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デュシェンヌにおける心筋症の進行の停止 (HOPE-OLE) (HOPE-OLE)

2024年3月29日 更新者：Capricor Inc.

デュシェンヌにおける心筋症の進行停止（HOPE-Duchenne）試験の非盲検延長（CAP-1002-DMD-03）

この第 2 相、多施設共同、非盲検延長試験では、HOPE-Duchenne 研究 (NCT02485938) の通常の治療群に無作為に割り付けられ、12 か月の追跡調査を完了した参加者に CAP-1002 が提供されます。

この試験では、CAP-1002 を 3 か月の間隔で 2 回静脈内投与した場合の安全性と有効性を評価します。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

HOPE-Duchenne 研究の通常のケア治療グループへの登録が文書化されており、12 か月目までの研究フォローアップが完了している参加者は、この研究の参加資格がありました。

参加者は30日間のスクリーニング期間中に対象を絞ったスクリーニングを受け、適格な被験者はCAP-1002の最初の注入前の1日目にベースラインの安全性と有効性の評価を受けます。

すべての CAP-1002 注入は、1 日目と 3 か月目に調査施設の外来患者環境で行われます。参加者は注入後少なくとも 2 時間は外来患者環境で観察され、医師の医学的許可が得られれば同日に退院します。サイトの調査員。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
8

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32610
        • University of Florida
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Medical Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. HOPE-Duchenne 試験の通常のケア治療グループへの登録と、12 か月目までの試験フォローアップの完了を文書化します。
  2. 18歳以上（>=）の場合、治験に参加するためのインフォームド・コンセントを提供する意思と能力があり、18歳未満（<）の場合は親または保護者のインフォームド・コンセントに同意する。
  3. 治験責任医師の判断による、CAP-1002 の静脈内注入および定期的な採血のための適切な静脈アクセス。
  4. 治験責任医師により、治験の要件に従う意思と能力があると評価されました。

除外基準:

  1. スクリーニング後 6 か月以内の左心室駆出率 (LVEF) < 35 パーセント (%)。
  2. -計画された最初の注入後6か月以内に大手術が計画されている、またはその可能性がある。
  3. 研究者の判断による短期的な呼吸代償不全のリスク、またはスクリーニング時の血清重炭酸塩濃度が 29 ミリモル/リットル (mmol/L) 以上であると定義される非侵襲的人工呼吸器補助の開始の必要性。
  4. -DMDに関連しない慢性呼吸器疾患の病歴。喘息、気管支炎、結核が含まれますが、これらに限定されません。
  5. スクリーニング前30日以内の急性呼吸器疾患。
  6. ジメチルスルホキシド（DMSO）またはウシ製品に対する既知の過敏症。
  7. -最初の注入前に治験薬による治療<= 6か月。
  8. 治験への参加に応じる能力を損なう可能性のある薬物またはアルコールの使用歴または現在の使用。
  9. 治験責任医師の判断により、何らかの理由により治験計画およびフォローアップ訪問スケジュールに従わない場合。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：同種心筋層由来細胞 (CAP-1002)
通常のケア治療グループに無作為に割り付けられ、HOPE-Duchenne 試験 (NCT02485938) で 12 か月の追跡調査を完了したすべての参加者は、現在の研究の 1 日目と 3 か月目に CAP-1002 の静脈内注入を受けます。
生物学的：同種心筋層由来細胞 (CAP-1002)
同種心筋球由来細胞の静脈内注入送達 (CAP-1002; 7,500 万 CDC)
他の名前：
  • CAP-1002

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
過敏症反応のある参加者の数
時間枠：1日目から6か月目まで
過敏症反応は、併用感染の臨床徴候がない場合に、注入後 2 時間以内に発症し、24 時間以内に持続する発熱、白血球増加症、または発疹を含むがこれらに限定されない臨床症候群として定義されます。
1日目から6か月目まで
急性呼吸代償不全を経験した参加者の数
時間枠：1日目と3か月目の投与2時間後
急性呼吸代償不全は、酸素補給を必要とする息切れの増加を伴う参加者の状態の原因不明の急速な悪化として定義されます。 治験薬 (IP) 投与後 2 時間以内の急性呼吸代償不全が報告されます。
1日目と3か月目の投与2時間後
全死因死亡率
時間枠：1日目から6か月目まで
いかなる原因による死亡者数も報告されます。
1日目から6か月目まで
治験薬または投与に関連する治療中に発生した有害事象 (TEAE) および重篤な有害事象 (SAE) の数
時間枠：1日目から6か月目まで
有害事象 (AE) とは、薬物に関連しているとみなされるかどうかにかかわらず、ヒトにおける薬物の使用に関連するあらゆる望ましくない医学的出来事を指します。 TEAE は、IP の初期投与量で IV カテーテル留置を開始した後に発生する AE として定義されます。 治験製品または投与に関連する TEAE は、このアウトカム尺度として報告されます。 SAE は、以下のいずれかの結果をもたらす AE として定義されます。生命を脅かす有害事象。入院患者の入院または既存の入院の延長。通常の生活機能を遂行する能力の持続的または重大な無能力または実質的な障害。先天異常/先天異常。
1日目から6か月目まで
免疫感作症候群の参加者数
時間枠：1日目から6か月目まで
免疫感作症候群は以下のように定義されるものとする: (a) 全身性炎症と一致する臨床徴候および症状 (例、発熱、白血球増加症、発疹、または関節痛) があり、発症が注入後 24 時間以上であり、随伴感染の臨床徴候が存在しない。 (b) ドナー細胞 (すなわち、DSA) に対する抗ヒト白血球抗原 (HLA) 抗体の上昇。症候群発症後 30 日以内に検出され、(i) ベースライン MFI の場合、平均蛍光強度 (MFI) >= 2000 <= 1000、または (ii) >= ベースラインの 2 倍、それ以外の場合。
1日目から6か月目まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Capricor Inc.

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：Mark Awadalla、Capricor Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2018年6月21日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2019年3月6日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2019年3月6日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2024年3月5日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2024年3月5日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2024年3月12日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2024年4月24日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2024年3月29日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2024年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • CAP-1002-DMD-03

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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