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遺伝的に診断された脊髄性筋萎縮症（SMA）の乳児において、症状発現前に投与されたサラネルセン（BIIB115）の運動機能への効果と安全性に関する研究 (STELLAR-1)

2026年8月17日 更新者：Biogen

遺伝子診断された脊髄性筋萎縮症の未治療・無症候性乳児に対する髄腔内投与によるサラネルセン（BIIB115）多回投与の有効性と安全性を評価するオープンラベル試験

この研究では、研究者はBIIB115（サラネルセンとしても知られる）の効果と安全性についてさらに学びます。

特に研究者は、遺伝子検査によってSMAと診断されたが、まだ兆候や症状が現れていない乳児におけるサラネルセンの作用機序についてさらに調査します。 SMA患者のほとんどは、生存運動ニューロン1（SMN1）と呼ばれる遺伝子に変異を持っています。 これらの変異により、体内のSMNタンパク質の量が減少します。 このタンパク質が不足すると、運動ニューロンと筋肉は正常に機能できません。 SMN2と呼ばれる類似の遺伝子は、失われたSMNタンパク質の一部を補うことができます。 サラネルセンは、SMN2遺伝子がより多くのSMNタンパク質を作るのを助けることで作用します。

この研究では、参加者はSMN2コピーを2つ持つか、3つ持つかのいずれかになります。 コピー数が多いほど、参加者のSMAの重症度は低くなります。

この研究の主な目的は、兆候や症状が現れる前にサラネルセンを開始することで、SMAの兆候や症状を予防できるか、または重症度を軽減できるかを確認することです。 研究者は、世界保健機関（WHO）の運動発達マイルストーンを含む様々な検査を使用して、運動症状の変化を評価します。

この研究で研究者が答えたい主な質問は以下の通りです：

  • SMN2遺伝子のコピーを2つ持つ参加者のうち、12ヶ月時点で支えなしで座れるのは何人ですか？
  • SMN2遺伝子のコピーを3つ持つ参加者のうち、18ヶ月時点で独りで歩けるのは何人ですか？

研究者はさらに以下の点についても調査します：

  • 参加者の運動症状への影響と、参加者が達成する新しい運動マイルストーンの数
  • SMA症状が現れないまま経過する参加者の数
  • 脳と脊髄を囲む髄液へのサラネルセンの移行量
  • 血液中のサラネルセン濃度
  • 有害事象または重篤な有害事象を経験する参加者の数 有害事象とは、研究薬剤によるものかどうかに関わらず発生する健康上の問題を指します。

この研究は以下のように実施されます：

  • まず、参加者は研究参加の適格性を確認するためのスクリーニングを受けます。 スクリーニング期間は最大28日間です。
  • これは「オープンラベル」研究です。 これは、参加者、研究医師、および施設スタッフが、参加者がどの研究薬剤を受けているかを知っている研究です。 この研究では、すべての参加者は髄腔内注射（脳と脊髄を囲む髄液内への注射）によってサラネルセンを受け取ります。
  • この研究には2つの部分があります。 第1部では、参加者は約12ヶ月間隔で2回のサラネルセン投与を受けます。 第1部は最大25ヶ月間続きます。
  • 第2部では、参加者はサラネルセンの投与を継続します。 彼らは12ヶ月間隔で最大3回の投与を受けます。 第2部は最大36ヶ月間続きます。
  • 第1部では、参加者は最大11回の来院診察と最大3回の電話連絡があります。 第2部では、参加者は最大7回の来院診察と最大12回の電話連絡があります。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
募集

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

本研究の第1部では、主要目的は遺伝子診断されたSMA患者におけるサラネルセンの臨床的有効性を評価することであり、副次的目的は遺伝子診断されたSMA患者におけるサラネルセン投与後の安全性と忍容性、薬物動態（PK）、およびバイオマーカーへの影響を評価することです。

本研究の第2部では、主要目的は遺伝子診断されたSMA患者におけるサラネルセンの長期的な臨床的有効性を評価することであり、副次的目的は遺伝子診断されたSMA患者におけるサラネルセン投与後の長期的な安全性と忍容性、PK、およびバイオマーカーへの影響を評価することです。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (推定)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
30

