に評価する予定である。この研究が検討する主な仮説は次のとおりです。

H1: CF および中等度から重度のうつ病を患う親は、軽度のうつ病またはうつ病を持たない親と比較して、ppFEV1 (1 秒当たりの予測努力呼気量のパーセント) の変化がより急速です。

H2: 親としての責任やストレスが大きい CF を持つ親は、責任やストレスが少ない親よりも ppFEV1 (1 秒あたりの予測努力呼気量の割合) の変化が速い

H3: CFTR モジュレーターを使用している親は、CFTR モジュレーターを使用していない親と比較して、ppFEV1 (1 秒あたりの予測努力呼気量のパーセント) 変化が減少しました。

参加者は、子育てを始めて最初の 1 年は四半期ごとの調査を完了し、その後は、感染予防のために保護された iPad 上のコンピュータベースの調査システムを使用するか、電子メールで送信された調査リンクを介して個人のデバイスやコンピュータを使用して、年 2 回の調査を完了します。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

他の：親子関係

詳細な説明

研究者らは、米国の成人CFセンター18か所に参加し、5歳未満の子どもを持つ新たな親146人を追跡調査し、親になってから最長5年間の予測1秒努力呼気量パーセント（ppFEV1）の主要結果を評価する予定である。前向きアプローチにより、米国成人の CF 患者の約 90% による非常に効果的な CFTR 調節因子 ETI (エレキサカフトル/テザカフトル/イバカフトル) の使用による即時的および長期的な影響が捉えられます。客観的な健康測定と参加者調査を組み合わせることで、研究者は子育ての心理社会的影響を包括的に評価し、子育ての役割と身体的および精神的健康の間の相互作用を調査することができます。研究者らは、子育てによる健康への悪影響を改善する可能性のある修正可能な要因を特定すると予想している。研究者は、将来の介入について情報を提供するために、親の一部とその主要なサポート（パートナー/家族/友人）に対して、仮説を生成する半構造化された二者面接を実施します。研究者は、先入観のある理論や仮説を避けるために定性的な方法論を選択しました。

研究の種類

観察的

入学 (推定)

146

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

名前：Olivia M Stransky, MPH
電話番号：412-648-4701
メール：stranskyom@upmc.edu

研究場所

アメリカ
- Alabama
  - Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
    - 募集
    - University of Alabama-Birmingham
    - 主任研究者：
      
      George M Solomon, MD
- Colorado
  - Denver、Colorado、アメリカ、80206
    - 募集
    - National Jewish Health
    - 主任研究者：
      
      Jennifer Taylor-Cousar, MD, MSCS
    - コンタクト：
      
      Alexandra Wilson
      
      メール：wilsona@njhealth.org
- Illinois
  - Evanston、Illinois、アメリカ、60208
    - まだ募集していません
    - Northwestern University
    - 主任研究者：
      
      Manu Jain, MD
- Indiana
  - Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
    - 募集
    - Indiana University
    - 主任研究者：
      
      Cynthia Brown, MD
- Kansas
  - Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
    - 募集
    - University of Kansas Medical Center
    - 主任研究者：
      
      Amanda Bruce, PhD
    - コンタクト：
      
      Megan Behrman
      
      メール：mbehrman@kumc.edu
- Maryland
  - Baltimore、Maryland、アメリカ、21218
    - 募集
    - Johns Hopkins University
    - 主任研究者：
      
      Natalie West, MD, MPH
    - コンタクト：
      
      Shivani Patel
      
      メール：spate156@jhmi.edu
- Massachusetts
  - Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
    - 募集
    - Massachusetts General Hospital
    - 主任研究者：
      
      Anna Georgiopoulos, MD
    - コンタクト：
      
      Nivedita Chaudhary
      
      メール：nchaudhary3@mgh.harvard.edu
  - Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
    - 募集
    - Boston Children's Hospital/Brigham and Women's Hospital
    - コンタクト：
      
      Jonathan Greenberg
      
      メール：jonathan.greenberg@childrens.harvard.edu
    - 主任研究者：
      
      Manuela Cernadas, MD
- Michigan
  - Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
    - 募集
    - University of Michigan
    - 主任研究者：
      
      Shijing Jia, MD
- Minnesota
  - Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
    - 募集
    - University of Minnesota
    - コンタクト：
      
      Dena Johnson
      
      メール：joh20459@umn.edu
    - 主任研究者：
      
      Joanne Billings, MD, MPH
- Missouri
  - St Louis、Missouri、アメリカ、63110
    - 募集
    - Washington University School of Medicine
    - 主任研究者：
      
      Daniel Rosenbluth, MD
- North Carolina
  - Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
    - 募集
    - University of North Carolina
    - コンタクト：
      
      Elisabeth Dellon
      
      メール：elisabeth_dellon@med.unc.edu
    - 主任研究者：
      
      Elisabeth Dellon, MD, MPH
- Oregon
  - Portland、Oregon、アメリカ、97239
    - 募集
    - Oregon Health and Science University
    - 主任研究者：
      
      Aaron Trimble, MD
- Pennsylvania
  - Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
    - 募集
    - University of Pennsylvania
    - 主任研究者：
      
      Denis Hadjiliadis, MD, PhD
  - Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
    - 募集
    - University of Pittsburgh
- South Carolina
  - Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
    - 募集
    - Medical University of South Carolina
    - 主任研究者：
      
      Patrick Flume, MD
- Texas
  - Dallas、Texas、アメリカ、75390
    - 募集
    - University of Texas-Southwestern
    - コンタクト：
      
      Ashley Keller
      
      メール：Ashley.Keller@UTSouthwestern.edu
    - 主任研究者：
      
      Raksha Jain, MD
- Washington
  - Seattle、Washington、アメリカ、98195
    - 募集
    - University of Washington
    - コンタクト：
      
      Roshni Prabhu
      
      メール：prabhu@medicine.washington.edu
    - 主任研究者：
      
      Kathleen Ramos, MD, MS

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

大人
高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

5歳未満の子供の初めての親になった嚢胞性線維症の人。

説明

包含基準:

汗検査または遺伝子型分析により嚢胞性線維症と診断された
過去90日以内に5歳未満の子供の初めての親（里親、継親、養親、法定後見人を含む）になった

除外基準:

肺移植を受けました
英語またはスペイン語を話せない/読めない

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定	メジャーの説明	時間枠
努力呼気量 (FEV1) 時間枠：入学の2年前から毎年、1年目から5年目までは毎年	1 年目から 5 年目までの医療記録に反映される ppFEV1 の変化率	入学の2年前から毎年、1年目から5年目までは毎年

