Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Knoglemarvstransplantation ved behandling af børn med seglcellesygdom

8. september 2008 opdateret af: Fred Hutchinson Cancer Center

Fase I/II undersøgelse af induktion af stabil blandet kimærisme efter knoglemarvstransplantation fra HLA-identiske donorer hos børn med seglcellesygdom

RATIONALE: Seglcellesygdom er en arvelig lidelse, hvor unormale, halvmåneformede røde blodlegemer forstyrrer blodets evne til at transportere ilt gennem kroppen og kan forårsage alvorlig smerte, slagtilfælde og organskader. Knoglemarvstransplantation er en procedure, hvor det bløde, svampelignende væv i midten af ​​knoglerne, der producerer hvide blodlegemer, røde blodlegemer og blodplader, erstattes af knoglemarv fra en anden person. Knoglemarvstransplantation kan være en effektiv behandling til at lindre symptomerne på seglcellesygdom.

FORMÅL: Fase I/II forsøg til undersøgelse af effektiviteten af ​​knoglemarvstransplantation til behandling af børn med seglcellesygdom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

PROTOKOLOVERSIGT: Dette er en multicenterundersøgelse. Patienter gennemgår total kropsbestråling på dag 0 efterfulgt af allogen knoglemarvstransfusion. Patienterne får også fludarabin IV dagligt og cyclosporin IV to gange dagligt på dag -1 til 1. Patienterne får derefter oral cyclosporin på dag 1-90 og oral mycophenolatmofetil to gange dagligt på dag 0-27.

Patienterne følges i 100 dage, månedligt i 6 måneder og derefter årligt i 2 år.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding

50

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Children's Hospital of Oakland
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 16 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

PROTOKOLINDTAGSKRITERIER:

--Sygdomskarakteristika--

Diagnosticering af seglcelleanæmi med klinisk alvorlige sygdomsmanifestationer defineret ved: Tilbagevendende smertefulde hændelser (mindst 2 smertefulde hændelser i det seneste år), som ikke kan forklares af andre årsager Smerter varer mindst 4 timer Kræver behandling med parenterale stoffer, equianalgetisk dosis oral narkotika eller parenterale ikke-steroide antiinflammatoriske lægemidler Akut brystsyndrom (ACS) med mindst 2 episoder inden for de sidste 2 år, der krævede hospitalsindlæggelse, ilt og RBC-transfusion Enhver kombination af smertefulde hændelser og ACS-episoder, der i alt 2 hændelser inden for det seneste år Unormal cerebral MR, unormal angiografi (MR eller konventionel) og unormal neuropsykologisk testydelse

Ingen stadie III eller IV seglcelle lungesygdom

Genotypisk HLA identisk søskendedonor tilgængelig

--Forudgående/samtidig terapi--

Ingen tidligere transfusioner med mere end 5 enheder RBC

--Patientkarakteristika--

Præstationsstatus: Karnofsky 70-100 %

Hepatisk:

  • Ingen aktiv hepatitis
  • Ingen moderat/svær portalfibrose

Nyre: Glomerulær filtrationshastighed på mindst 30 % forudsagt for alder

Neurologisk:

  • Ingen alvorlig tilbageværende funktionel neurologisk svækkelse
  • Hemiplegi alene tilladt

Andet:

  • HIV negativ
  • Ikke gravid eller ammende
  • Fertile patienter skal bruge effektiv prævention

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Fred Hutchinson Cancer Center

Efterforskere

  • Studiestol: Mark Walters, Children's Hospital of Oakland

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 1999

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. august 2007

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. oktober 1999

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. oktober 1999

Først opslået (Skøn)

19. oktober 1999

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

10. september 2008

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. september 2008

Sidst verificeret

1. september 2008

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 199/14243
  • FHCRC-1373.00

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcelleanæmi

Kliniske forsøg med cyclosporin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Iran

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner