Trasplante de médula ósea en el tratamiento de niños con enfermedad de células falciformes
Estudio de fase I/II de la inducción de quimerismo mixto estable después del trasplante de médula ósea de donantes HLA idénticos en niños con enfermedad de células falciformes
FUNDAMENTO: La enfermedad de células falciformes es un trastorno hereditario en el que los glóbulos rojos anormales en forma de media luna interfieren con la capacidad de la sangre para transportar oxígeno por el cuerpo y pueden causar dolor intenso, derrames cerebrales y daños en los órganos. El trasplante de médula ósea es un procedimiento en el que el tejido blando similar a una esponja en el centro de los huesos que produce glóbulos blancos, glóbulos rojos y plaquetas se reemplaza por la médula ósea de otra persona. El trasplante de médula ósea puede ser un tratamiento eficaz para aliviar los síntomas de la enfermedad de células falciformes.
PROPÓSITO: Ensayo de fase I/II para estudiar la eficacia del trasplante de médula ósea en el tratamiento de niños con enfermedad de células falciformes.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
ESQUEMA DEL PROTOCOLO: Este es un estudio multicéntrico. Los pacientes se someten a irradiación corporal total el día 0, seguida de una transfusión de médula ósea alogénica. Los pacientes también reciben fludarabina IV diariamente y ciclosporina IV dos veces al día en los días -1 a 1. Luego, los pacientes reciben ciclosporina oral en los días 1-90 y micofenolato mofetilo oral dos veces al día en los días 0-27.
Los pacientes son seguidos durante 100 días, mensualmente durante 6 meses y luego anualmente durante 2 años.
Tipo de estudio
Inscripción
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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California
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Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- Children's Hospital of Oakland
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Research Center
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
CRITERIOS DE ENTRADA DEL PROTOCOLO:
--Características de la enfermedad--
Diagnóstico de anemia de células falciformes con manifestaciones clínicamente graves de la enfermedad definidas por: Eventos dolorosos recurrentes (al menos 2 eventos dolorosos en el último año) que no pueden explicarse por otras causas El dolor dura al menos 4 horas Requiere tratamiento con narcóticos parenterales, dosis equianalgésica de narcóticos orales o medicamentos antiinflamatorios no esteroideos parenterales Síndrome torácico agudo (SCA) con al menos 2 episodios en los últimos 2 años que requirieron hospitalización, oxígeno y transfusión de glóbulos rojos Cualquier combinación de eventos dolorosos y episodios de SCA que totalizan 2 eventos en el último año MRI cerebral anormal, angiografía anormal (RM o convencional) y rendimiento anormal de las pruebas neuropsicológicas
Sin enfermedad pulmonar de células falciformes en estadio III o IV
Hermano donante genotípicamente HLA idéntico disponible
--Terapia previa/concurrente--
Sin transfusiones previas con más de 5 unidades de glóbulos rojos
--Características del paciente--
Estado funcional: Karnofsky 70-100%
Hepático:
- Sin hepatitis activa
- Sin fibrosis portal moderada/grave
Renal: tasa de filtración glomerular de al menos 30 % prevista para la edad
neurológico:
- Sin deterioro neurológico funcional residual grave
- Solo se permite la hemiplejia
Otro:
- VIH negativo
- No embarazada ni amamantando
- Las pacientes fértiles deben utilizar métodos anticonceptivos eficaces
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Silla de estudio: Mark Walters, Children's Hospital of Oakland
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Anemia
- Anemia Hemolítica Congénita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatías
- Anemia de células falciformes
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antiinfecciosos
- Inhibidores de enzimas
- Agentes antirreumáticos
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes dermatológicos
- Agentes antibacterianos
- Antibióticos, Antineoplásicos
- Agentes antifúngicos
- Agentes antituberculosos
- Antibióticos, Antituberculosos
- Inhibidores de calcineurina
- Fludarabina
- Ácido micofenólico
- Ciclosporina
- Ciclosporinas
Otros números de identificación del estudio
- 199/14243
- FHCRC-1373.00
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