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Transplante de Medula Óssea no Tratamento de Crianças com Doença Falciforme

8 de setembro de 2008 atualizado por: Fred Hutchinson Cancer Center

Estudo de Fase I/II da Indução de Quimerismo Misto Estável Após Transplante de Medula Óssea de Doadores HLA-idênticos em Crianças com Doença Falciforme

JUSTIFICATIVA: A doença falciforme é um distúrbio hereditário no qual glóbulos vermelhos anormais em forma de meia-lua interferem na capacidade do sangue de transportar oxigênio pelo corpo e podem causar dor intensa, derrame e danos aos órgãos. O transplante de medula óssea é um procedimento no qual o tecido macio e esponjoso no centro dos ossos que produz glóbulos brancos, glóbulos vermelhos e plaquetas é substituído pela medula óssea de outra pessoa. O transplante de medula óssea pode ser um tratamento eficaz no alívio dos sintomas da doença falciforme.

OBJETIVO: Ensaio de fase I/II para estudar a eficácia do transplante de medula óssea no tratamento de crianças com doença falciforme.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

ESBOÇO DO PROTOCOLO: Este é um estudo multicêntrico. Os pacientes são submetidos a irradiação corporal total no dia 0, seguida de transfusão alogênica de medula óssea. Os pacientes também recebem fludarabina IV diariamente e ciclosporina IV duas vezes ao dia nos dias -1 a 1. Os pacientes então recebem ciclosporina oral nos dias 1-90 e micofenolato de mofetil oral duas vezes ao dia nos dias 0-27.

Os pacientes são acompanhados por 100 dias, mensalmente por 6 meses e depois anualmente por 2 anos.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição

50

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • Children's Hospital of Oakland
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 16 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

CRITÉRIOS DE ENTRADA NO PROTOCOLO:

--Características da doença--

Diagnóstico de anemia falciforme com manifestações clinicamente graves da doença definidas por: Eventos dolorosos recorrentes (pelo menos 2 eventos dolorosos no último ano) que não podem ser explicados por outras causas A dor dura pelo menos 4 horas Requer tratamento com narcóticos parenterais, dose equianalgésica de narcóticos orais , ou antiinflamatórios não esteróides parenterais Síndrome torácica aguda (SCA) com pelo menos 2 episódios nos últimos 2 anos que requereram hospitalização, oxigênio e transfusão de hemácias Qualquer combinação de eventos dolorosos e episódios de SCA que totalizem 2 eventos no último ano RM cerebral anormal, angiografia anormal (RM ou convencional) e desempenho de teste neuropsicológico anormal

Sem doença pulmonar falciforme estágio III ou IV

Doador irmão genotipicamente idêntico ao HLA disponível

--Terapia prévia/concomitante--

Sem transfusões anteriores com mais de 5 unidades de hemácias

--Características do paciente--

Status de desempenho: Karnofsky 70-100%

Hepático:

  • Sem hepatite ativa
  • Sem fibrose portal moderada/grave

Renal: Taxa de filtração glomerular de pelo menos 30% do previsto para a idade

Neurológico:

  • Sem comprometimento neurológico funcional residual grave
  • Hemiplegia sozinha permitida

Outro:

  • HIV negativo
  • Não está grávida ou amamentando
  • Pacientes férteis devem usar métodos contraceptivos eficazes

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Fred Hutchinson Cancer Center

Investigadores

  • Cadeira de estudo: Mark Walters, Children's Hospital of Oakland

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de dezembro de 1999

Conclusão Primária (Real)

1 de agosto de 2007

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

18 de outubro de 1999

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de outubro de 1999

Primeira postagem (Estimativa)

19 de outubro de 1999

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

10 de setembro de 2008

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

8 de setembro de 2008

Última verificação

1 de setembro de 2008

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 199/14243
  • FHCRC-1373.00

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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