二次結果の測定

結果測定	メジャーの説明	時間枠
肺機能検査 (PFT) - 努力肺活量 (FVC) 時間枠：入学の2年前から毎年、1年目から5年目までは毎年	各来院/入院における PFT の発生。測定値には、FVC (努力肺活量)、および予測パーセントが含まれます。	入学の2年前から毎年、1年目から5年目までは毎年
肺機能検査 (PFT) - 努力呼気量 (FEV1) 時間枠：入学の2年前から毎年、1年目から5年目までは毎年	各来院/入院における PFT の発生。測定値には、FEV1 (1 秒間の努力呼気量) と予測パーセントが含まれます。	入学の2年前から毎年、1年目から5年目までは毎年
肺機能検査 (PFT) - 25 パーセントおよび 75 パーセントでの努力性呼気流量 (FEF25-75) 時間枠：入学の2年前から毎年、1年目から5年目までは毎年	各来院/入院における PFT の発生。測定値には、FEF25 ～ 75 (肺容積の 25 パーセントおよび 75 パーセントでの努力呼気流量)、およびそれぞれの予測パーセントが含まれます。	入学の2年前から毎年、1年目から5年目までは毎年
CF診断の歴史時間枠：1年目	医療記録に報告されている診断日。	1年目
CF遺伝子型情報の歴史時間枠：1年目	医療記録で報告されている遺伝子型情報。	1年目
CF変異の歴史時間枠：1年目	医療記録に報告されている突然変異の選択。	1年目
入院者数時間枠：入学の2年前から毎年、1年目から5年目までは毎年	医療記録に報告されている入院数は、入院率の計算に使用されます。	入学の2年前から毎年、1年目から5年目までは毎年
入院期間時間枠：入学の2年前から毎年、1年目から5年目までは毎年	医療記録に報告されている各入院期間は、入院率の計算に使用されます。	入学の2年前から毎年、1年目から5年目までは毎年
肺の増悪の数時間枠：入学の2年前から毎年、1年目から5年目までは毎年	医療記録に報告された肺増悪の数は、肺増悪の率を計算するために使用されます。、入院（回数と期間）	入学の2年前から毎年、1年目から5年目までは毎年
肺増悪の重症度時間枠：入学の2年前から毎年、1年目から5年目までは毎年	医療記録に報告されている肺増悪の重症度 (軽度、中等度、重度)。	入学の2年前から毎年、1年目から5年目までは毎年
肺増悪の治療時間枠：入学の2年前から毎年、1年目から5年目までは毎年	医療記録に報告されている、肺増悪に使用される治療の種類 (IV 抗生物質、経口抗生物質)。	入学の2年前から毎年、1年目から5年目までは毎年
肺の増悪による入院率時間枠：入学の2年前から毎年、1年目から5年目までは毎年	肺の増悪による入院の回数と期間を合わせて、肺の増悪率を計算するために使用されます。	入学の2年前から毎年、1年目から5年目までは毎年
クリニック訪問の出席時間枠：入学の2年前から毎年、1年目から5年目までは毎年	嚢胞性線維症財団患者登録簿 (CFFPR) で報告されている、外来診療所受診の数。	入学の2年前から毎年、1年目から5年目までは毎年
微生物学的プロファイル時間枠：入学の2年前から毎年、1年目から5年目までは毎年	CFFPR で報告されている培養液中の特定の種類の細菌、マイコバクテリア、真菌の陽性スクリーニングの数	入学の2年前から毎年、1年目から5年目までは毎年
薬の使用時間枠：入学の2年前から毎年、1年目から5年目までは毎年	医療記録で報告されている、CFTR 調節因子療法、抗生物質の慢性使用、在宅 IV 治療などの薬物使用の陽性スクリーニングの数。	入学の2年前から毎年、1年目から5年目までは毎年
CF 関連の糖尿病制御 - ヘモグロビン A1C 時間枠：入学の2年前から毎年、1年目から5年目までは毎年	医療記録に報告されている最高のヘモグロビン A1C 値。	入学の2年前から毎年、1年目から5年目までは毎年
CF 関連の糖尿病制御 - 耐糖能時間枠：入学の2年前から毎年、1年目から5年目までは毎年	医療記録に報告されている経口ブドウ糖負荷試験の結果。	入学の2年前から毎年、1年目から5年目までは毎年
CF 関連の糖尿病管理 - インスリン処方の使用時間枠：入学の2年前から毎年、1年目から5年目までは毎年	医療記録に報告されているインスリン処方の使用および投与量	入学の2年前から毎年、1年目から5年目までは毎年
肝臓病の状態時間枠：入学の2年前から毎年、1年目から5年目までは毎年	医療記録によって報告された肝疾患の状態（胆石、肝硬変を伴う肝疾患、非肝硬変の肝疾患、急性肝不全、脂肪肝）。	入学の2年前から毎年、1年目から5年目までは毎年
移植状況時間枠：入学の2年前から毎年、1年目から5年目までは毎年	医療記録に報告されている、患者の現在の移植ステータス（適切ではない、待機リストで受け入れられた、最終決定保留で評価された、評価されて拒否された、または移植を受けた）。	入学の2年前から毎年、1年目から5年目までは毎年
移植の種類時間枠：入学の2年前から毎年、1年目から5年目までは毎年	参加者が過去に移植を受けた場合、移植の種類も医療記録に記載されます。	入学の2年前から毎年、1年目から5年目までは毎年
BMI 時間枠：入学の2年前から毎年、1年目から5年目までは毎年	医療記録に報告されている身長と体重の合計が収集され、BMI と BMI パーセンタイルが計算されます。	入学の2年前から毎年、1年目から5年目までは毎年
睡眠の質時間枠：1年目は4回まで、2年目から5年目は2回まで。	ピッツバーグ睡眠の質指数 (PSQI) は、1 か月間にわたる睡眠の質と睡眠障害を評価する自己評価アンケートです。 19 の個別項目により、主観的な睡眠の質、睡眠潜時、睡眠時間、睡眠効率、睡眠障害、睡眠薬の使用、日中の機能不全という 7 つの「要素」スコアが生成されます。 7 つのコンポーネントスコアが導出され、それぞれ 0 (難易度なし) ～ 3 (厳しい難易度) のスコアが付けられます。コンポーネントスコアが合計されて、グローバルスコア (範囲 0 ～ 21) が生成されます。スコアが高いほど、睡眠の質が低いことを示します。	1年目は4回まで、2年目から5年目は2回まで。
親のストレス時間枠：1年目は4回まで、2年目から5年目は2回まで。	親のストレススケールは、親であることの経験についての感情や認識を評価する自己申告式のアンケートです。 1 (まったく同意しない) から 5 (非常に同意する) までの 5 段階リッカートスケールの質問を含む 18 項目の尺度。スコアは合計 (18 ～ 90 の範囲) によって決定され、スコアが高いほど親のストレスの測定レベルが高いことを示します。	1年目は4回まで、2年目から5年目は2回まで。
人生のストレス要因時間枠：1年目から5年目までは年2回まで。	Holmes-Rahe Life Stress Inventory (HRLSI) は、1 年間のライフイベントを考慮して生活上のストレス要因を評価する 43 項目の尺度です。各ライフイベントはポイント値 (範囲 11 ～ 100) に対応します。スコアは、チェックされたすべてのライフイベントの値の合計によって決定されます。 150 以下のスコアは、生活の変化が比較的少なく、ストレスによる健康障害の影響を受けにくいことを示します。 151 ～ 300 のスコアは、今後 2 年間に重大な健康障害が発生する可能性が約 50% であることを意味します。スコアが 301 を超えると、重大な健康障害の確率が約 80% に上昇します。	1年目から5年目までは年2回まで。
生活の質領域を評価するための嚢胞性線維症アンケート時間枠：1年目から5年目までは年2回まで。	改訂嚢胞性線維症質問票 (CFQ-R) は、健康全体、日常生活、幸福感、および症状への影響を測定するために設計された疾患固有の手段です。これは、身体、役割/学校、活力、感情、社会的、身体イメージ、食事、治療負担、健康認識の 9 つの生活の質の領域を評価する 50 の個別の尺度で構成されています。各質問は次のスケールで採点されます: 質問 1 ～ 6: 非常に正しい = 1、ほとんど正しい = 2、ある程度正しい = 3、まったく当てはまらない = 4。質問 7 ～ 17: 常に = 1、頻繁に = 2、時々 = 3、決して = 4。質問 18 ～ 30: 非常に正しい = 1、ほぼ正しい = 2、ある程度正しい = 3、まったく当てはまらない = 4。質問 31 ～ 35 の場合: 常に = 1、頻繁に = 2、時々 = 3、決して = 4。スケールスコアは次の式を使用して計算されます: (回答の合計 - 可能な最小合計 (n x 1)) / (可能な最大合計 ( n x 4) - 可能な最小合計 (n x 1)) x 100。	1年目から5年目までは年2回まで。
親の責任時間枠：1年目は4回まで、2年目から5年目は2回まで。	適応親責任尺度 (APRS) は、親の関与の責任形態を評価する 40 項目の尺度です。それぞれの責任形態は、誰が主な責任を負ったのかを指定するために、5 段階のリッカート尺度 (私は常にそうする、私は通常そうする、共同親と私も同様にそうする、共同親は通常そうする、共同親は常にそうする) で評価されます。それぞれの仕事に責任を持ちます。	1年目は4回まで、2年目から5年目は2回まで。
デイリーケアチェックイン時間枠：1年目から5年目までは年2回まで。	Daily Care Check-In ツールは、6 か月間の治療を完了する上で直面する障壁の発生と頻度を評価する 18 項目の測定値です。 Daily Care Check-In Occurrence Scale スコアの範囲は 0 (障壁なし) から 18 (すべての障壁がある) です。各障壁はさらに、治療に対する各干渉の頻度を評価するために、5 点のリッカートスケール (常に、頻繁に、時々、まれに、まったく) に基づいてスコア付けされます。 Daily Care Check-In Interference Scale のスコアは、各スコアに割り当てられたポイント値を合計することによって計算されます。スコアの範囲は 0 (障害なし) から 90 (すべての障害があり、常に治療の完了を妨げます) です。	1年目から5年目までは年2回まで。
ソーシャルサポート時間枠：1年目は4回まで、2年目から5年目は2回まで。	対人サポート評価リスト - 短縮形式 (ISEL-SF) は、家族、友人、その他の人々からの社会的サポートの利用可能性を評価する 12 項目の尺度です。各発言は、評価、帰属意識、および具体的なサポートの下位尺度を測定するために、4 段階の尺度 (間違いなく間違っている、おそらく間違っている、おそらく真実である、間違いなく真実である) を使用してスコア付けされます。すべての項目を合計して 0 から 36 の範囲の合計スコアが得られ、スコアが高いほど社会的サポートがより強く認識されていることを示します。	1年目は4回まで、2年目から5年目は2回まで。
不安時間枠：1年目は4回まで、2年目から5年目は2回まで。	全般性不安障害評価 (GAD-7) は、2 週間にわたる全般性不安障害の重症度を評価するために使用される 7 項目の尺度です。症状の頻度は 4 段階評価（まったくない、数日、半分以上、ほぼ毎日）で評価されます。スケール全体のスコアの範囲は 0 ～ 21 です。スコア 0 ～ 4 は最小限の不安を示し、スコア 5 ～ 9 は軽度の不安を示し、スコア 10 ～ 15 は中程度の不安を示し、スコア 15 を超える場合は重度の不安を示します。	1年目は4回まで、2年目から5年目は2回まで。
うつ時間枠：1年目は4回まで、2年目から5年目は2回まで。	患者健康アンケートうつ病スケール (PHQ-8) は、2 週間にわたるうつ病の症状と重症度を評価するために使用される 8 項目のスクリーニングツールです。症状の頻度は 4 段階評価（まったくない、数日、半分以上、ほぼ毎日）で評価されます。合計スコア (0 ～ 24 の範囲) は、各項目のスコアを合計することによって決定されます。スコア 5、10、15、および 20 は、それぞれ、軽度、中等度、中程度に重度および重度のうつ病のカットオフ点を表します。	1年目は4回まで、2年目から5年目は2回まで。
自己申告による遵守時間枠：1年目から5年目までは年2回まで。	自己報告による高効果モジュレーター療法の遵守スケールは、モジュレーターのクラス (イヴァカフトル、エレキサカフトル-テザカフトル-イバカフトル、テザカフトル-イバカフトル、ルマカフトル-イバカフトル)、投与スケジュールの変更の有無 (特定の時間) を特定することを目的とした 4 項目のアンケートです。または数日）、治療を怠った（はい、いいえ）。アドヒアランスは、2 週間にわたって処方どおりに治療が行われた日数 (0 ～ 3 日、4 ～ 6 日、7 ～ 10 日、11 ～ 14 日) を評価することによってさらに評価されます。この尺度は説明的なデータとしてのみ機能するため、スコア計算は必要ありません。	1年目から5年目までは年2回まで。
CF 関連の糖尿病の病歴の歴史時間枠：入学の2年前から毎年、1年目から5年目までは毎年	医療記録で報告されたCF関連糖尿病のスクリーニング陽性例。	入学の2年前から毎年、1年目から5年目までは毎年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

University of Pittsburgh

協力者

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Cystic Fibrosis Foundation

捜査官

主任研究者：Traci M Kazmerski, MD、Faculty

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年5月29日

一次修了 (推定)

2030年2月1日

研究の完了 (推定)

2031年2月1日

試験登録日

最初に提出

2024年2月28日

QC基準を満たした最初の提出物