鎌状赤血球症の小児の治療における骨髄移植
鎌状赤血球症の小児における HLA 同一ドナーからの骨髄移植後の安定な混合キメリズムの誘導に関する第 I/II 相研究
理論的根拠: 鎌状赤血球症は、異常な三日月形の赤血球が血液が体内に酸素を運ぶ能力を妨げる遺伝性疾患で、重度の痛み、脳卒中、臓器損傷を引き起こす可能性があります。 骨髄移植は、白血球、赤血球、血小板を生成する骨の中心にある柔らかいスポンジ状の組織を、他人の骨髄と置き換える手術です。 骨髄移植は鎌状赤血球症の症状を軽減する効果的な治療法となる可能性があります。
目的: 鎌状赤血球症の小児の治療における骨髄移植の有効性を研究する第 I/II 相試験。
調査の概要
詳細な説明
プロトコルの概要: これは多施設共同研究です。 患者は0日目に全身照射を受け、その後同種骨髄輸血を受ける。 患者はまた、フルダラビン IV を毎日、シクロスポリン IV を -1 日目から 1 日目まで 1 日 2 回受けます。その後、患者は 1 日目から 90 日目まで経口シクロスポリンを、0 日目から 27 日目まで 1 日 2 回経口ミコフェノール酸モフェチルを受けます。
患者は100日間追跡され、6か月間は毎月、その後2年間は毎年追跡されます。
研究の種類
入学
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究場所
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California
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Oakland、California、アメリカ、94609
- Children's Hospital of Oakland
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98109
- Fred Hutchinson Cancer Research Center
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
プロトコルのエントリ基準:
--疾患の特徴--
臨床的に重度の疾患症状を伴う鎌状赤血球貧血の診断は次のように定義されます。 他の原因では説明できない再発性の痛みを伴う出来事（過去 1 年間に少なくとも 2 回の痛みを伴う出来事） 痛みが少なくとも 4 時間続く 非経口麻薬、等鎮痛用量の経口麻薬による治療が必要、または非経口非ステロイド系抗炎症薬 過去 2 年以内に入院、酸素投与、赤血球輸血を必要とするエピソードが少なくとも 2 回ある急性胸部症候群（ACS） 過去 1 年以内に合計 2 つのイベントを伴う痛みを伴う出来事と ACS エピソードの組み合わせ 異常な脳 MRI、異常な血管造影（MRまたは従来型）、および異常な神経心理学的検査成績
ステージIIIまたはIVの鎌状赤血球肺疾患がないこと
遺伝子型が同じHLAの兄弟ドナーが利用可能
--事前/同時治療--
RBC 5 単位を超える輸血歴がない
--患者の特徴--
パフォーマンスステータス: カルノフスキー 70-100%
肝臓:
- 活動性肝炎はない
- 中等度/重度の門脈線維症がない
腎臓: 年齢に対して糸球体濾過率が少なくとも 30% と予測される
神経系:
- 重篤な神経機能障害が残存していないこと
- 片麻痺だけでも許される
他の：
- HIV陰性
- 妊娠または授乳中ではない
- 不妊患者は効果的な避妊法を使用しなければなりません
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
協力者と研究者
捜査官
- スタディチェア：Mark Walters、Children's Hospital of Oakland
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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