Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Transplantace kostní dřeně při léčbě dětí se srpkovitou anémií

8. září 2008 aktualizováno: Fred Hutchinson Cancer Center

Fáze I/II studie indukce stabilního smíšeného chimérismu po transplantaci kostní dřeně od HLA-identických dárců u dětí se srpkovitou anémií

Odůvodnění: Srpkovitá anémie je dědičná porucha, při které abnormální červené krvinky ve tvaru půlměsíce narušují schopnost krve přenášet kyslík tělem a mohou způsobit silnou bolest, mrtvici a poškození orgánů. Transplantace kostní dřeně je postup, při kterém je měkká houbovitá tkáň ve středu kostí produkující bílé krvinky, červené krvinky a krevní destičky nahrazena kostní dření od jiné osoby. Transplantace kostní dřeně může být účinnou léčbou při zmírnění příznaků srpkovité anémie.

ÚČEL: Fáze I/II studie pro studium účinnosti transplantace kostní dřeně při léčbě dětí se srpkovitou anémií.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

PŘEHLED PROTOKOLU: Toto je multicentrická studie. Pacienti podstoupí celkové ozáření těla v den 0, po kterém následuje alogenní transfuze kostní dřeně. Pacienti také dostávají fludarabin IV denně a cyklosporin IV dvakrát denně ve dnech -1 až 1. Pacienti pak dostávají perorálně cyklosporin ve dnech 1-90 a perorální mykofenolát mofetil dvakrát denně ve dnech 0-27.

Pacienti jsou sledováni 100 dní, měsíčně po dobu 6 měsíců a poté každoročně po dobu 2 let.

Typ studie

Intervenční

Zápis

50

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • Children's Hospital of Oakland
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 16 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

KRITÉRIA PRO VSTUP DO PROTOKOLU:

--Charakteristika nemoci--

Diagnóza srpkovité anémie s klinicky závažnými projevy onemocnění definovaná: Opakované bolestivé příhody (alespoň 2 bolestivé příhody v uplynulém roce), které nelze vysvětlit jinými příčinami Bolest trvá minimálně 4 hodiny Vyžaduje léčbu parenterálními narkotiky, ekvianalgetickou dávkou perorálních narkotik nebo parenterální nesteroidní protizánětlivé léky Akutní hrudní syndrom (ACS) s alespoň 2 epizodami během posledních 2 let, které vyžadovaly hospitalizaci, kyslík a transfuzi červených krvinek Jakákoli kombinace bolestivých příhod a epizod AKS, které za poslední rok zaznamenaly celkem 2 příhody Abnormální cerebrální MRI, abnormální angiografie (MR nebo konvenční) a abnormální neuropsychologické testování

Žádné stadium III nebo IV srpkovité plicní choroby

Genotypicky HLA identický sourozenecký dárce k dispozici

--Předchozí/souběžná terapie--

Žádné předchozí transfuze s více než 5 jednotkami RBC

-- Charakteristika pacienta --

Stav výkonu: Karnofsky 70-100 %

Jaterní:

  • Žádná aktivní hepatitida
  • Žádná středně těžká/těžká portální fibróza

Renální: Glomerulární filtrace nejméně 30 % předpokládaná pro věk

Neurologické:

  • Žádné závažné reziduální funkční neurologické poškození
  • Pouze hemiplegie povolena

Jiný:

  • HIV negativní
  • Ne těhotná nebo kojící
  • Plodné pacientky musí používat účinnou antikoncepci

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Fred Hutchinson Cancer Center

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Mark Walters, Children's Hospital of Oakland

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. prosince 1999

Primární dokončení (Aktuální)

1. srpna 2007

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. října 1999

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. října 1999

První zveřejněno (Odhad)

19. října 1999

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

10. září 2008

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. září 2008

Naposledy ověřeno

1. září 2008

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 199/14243
  • FHCRC-1373.00

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Malaysia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit