再生不良性貧血の治療のためのCK0801

再生不良性貧血は、免疫介在性の造血幹細胞および前駆細胞の破壊によって引き起こされる、まれで生命を脅かす骨髄不全症です。 免疫恒常性の維持を助ける制御性T細胞（Treg）は、再生不良性貧血において減少し、機能的に障害されています。 CK0801は、免疫バランスを回復し造血を改善する可能性のある治療法として研究されている、同種臍帯血由来のTreg細胞療法です。 プロトコルに記載されたこれまでの臨床経験では、良好な安全性プロファイルと、骨髄不全患者における輸血必要量の減少を含む早期の活性徴候が示されました。

この第2相、多施設共同、非盲検、単剤療法の研究では、少なくとも1回の前治療後も輸血依存状態が続く、または標準治療に不耐性のある再生不良性貧血成人患者における、静脈内投与CK0801の安全性と有効性を評価します。 合計12名の参加者を計画しています。 CK0801は体重に基づく静脈内点滴として投与され、治療前にはプロトコルで定義された前投薬が行われます。

主要エンドポイントは、180日目における全体的な応答です。 副次エンドポイントには、28日目、56日目、100日目、365日目における応答、最良応答までの時間、輸血非依存までの時間、輸血非依存期間、免疫抑制療法不要生存期間、全生存期間、無増悪生存期間、クローン進化、患者報告アウトカム、および安全性が含まれます。 探索的エンドポイントには、ドナー特異的抗体、免疫抑制薬の中止、サイトカインおよびバイオマーカーの変化、薬物動態、免疫原性、および免疫再構築が含まれます。

登録はサイモンの2段階デザインを用いて進行します。 第1段階では、6名の参加者が登録されます。 事前に定義された活性基準が満たされた場合、研究は第2段階に進み、さらに6名の参加者を登録し、合計12名の参加者となります。 参加者は、プロトコルで定義された臨床的、検査的、病態的、安全性、および相関評価を受けます。 研究全体の期間は約24か月と予想されます。