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • 募集
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
        • 主任研究者：
          • Nancy Kuntz
        • コンタクト：
          • 電話番号：312-227-4637
    • Texas
      • Flower Mound、Texas、アメリカ、75028
        • 募集
        • Neurology Rare Disease Center
        • 主任研究者：
          • Diana Castro
        • コンタクト：
          • 電話番号：972-999-1011
    • Virginia
      • Norfolk、Virginia、アメリカ、23507
        • 募集
        • Childrens Hospital of the Kings Daughter Norfolk
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Crystal Proud
        • コンタクト：
  • オーストラリア
    • New South Wales
      • Randwick、New South Wales、オーストラリア、2031
        • 募集
        • Sydney Children's Hospital_Randwick
  • ブラジル
      • Distrito Federal、ブラジル、70684-831
        • 募集
        • Hospital da Crianca de Brasilia
        • コンタクト：
          • 電話番号：55 800 002 2345
        • 主任研究者：
          • Janiana Monteiro
      • Sai Paula、ブラジル、4038002
        • 募集
        • PSEG Centro de Pesquisa Clinica
        • 主任研究者：
          • Paulo Victor Sgobbi de Souza
        • コンタクト：
          • 電話番号：55115572-4555
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre、Rio Grande do Sul、ブラジル、90560-030
        • 募集
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
        • 主任研究者：
          • Jonas Alex Morales Saute
        • コンタクト：
          • 電話番号：55505359
  • 中国
      • Guangzhou、中国、5106236
        • 募集
        • Guangzhou Woman and Children's Medical Center_Guangzhou
      • Shanghai、中国、201122
        • 募集
        • Childrens Hospital of Fudan University_Shanghai
    • Henan
      • Zhengzhou、Henan、中国、450052
        • 募集
        • The Third Affiliated Hospital of Zhengzhou University - North Campus
  • 日本
      • Tokyo、日本、162-8655
        • 募集
        • Japan Institute for Health Security National Center for Global Health and Medicine

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 子

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主要な対象基準：

- サラネルセン初回投与時年齢が42日以下。

  • 5q SMAの遺伝子欠失ホモ接合体または遺伝子変異、もしくは複合ヘテロ接合体変異の遺伝学的証明。
  • 生存運動ニューロン2（SMN2）遺伝子のコピー数が2または3。
  • スクリーニング時およびDay 1投与前の尺骨複合筋活動電位（CMAP）振幅が2ミリボルト（mV）以上。
  • インフォームド・コンセント取得時の体重が世界保健機関（WHO）乳幼児成長基準に基づく年齢別3パーセンタイル以上。

主要な除外基準：

  • 調査責任医師の判断により、SMAを強く示唆するスクリーニング時またはDay 1投前時の臨床所見や症状。
  • スクリーニング時またはDay 1投前時の神経学的検査における上腕二頭筋、膝、または足関節の反射消失。
  • 低酸素血症（酸素飽和度＜96% 覚醒時または睡眠時、酸素補給や呼吸補助なし、または標高1000メートル超の場合、酸素飽和度＜92% 覚醒時または睡眠時、酸素補給や呼吸補助なし）。
  • サーファクタント補充療法または侵襲的換気補助を必要とする新生児呼吸窮迫症候群の診断。
  • 腰椎穿刺手技や安全性評価からの合併症リスク増加を示す解剖学的またはその他（血液学/凝固検査結果を含む）の理由。
  • SMA治療薬（例：ヌシネルセン、オナセムノゲン・アベパルボベック‐キシオイ、リスジプラム）、ミオスタチン阻害薬、またはSMA治療のための治験薬の既往投与。

注：その他のプロトコル規定の対象/除外基準が適用されます。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：サラネルセン
研究の第1部では、参加者はサラネルセン80ミリグラム（mg）を2回、鞘内腰椎穿刺により約12か月間隔で投与されます。 研究の第1部を完了した参加者は、研究の第2部においてサラネルセン80 mgを3回、鞘内腰椎穿刺により約12か月間隔で投与されます。
薬：サラネルセン
髄腔内投与
他の名前：
  • BIIB115

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
パート1：2コピーの生存運動ニューロン2（SMN2）を持つ参加者が10秒以上支持なしで座れる割合
時間枠：12ヶ月時
12ヶ月時
パート1：3つのSMN2コピーを持つ参加者が独力で歩行（少なくとも5歩）する割合
時間枠：18ヶ月目
18ヶ月目
パート2：世界保健機関（WHO）運動発達マイルストーンを達成し維持した参加者の割合
時間枠：最大1825日まで
WHOの運動発達マイルストーンには、支持なしでの座位、支持ありでの立位、四つ這い移動、支持ありでの歩行、独力での立位、独力での歩行の6つの主要な発達マイルストーンが含まれます。
最大1825日まで

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
パート1：世界保健機関（WHO）運動発達マイルストーンを達成した参加者の割合
時間枠：最大730日目
WHOの運動発達マイルストーンには、支えなしでの座位、支えありでの立位、四つ這い移動、支えありでの歩行、独力での立位、独力での歩行という6つの主要な発達マイルストーンが含まれます。
最大730日目
パート1および2：ハマースミス乳児神経学的検査セクション2（HINE-2）運動マイルストーンを達成した参加者の割合
時間枠：最大1825日まで
HINEの第2セクションは運動発達の評価に使用され、8つの運動発達カテゴリーを含みます：随意把持（0～3）、仰臥位での蹴り動作（0～4）、頭部コントロール（0～2）、寝返り（0～3）、座位（0～4）、這い這い（0～4）、立位（0～3）、歩行（0～3）。 HINE-2の総合スコアは各項目のポイントの合計であり、0から26の範囲で、スコアが高いほど能力レベルが高いことを示します。
最大1825日まで
パート1および2：フィラデルフィア小児病院乳児神経筋障害検査（CHOP INTEND）運動機能スケールのベースラインからの変化
時間枠：最大1825日目
CHOP INTENDテストは、重度の運動筋力低下がある参加者の運動能力を評価するために設計されています。 このテストには16項目（首、体幹、および近位・遠位肢筋力を測定）が含まれており、最も易しい課題から最も難しい課題へと進むように構成され、採点は重力排除運動（低い点数）から抗重力運動（高い点数）を含みます。 全項目のスコア範囲は0～4です。 総合スコアの範囲は0～64で、高いスコアはより良好な運動機能を示します。
最大1825日目
パート1および2：複合筋活動電位（CMAP）振幅のベースラインからの変化
時間枠：最大1825日まで
CMAPは、SMAや筋萎縮性側索硬化症などの神経筋疾患における疾患進行を追跡するための十分に検証された方法であり、SMAにおける治療効果の潜在的なバイオマーカーとして提案されています。 CMAPは以下の神経-筋ペアに対して実施されます：尺骨神経-小指外転筋および腓骨神経-前脛骨筋。
最大1825日まで
第1部：臨床症状を示す脊髄性筋萎縮症（SMA）が発症していない参加者の割合
時間枠：最大730日目
最大730日目
第2部：ハマースミス機能的運動スケール拡張版（HFMSE）総合スコア
時間枠：最大1825日目
HFMSEは、SMA患者の運動機能を評価するためのツールです。 参加者は特定の動作を完了するよう求められ、その動作の質と実行度合いに基づいて採点されます。 高いスコアは高いレベルの運動能力を示します。 総合スコアは33項目すべてのスコアの合計であり、最高66点で、スコアが高いほど活動遂行能力が優れていることを示します。
最大1825日目
第2部: Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE)のベースラインからの変化
時間枠：最大1825日まで
HFMSEは、SMA患者の運動機能を評価するために使用されるツールです。 参加者は特定の動作を完了するよう求められ、その動作の質と実行度で評価されます。 高いスコアは高いレベルの運動能力を示します。 総合スコアは33項目すべてのスコアの合計で、最高スコアは66点であり、スコアが高いほど活動遂行能力が優れていることを示します。
最大1825日まで
パート2：改訂上肢モジュール（RULM）総合スコア
時間枠：最大1825日目
RULMは、SMA患者の上肢機能能力を評価するために開発されました。 このテストは、日常生活活動を反映した合計20の上肢パフォーマンス項目で構成されています。 RULMのスコアは0から37点で評価され、スコアが高いほど機能が良好であることを示します。
最大1825日目
パート2：改訂上肢モジュール（RULM）のベースラインからの変化
時間枠：最大1825日まで
RULMは、SMA患者の上肢機能能力を評価するために開発されました。 このテストは、日常生活活動を反映した20の上肢パフォーマンス項目で構成されています。 RULMのスコアは0点から37点で評価され、スコアが高いほど機能が良好であることを示します。
最大1825日まで
パート2：治験責任医師が評価した脊髄性筋萎縮症（SMA）サブタイプ（タイプ1、2、3a、3b）を発症した参加者の割合
時間枠：最大1825日まで
最大1825日まで
第1部および第2部：死亡までの時間（全生存期間）
時間枠：最大で1825日間
最大で1825日間
パート1および2：死亡または永久的換気までの時間
時間枠：最大1825日目
永続的人工呼吸は、急性可逆性事象がない状態で、気管切開または16時間以上/日の人工呼吸が21日以上継続している場合と定義されます。
最大1825日目
パート1および2：有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）を発現した参加者数
時間枠：最大1825日目
最大1825日目
パート1および2：脳脊髄液（CSF）中のサラネルセン濃度
時間枠：最大1460日間
最大1460日間
第1部および第2部：血清中のサラネルセン濃度
時間枠：最大1825日目
最大1825日目
パート1および2：神経フィラメント軽鎖（NfL）血漿レベルのベースラインからの変化
時間枠：最大1825日間
最大1825日間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Biogen

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：Medical Director、Biogen

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2026年4月28日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2028年11月28日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2032年5月29日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2025年10月24日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2025年10月24日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2025年10月28日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2026年8月18日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年8月17日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2026年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • 277SM302
  • 2025-523116-37 (その他の識別子：EU CTIS Number)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

バイオジェンの臨床試験透明性とデータ共有ポリシー（https://www.biogentrialtransparency.com/）に従い

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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